這是一份付費新聞稿。如有任何詢問，請直接聯繫新聞稿發行商。

Denali Therapeutics 公布2025年第四季度及全年財務業績與業務亮點

Denali Therapeutics Inc.

星期五，2026年2月27日 上午6:01（日本時間） 12分鐘閱讀

文章內容：

DNLI

-3.90%

Denali Therapeutics Inc.

Tividenofusp alfa (DNL310；ETV:IDS) 在2026年4月5日的處方藥用戶費用法案（PDUFA）目標審查日之前，已建立商業上市準備，針對Hunter綜合徵

DNL126 (ETV:SGSH) 第一/二期初步數據於2026年世界研討會™上展示，支持在Sanfilippo綜合徵A型追求加速批准的計劃

DNL628 (OTV:MAPT) 用於阿茲海默症的第一/二期研究啟動中，以及DNL952 (ETV:GAA) 用於晚發性Pompe病的第一期研究啟動中

TransportVehicle™平台及臨床管線在溶酶體儲存疾病和神經退行性疾病中持續推進  

南舊金山，加州，2026年2月26日（GLOBE NEWSWIRE）-- Denali Therapeutics Inc.（納斯達克：DNLI）今日公布截至2025年12月31日的第四季度及全年財務業績，並提供業務亮點。

“在2025年，我們在提供迫切需要的神經退行性疾病和溶酶體儲存疾病治療方案方面取得了重要進展，這建立在Denali堅實的科學基礎之上，” Denali Therapeutics的首席執行官Ryan Watts博士表示。“我們為預期推出的tividenofusp alfa建立了商業準備，並持續推進我們的TransportVehicle平台，應用於影響全球數百萬人的嚴重神經系統和系統性疾病。

“在2026年，我們的重點是推出tividenofusp alfa，並改變患有其他嚴重疾病的個體的生活。世界研討會上展示的數據支持我們在Sanfilippo綜合徵A型追求加速批准的計劃。我們也在啟動DNL628（OTV:MAPT）在阿茲海默症的臨床研究，以及DNL952（ETV:GAA）在晚發性Pompe病的臨床研究。在未來三年內，我們預計將四到六個額外的項目推進到臨床階段，這是我們對服務患者的承諾的體現。”

2025年第四季度及近期項目更新

臨床項目

Tividenofusp alfa (DNL310；ETV:IDS) 用於Hunter綜合徵（黏多糖代謝異常症II型 [MPS II]）

Denali已建立商業上市準備，預期在美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准途徑下，針對tividenofusp alfa的生物製劑許可申請（BLA）作出決策，PDUFA目標審查日為2026年4月5日。tividenofusp alfa的開放標籤第一/二期臨床試驗結果已於2026年1月1日的《新英格蘭醫學雜誌》上公布。正在進行的全球第二/三期COMPASS研究預計將產生確認性證據，支持全球監管申請；A組（神經病變參與者）的招募已於2025年12月完成。

文章繼續  

DNL126 (ETV:SGSH) 用於Sanfilippo綜合徵A型（MPS IIIA）

2026年2月，Denali在世界研討會上展示了DNL126的初步第一/二期數據，顯示治療能顯著降低腦脊液（CSF）中的肝素硫酸鹽和GM3，以及外周（尿液肝素硫酸鹽）中的疾病生物標誌物，且安全性與已建立的酶替代療法大致一致。這些初步數據支持在Sanfilippo綜合徵A型的加速批准途徑。全球第三期確認性研究的規劃正在進行中。

TAK-594/DNL593 (PTV:PGRN) 用於**GRN相關的額顳葉退化性疾病（FTD-GRN****)**

TAK-594/DNL593是一種靜脈注射的前蛋白酚（progranulin）替代療法，利用Denali的蛋白質運輸平台™（PTV）技術，將前蛋白酚穿越血腦屏障（BBB）並進入大腦，適用於FTD-_GRN_患者。正在進行的第一/二期研究已完成招募，共有40名FTD-_GRN_患者參與。預計2026年將公布初步患者數據。該項目由Takeda合作開發。

DNL952 (ETV:GAA) 用於Pompe病

DNL952由Denali的酶運輸平台™（ETV）支持，旨在增強缺失酶GAA的肌肉組織輸送，並穿越血腦屏障進入大腦。2026年1月，Denali宣布FDA已解除DNL952的臨床暫停，IND申請進入下一階段。第一期研究啟動工作正在進行中。

