FDA批准BioCryst的ORLADEYO顆粒劑用於年幼的HAE患者，標誌著重要的兒科里程碑

BioCryst Pharmaceuticals 已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對兒童用藥物配方 (berotralstat) 的批准，確立該公司藥物成為2歲及以上兒童遺傳性血管性水腫的領先口服預防選擇。

此次最新的監管批准標誌著 ORLADEYO 臨床應用範圍的重大擴展。新批准的口服顆粒劑型專為兒童患者設計，提供比傳統治療方法更實用的給藥方式，適用於這一年輕的患者群體。

該批准的臨床依據來自 APeX-P 試驗，該試驗顯示針對特定年齡段的患者具有顯著的臨床益處。研究數據顯示，患者的每月 HAE 發作頻率迅速且持續下降，證明該治療在預防方面有效，能減少兒童的疾病負擔。

有了這一批准，ORLADEYO 現在在市場上擁有獨特的地位，成為首個也是唯一一款適用於所有 HAE 患者年齡從2歲起的口服預防藥物。此項批准彰顯 BioCryst 致力於填補兒童罕見疾病治療空白，並為家庭提供一個基於證據的預防療法選擇，專為年幼患者的遺傳性血管性水腫量身定制。