Ultragenyx股價因FDA優先審評受理而上漲

Investing.com – Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:RARE)股價週一上漲1.6%,此前該公司宣布美國食品藥品監督管理局已受理其針對Ia型糖原貯積症的DTX401 AAV基因療法的生物製品許可申請。

FDA授予該申請優先審評資格,並根據處方藥用戶付費法案將行動日期定為2026年8月23日。如果獲批,DTX401將成為首個針對GSDIa根本病因的治療方法。

該生物製品許可申請基於一項臨床開發項目的數據,該項目包括52名接受治療的患者以及長達六年的隨訪。來自隨機、雙盲、安慰劑對照的3期GlucoGene研究的數據顯示,接受DTX401治療的患者每日玉米澱粉攝入量和攝入頻率均有所減少,同時維持了較低的低血糖水平,血糖正常水平得到改善,空腹耐受性也有所提高。

這些臨床益處轉化為患者報告生活品質的改善,該改善通過患者整體印象變化量表進行測量。據該公司稱,DTX401耐受性良好,安全性特徵可接受。

如果獲批,DTX401將在位於馬薩諸塞州貝德福德的Ultragenyx基因治療生產設施生產。

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