K36 Therapeutics 在即將舉行的 ASH 會議上公布的 KTX-1001 突破性數據為多發性骨髓瘤的靶向治療奠定了基礎

K36 Therapeutics 準備在2024年12月6-10日於加州聖地牙哥舉行的第66屆美國血液學會年會與博覽會上，展示關鍵臨床研究結果，進一步證明以 MMSET/NSD2 抑制作為治療策略在 t(4;14) 多發性骨髓瘤中的科學合理性。公司將展示多場演講。

臨床進展展現目標參與

K36 Therapeutics 的演講重點之一是 KTX-1001 的初步1期劑量遞增結果，這是一款口服、首創的 MMSET 抑制劑。早期試驗數據顯示，劑量依賴性增加的藥物暴露量伴隨著 H3K36me2 生物標記物的相應降低——這是目標參與的重要指標。這種藥效動力學活動與臨床前預測一致，支持持續開發。

K36 Therapeutics 的首席醫療官 Benjamin Winograd 醫學博士表示：「在具有治療相關劑量下觀察到的安全性特徵，為進入劑量擴展階段奠定了堅實基礎。我們預計在2025年啟動聯合用藥研究，將我們的口服試驗藥與標準治療方法（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）結合，以優化對 t(4;14) 患者的治療效果。」

這項在復發難治性多發性骨髓瘤 (RRMM) 患者中進行的單臂、開放標籤試驗，已展現良好的耐受性及令人鼓舞的臨床活性。圖盧茲大學癌症研究所的血液科醫師 Pierre Bories 醫學博士指出，劑量遞增階段明確驗證了 MMSET 作為此高風險患者群的可行治療靶點。

三篇海報展示機制與臨床前驗證

來自生化特徵分析的機制洞察

K36 Therapeutics 將展示 KTX-1001 機制的詳細生化分析，使用表面等離子共振 (SPR) 技術。數據說明該化合物如何通過置換 S-腺苷甲硫氨酸 (SAM)，這是負責甲基化 H3K36 的關鍵輔因子，來實現 H3K36me2 的降低。這種新穎的分析方法提供了前所未有的 KTX-1001 分子作用的清晰理解。

KTX-1029 計劃的臨床前療效

另一場伴隨展示將介紹 KTX-1029 的體內外療效數據，這是由 K36 Therapeutics 開發的另一款高效選擇性 MMSET 抑制劑。KTX-1029 在 t(4;14) 多發性骨髓瘤模型中展現出強勁的單藥活性，並在敏感與耐藥疾病狀態下與已建立的蛋白酶體抑制劑 (bortezomib 和 carfilzomib) 組合時展現協同潛力。這些發現進一步支持以 MMSET 為靶點的治療假設。

滿足未被滿足的醫療需求

K36 Therapeutics 的總裁兼執行長 Terry Connolly 博士強調臨床意義：「自去年我們在ASH的首次展示以來，入組動能大幅提升，反映出研究人員和患者對高風險多發性骨髓瘤口服治療方案的真實興趣。對於已用盡傳統療法的 t(4;14) 患者，KTX-1001 提供了一種真正新穎、專為其疾病生物學設計的治療方法。」

K36 Therapeutics 展示的整體數據強調了 MMSET 抑制在改善這一特殊患者群體預後方面的科學依據與實際潛力。來自 KTX-1001 和 KTX-1029 的臨床、化學與臨床前證據共同構建了一個令人信服的治療新類別故事。

關於 K36 Therapeutics 及未來發展計劃

成立於2021年2月，K36 Therapeutics 是一家私人生技公司，得到 Atlas Venture、F-Prime Capital、Eight Roads Ventures、Nextech 和 Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS) 等知名風投的支持。公司使命在於將表觀遺傳途徑調控轉化為首創的小分子療法，專為腫瘤患者研發。

有關第一階段試驗 (NCT05651932) 及參與臨床中心的更多資訊，請訪問試驗登記網站。更多關於 K36 Therapeutics 的資訊，請見 www.k36tx.com，並透過 LinkedIn 獲取最新動態。