InflaRx的Vilobelimab在停止的第三期壞死性皮膚炎試驗中顯示出意想不到的療效信號

InflaRx N.V. (IFRX) 公布了其已中止的Vilobelimab針對膿皰性血管炎治療的第3階段研究的事後分析，儘管該試驗於2025年5月提前終止，但仍揭示了令人鼓舞的次要結果。該中止是根據獨立數據監測委員會的建議，理由是中期療效不足，但對完整數據集的全面分析發現了治療信號，管理層認為值得重新評估。

臨床挑戰與未滿足的需求

膿皰性血管炎是一種嚴重的、壞死性中性粒細胞疾病，影響皮膚，目前尚無FDA批准的治療方案。患者忍受慢性、疼痛的創傷，對標準治療無反應，這在這一罕見疾病領域形成了重大治療空白。InflaRx的試驗是該適應症中首次使用完整目標潰瘍閉合作為主要成功標準的隨機對照療效研究——這是一個反映疾病難治性的嚴格終點。

試驗人群與終點表現

該研究共招募54名患者，其中30名完成了完整的六個月治療，然後根據預設的停止規則終止。主要綜合終點——完全目標潰瘍閉合——在Vilobelimab受試者與安慰劑對照組之間未達到統計學顯著性。然而，次要和探索性分析則展現了該藥物潛力的截然不同的畫面。

次要療效信號值得關注

次要結果指標顯示Vilobelimab治療具有顯著改善。完全疾病緩解在藥物治療組中為20.8%，而安慰劑組為5.6%，差異接近四倍。此外，36.4%的Vilobelimab受試者在目標潰瘍體積上實現超過50%的減少，而安慰劑組僅有16.7%，表明該藥可能作用於疾病的根本病理，即使未達到嚴格的主要終點。

患者報告的結果也呈現出同樣令人鼓舞的趨勢。治療組的皮膚科生活質量指數（DLQI）下降了31.1%，反映出顯著的生活質量改善，而安慰劑組的症狀負擔則略有增加。這些結果表明，儘管主要終點面臨挑戰，Vilobelimab仍可能帶來實質的臨床益處。

安全性與耐受性

安全性數據顯示，Vilobelimab在整個研究人群中普遍耐受良好。不良事件的特徵多為輕度至中度，且在研究期間未出現意外的安全信號。這一有利的安全狀況維持了該藥未來開發的療效窗口。

事後分析增強證據

隨後的全面統計建模提供了額外的支持證據。混合模型重複測量分析顯示，從第14週到第26週，Vilobelimab受試者的潰瘍體積顯著減少。協方差分析也同樣顯示潰瘍體積和面積指標的顯著改善——暗示延長治療時間可能優化這一困難患者群的臨床結果。

外部臨床觀察者對這些發現表達了謹慎樂觀，指出儘管未達到預定的主要終點，但整體數據支持C5a/C5aR通路抑制在膿皰性血管炎發病機制中的治療假設。這一作用機制仍具有科學合理性，儘管試驗已中止。

InflaRx闡明試驗中止原因

公司強調，早期終止決策基於前30名已入組患者的中期數據，該數據缺乏足夠的早期療效信號來支持在該點繼續進行。研究結束後進行的完整數據集事後分析顯示，治療效果遠比中期評估時更為有利，提供了Vilobelimab臨床活性的追溯證據。

未來策略與監管合作

InflaRx計劃與FDA代表討論未來開發的替代主要終點框架。公司表示，未來膿皰性血管炎項目的推進可能需要合作夥伴，因為公司資源目前集中於Izicopan (INF904)，這是公司處於高階開發階段的口服C5aR抑制劑。

Vilobelimab的商品名為GOHIBIC，在美國獲得緊急使用授權，用於需要機械通氣或體外膜氧合支持的住院COVID-19患者。歐盟則在特殊情況下授予其用於嚴重急性呼吸窘迫症候群（ARDS），由SARS-CoV-2感染引起。

財務與市場背景

2025年上半年，GOHIBIC的收入達到3.9萬歐元，來自美國銷售渠道，而去年同期為4.2萬歐元。IFRX的股價在每年0.71美元至2.77美元之間波動，盤前交易顯示股價為0.97美元，較這些試驗結果消息下跌4.89%。