DNL628 (OTV:MAPT) 用於阿茲海默症

DNL628由Denali的寡核苷酸運輸平台™（OTV）支持，設計用於穿越血腦屏障，通過靶向編碼tau蛋白的MAPT基因來降低tau蛋白。2026年1月，Denali宣布DNL628的臨床試驗申請（CTA）已獲批准，研究啟動工作正在進行中。

BIIB122/DNL151 （小分子LRRK2抑制劑）用於帕金森氏症

預計2026年中，將公布BIIB122在早期帕金森氏症的全球第二/三期LUMA研究的臨床數據。Denali的第二/一期BEACON研究仍在進行中，該項目與Biogen合作開發。

SAR443122/DNL758（eclitasertib；小分子RIPK1抑制劑）用於潰瘍性結腸炎

預計2026年上半年，eclitasertib在中度至重度潰瘍性結腸炎患者中的第二期研究將公布結果。該項目由Sanofi開發。

臨床前階段項目

Denali擁有多個處於臨床前階段的項目，包括DNL921（ATV:Abeta）用於阿茲海默症；DNL111（ETV:GCase）用於帕金森氏症和戈谢病；DNL622（ETV:IDUA）用於MPS I；以及DNL422（OTV:SNCA）用於帕金森氏症。

公司動態

去年12月，Denali宣布兩項融資事件。第一是與Royalty Pharma plc簽訂的2.75億美元合成版稅融資協議，基於未來tividenofusp alfa的淨銷售額。第二是成功的公開募股，募集約2億美元的普通股和預先資助的認股權證。

即將參與的投資者會議

TD Cowen第46屆年度醫療保健會議，2026年3月2-4日，波士頓

UBS生物技術峰會邁阿密 - 變革的催化劑，2026年3月8-10日，邁阿密

Leerink全球醫療保健會議，2026年3月8-11日，邁阿密

Jefferies 2026年海灘生物技術峰會，2026年3月10-11日，邁阿密  

2025年第四季度及全年財務業績

截至2025年12月31日的季度和年度，淨虧損分別為1億2850萬美元和5億1250萬美元，而2024年同期分別為1億1480萬美元和4億2280萬美元。

研究與開發總支出分別為9790萬美元和4億1880萬美元，較2024年同期的9980萬美元和3億9640萬美元有所變動。2025年全年增加約2,240萬美元，主要由於多個臨床前和臨床TransportVehicle項目的外部研發成本增加，以及我們在猶他州鹽湖城的大分子製造設施的人員和其他運營費用增加。這些增加部分被小分子項目的外部支出降低所抵消，後者也使2025年12月31日季度的研發費用較去年同期減少了190萬美元。

管理和行政費用分別為3,950萬美元和1億3660萬美元，較2024年同期的3,010萬美元和1億540萬美元有所增加。2025年季度和年度的增加主要由於人員增加及為Tividenofusp alfa的潛在商業上市做準備的其他活動。

截至2025年12月31日，現金、現金等價物及有價證券約為9億6620萬美元。

關於Denali Therapeutics

Denali Therapeutics Inc.是一家生物技術公司，致力於開發能穿越血腦屏障的新型生物治療產品，利用其專有的TransportVehicle™平台。憑藉經臨床驗證的傳遞平台和不斷擴大的治療候選產品組合，Denali正朝著提供有效藥物、改善神經退行性疾病、溶酶體儲存疾病及其他嚴重疾病患者生活的目標前進。欲了解更多資訊，請訪問 www.denalitherapeutics.com。

