每週自我施用的ULTOMIRIS藥物在第三階段臨床試驗中展現出與靜脈注射治療相當的效果

Alexion Pharmaceuticals 已公布一項關鍵的第三期臨床試驗的令人振奮的消息，該試驗評估了亞皮下注射劑型的 ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz)，這是一款用於治療罕見血液疾病的領先補體抑制劑。該試驗成功達成其主要終點，證明通過注射方式提供的創新 ultomiris 藥物在效果上與傳統的靜脈注射版本相當。

數據顯示

這項隨機研究共招募了 136 位曾經在補體療法下穩定的陣發性夜間血紅蛋白尿症 (PNH) 患者。參與者以 2:1 的比例分配到新型亞皮下注射 ULTOMIRIS 藥物與既有的靜脈注射治療組。到第 71 天，亞皮下注射版本在血清谷濃度 (p < 0.0001) 上達到非劣效，意味著患者可以在不犧牲療效的情況下，獲得持續且有效的補體抑制。

主要結果包括乳酸脫氫酶水平穩定，以及所有患者的游離 C5 蛋白抑制持續有效。安全性數據與該 ultomiris 藥物配方的已知特性一致，在 71 天的治療期間未報告任何預料之外的不良事件或嚴重感染。

改變患者便利性的突破

這一突破的潛力在於給藥方式。每週一次的劑量使用專為患者設計、貼附於皮膚且可自行按鈕操作的裝置。患者可以在約 10 分鐘內完成整個劑量的自我給藥，這遠比傳統靜脈輸注所需時間大幅縮短。

在完成控制階段的 135 位患者中，除了其中一位外，皆選擇在持續擴展研究中繼續使用亞皮下注射 ultomiris，顯示出患者對此治療方案的強烈偏好。

取得批准的道路與展望

Alexion 現在預計在 2021 年第三季度向美國和歐盟提交亞皮下注射 ULTOMIRIS 藥物與裝置的合併申請。申請將涵蓋兩個適應症：PNH 和非典型溶血性尿毒症 (aHUS)。

若獲得批准，這個版本可能成為首個用於這兩種疾病的亞皮下注射補體抑制劑選項，有望重塑患者的治療模式。自我給藥能力可能改善生活品質，減少就醫次數，並提供更大的自主權。

臨床意義

對於治療 PNH 和 aHUS 的醫師來說，這款 ultomiris 藥物配方代表了一項重要的進展。這些患者面臨嚴重併發症，包括溶血和血栓。擁有一個能維持與靜脈注射相同補體抑制效果的亞皮下注射選項，將擴大治療的可及性，同時保持臨床療效。

公司計劃在最終提交前，收集來自擴展期的 12 個月安全性數據，以確保提供長期安全性和耐受性之完整證據，供全球監管機構審查。