P4ML 成為孤兒療法加速器的創始會員 (OTXL)，以支持更廣泛的全球獨特罕見疾病治療方案

（MENAFN-中東資訊）P4ML在基因組患者識別方面的專業知識、與中東衛生倡議的聯繫以及愛爾蘭生物製藥根基，將用於支持OTXL的使命與計劃

阿布達比，阿聯酋，2026年2月——總部位於阿聯酋的未來100公司P4ML，已被任命為孤兒治療加速器（OTXL）的創始會員，擴展OTXL在基因組患者識別方面的國際能力，並促進在罕見疾病影響較大的地區開發和獲取先進療法。

此合作夥伴關係使P4ML位於快速擴展的250億美元以上全球先進療法醫藥產品（ATMP）市場的核心，預計到2030年將超過1000億美元，同時與OTXL的以獲取為先的全球臨床階段超罕見疾病療法開發與商業化路徑保持一致。通過其整合模型，OTXL正在重建科學能開發但傳統系統難以持續支持的療法的途徑，恢復其可行性，並擴大與維持患者對重要治療的獲取。

此公告正值關鍵的監管時刻。2月23日，美國食品藥品監督管理局（FDA）表達了對推動超罕見疾病療法的重新承諾，通過更新指導方針支持基於科學合理作用機制的開發途徑，特別是在傳統大規模臨床試驗不可行的情況下。FDA不斷演變的框架強調早期基因組診斷、經驗證的生物學理據和創新開發模型的重要性，這些都是OTXL的獲取優先平台和P4ML的從新生兒篩查到療法的整合策略的核心。通過將科學合理性、倫理商業化和現實世界的基因組識別相結合，P4ML–OTXL合作夥伴關係有望將監管靈活性轉化為加速且可持續的患者獲取。

新成立的創始會員，資金建立在近期OTXL的里程碑之上：

OTXL已從概念迅速轉向實施，取得了重大里程碑，包括推出孤兒療法（其商業獲取子公司）以及與Fondazione Telethon的突破性商業合作，通過完全非營利主導的途徑，為美國提供FDA批准的基因療法WASKYRATM的獲取。

OTXL還於2026年1月與美國基因與細胞療法協會（ASGCT）成立戰略合資企業，推出CGTxchange，這是一個共同擁有的臨床階段基因與細胞療法的清算所和市場，旨在為因財務或策略原因被擱置的療法提供平台。通過結合OTXL的AI平台與ASGCT的全球科學與臨床網絡，CGTxchange旨在恢復開發動力，擴展通向患者獲取的可持續途徑，促進罕見疾病的有前景療法。

P4ML合作夥伴關係加速MENA地區患者的基因與細胞療法獲取：

P4ML正推動先進基因與細胞療法在中東和北非地區的落實，結合深厚的區域專業知識與世界一流的科學合作夥伴。作為BeginNGS的首個EMEAI合作夥伴，這一由Rady兒童基因組醫學研究所（RCIGM）推出的下一代基因組新生兒篩查平台，P4ML在轉變罕見疾病的識別與治療方式中扮演著關鍵角色。

在非政府組織（NGO）合作模式下運作，P4ML確保嬰兒和家庭不會被商業化，同時促進新療法的倫理開發與加速。BeginNGS旨在縮短診斷漫長的過程，推動健康公平，通過在症狀出現前識別嚴重的遺傳疾病。根據《美國人類遺傳學雜誌》刊載的同行評審結果，該平台將假陽性率降低97%，並為每13個嬰兒中就有1個帶來明顯益處，建立了從早期診斷到加速孤兒療法開發的可擴展途徑。

由領先的生物製藥公司、生物技術創新者、患者倡導團體以及全球知名學術與臨床機構組成的世界級聯盟支持，BeginNGS進一步鞏固了P4ML作為MENA地區先進療法執行合作夥伴的地位。

P4ML執行長Patrick J. Moloney表示：

“這個合作夥伴關係旨在解決全球醫療創新中最大的一個失敗——數千名兒童能被診斷卻無法治療。P4ML在阿聯酋及整個MENA地區建立了其模型，確保數據、新生兒篩查和先進療法能轉化為真正的獲取。成為孤兒治療加速器的創始會員，是邁向一個新全球標準的重要一步：倫理商業化，帶來治癒而非利潤。”

孤兒治療加速器（OTXL）執行長Craig Martin補充說：

“孤兒治療加速器成立的目的是推動那些因無法成功開發和提供給全球患者而被擱置的有前景的超罕見疾病療法。P4ML的先進組學能力、全球健康策略以及與MENA地區的深厚聯繫，將增強我們早期識別患者的能力，並迅速推進與擴展開發與獲取，特別是在需求極高的地區。”