關於前瞻性聲明的警示

本新聞稿包含根據1995年私營證券訴訟改革法案（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）所界定的前瞻性聲明。此新聞稿中的前瞻性聲明包括但不限於，關於Denali的TransportVehicle™（TV）平台及其治療產品和商業潛力的預期；關於Denali的商業策略和計劃，包括2026年及以後的關鍵里程碑，以及Denali執行商業策略的能力；關於Denali的酶運輸平台™（ETV）系列及其治療和商業潛力的計劃、時間表和預期；關於tividenofusp alfa（DNL310）的計劃、時間表、批准可能性和範圍、治療潛力，以及第二/三期COMPASS數據支持全球監管申請和批准的可能性；關於DNL126的計劃、時間表、數據可用性、治療潛力、批准途徑和第三期研究啟動計劃；關於DNL593的計劃和預期數據；關於DNL628的計劃和預期，包括第一/二期研究；關於DNL952的計劃、時間表和治療潛力，包括第一期研究；關於DNL151的計劃、時間表和數據可用性，包括第二a期BEACON研究和第二b期LUMA研究的預期；關於DNL758的預期和數據公布時間；以及可能的里程碑支付時間和事件，包括來自Royalty Pharma plc的支付；Denali未來的營運支出和資金預期；參與即將舉行的投資者會議的計劃；以及Denali首席執行官的聲明。Denali目前所有開發中的藥物均為研發中藥物，尚未獲得任何適應症的監管批准。實際結果受多種風險和不確定性影響，可能與這些前瞻性聲明所示的結果有重大差異，這些風險包括但不限於：經濟不利條件、關稅和通貨膨脹對Denali業務和運營的影響；任何可能導致Denali與Sanofi、Takeda、Biogen或其他合作夥伴終止協議的事件、變化或情況；Denali轉型為晚期臨床藥物開發公司的過程；Denali及其合作夥伴完成產品開發和商業化的能力；臨床試驗的患者招募能力；對第三方的依賴以生產和供應臨床試驗用藥；對血腦屏障平台技術及其項目和候選藥物成功開發的依賴；臨床試驗能否按預期時間完成；臨床前資料未能轉化為臨床結果的風險；臨床試驗可能與預期結果不同的風險；重大不良事件或副作用的風險；產品獲得監管批准的可能性；持續建立產品管線或商業化產品的能力；競爭對手及行業的相關發展，包括競爭產品和療法；知識產權的獲取、維持或保護；公司策略的實施；資金籌措能力；財務預測的準確性及金融風險對沖能力；以及其他風險和不確定性，詳見Denali最新的年度報告和10-K、10-Q季度報告，於2025年2月27日和2025年11月6日向美國證券交易委員會（SEC）提交，及未來提交的報告。Denali不承擔更新或修正任何前瞻性聲明的義務，除法律要求外，亦不保證這些聲明與實際結果一致。

Denali Therapeutics Inc.
簡明合併營運報表
（未經審核）
（以千美元計，除每股數和每股盈餘外）

	2025年12月31日止三個月								2025年12月31日止十二個月
		金額				金額				金額				金額
營運支出：
研發費用	$	97,905			$	99,787			$	418,778			$	396,440
行政管理費用		39,460				30,059				136,564				105,438
總營運支出		137,365				129,846				555,342				501,878
出售小分子項目收益		—				—				—				14,537
營運虧損		(137,365	)			(129,846	)			(555,342	)			(487,341	)
利息及其他收入，淨額		8,918				15,161				42,904				64,636
稅前虧損		(128,447	)			(114,685	)			(512,438	)			(422,705	)
所得稅費用		(102	)			(68	)			(102	)			(68	)
淨虧損	$	(128,549	)		$	(114,753	)		$	(512,540	)		$	(422,773	)
每股淨虧損（基本及攤薄）	$	(0.73	)		$	(0.67	)		$	(2.97	)		$	(2.57	)
加權平均在外流通股數（基本及攤薄）		175,458,962				170,086,146				172,649,097				164,473,772

Denali Therapeutics Inc.
簡明合併資產負債表
（未經審核）
（以千美元計）

	2025年12月31日				2024年12月31日
資產
流動資產：
現金及現金等價物	$	205,326			$	174,960
短期有價證券		662,553				657,371
預付費用及其他流動資產		32,779				32,105
流動資產合計		900,658				864,436
長期有價證券		98,322				359,373
不動產及設備，淨額		52,402				55,236
租賃資產（使用權）-金融租賃		48,531				47,533
租賃資產（使用權）-營運租賃		19,002				22,861
其他非流動資產		25,939				24,741
資產總計	$	1,144,854			$	1,374,180
負債及股東權益
流動負債：
應付帳款	$	3,330			$	11,137
應計費用及其他流動負債		95,021				91,071
流動負債合計		98,351				102,208
營運租賃負債（非流動部分）		27,210				36,673
金融租賃負債（非流動部分）		5,532				5,615
負債合計		131,093				144,496
股東權益合計		1,013,761				1,229,684
負債及股東權益合計	$	1,144,854			$	1,374,180

投資者聯絡人：
Laura Hansen, Ph.D.
hansen@dnli.com

媒體聯絡人：
Erin Patton
epatton@dnli.com

條款與隱私政策

隱私儀表板

更多資訊