Gate 廣場|2/27 今日話題: #BTC能否重返7万美元?
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📅 2/27 16:00 - 3/1 12:00 (UTC+8)
Fulcrum Therapeutics股價大跌,儘管試驗結果出爐
Investing.com – Fulcrum Therapeutics Inc.(NASDAQ:FULC)股價週二下跌20%,此前該公司公布了pociredir治療鐮狀細胞病的1b期PIONEER試驗中20毫克劑量組的12週結果。
試驗顯示,在12名可評估患者中,第12週時平均絕對胎兒血紅蛋白增加了12.2%,從7.1%上升至19.3%。12名患者中有7名的絕對HbF水平達到至少20%,所有患者的HbF絕對增幅均至少達到6.5%。
該公司報告稱,溶血和紅細胞生成標誌物有所改善,間接膽紅素下降40%,乳酸脫氫酶下降34%,平均血紅蛋白從基線的7.3 g/dL增加1.1 g/dL至8.4 g/dL。含HbF的紅細胞比例從基線時的平均31%增加至第12週的63%。
在12週治療期間,報告了6例血管閉塞性危象,而12名患者中有7名報告零VOC。根據治療醫生記錄的入組前6-12個月的醫療記錄,預計治療期間約會發生16例VOC。
Pociredir總體耐受性良好,截至2025年12月23日的數據截止日,沒有與治療相關的嚴重不良事件,也沒有因治療相關不良事件而停藥的情況。截至該日期,pociredir已在148名成人中給藥,其中89名受試者接受了長達12週的多劑量治療。
Fulcrum計劃在2026年第二季度收到與FDA的階段結束會議紀要後,提供有關下一次試驗設計的更多細節。該公司計劃在2026年下半年啟動一項潛在的註冊性試驗。
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