Vertex的VX-264项目取得进展：在无需免疫抑制的情况下，向1型糖尿病治疗迈出了重要一步

Vertex Pharmaceuticals在其变革性糖尿病疗法的追求中取得了重要里程碑。这家生物制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VX-264的临床试验新药申请（IND），标志着公司细胞治疗管线的关键进展。这一发展尤为值得关注的是，VX-264代表了一种管理1型糖尿病的创新方法，免除了免疫抑制药物的需求——这一突破可能扩大治疗的可及性，惠及更广泛的患者群体。

了解VX-264：技术与设计

从本质上讲，VX-264是一种细胞治疗药物，利用异体人类干细胞衍生的胰岛细胞，封装在免疫保护通道阵列装置中。与传统的细胞疗法通常要求受者长期服用免疫抑制药不同，这种封装技术可以保护移植的细胞免受身体免疫攻击，使治疗无需依赖免疫抑制药物。细胞本身是完全分化的胰腺胰岛细胞，来源于干细胞——正是那些在1型糖尿病患者中功能失调或消失的胰岛素产生细胞。

Vertex利用其第一代项目VX-880所采用的相同干细胞平台，该项目已展示出临床概念验证。然而，VX-264通过其专有的免疫保护装置设计，显著区别于其他方案，有效解决了细胞替代治疗中的一大难题：减少长期药物管理的负担。

临床开发时间表与试验设计

Vertex计划在2023年上半年在美国启动一项1/2期临床试验，基础工作已在加拿大展开。公司已获得加拿大卫生部（Health Canada）对临床试验申请（CTA）的批准，目前加拿大的1/2期试验已在进行中。

这项1/2期试验设计为单臂、开放标签的研究，将依次评估VX-264在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和有效性。预计将有约17名患者在全球多个试验点参与。这一多阶段试验结构允许研究人员逐步收集安全性数据，然后再进行疗效评估。

VX-264旨在解决的糖尿病问题

1型糖尿病由免疫系统攻击胰岛细胞引起，导致患者无法自然调节血糖。当前的治疗完全依赖胰岛素替代，尽管输送系统不断改进，但仍难以实现最佳管理。血糖控制不佳会导致严重并发症，包括肾病、视力障碍、心血管疾病和神经损伤。该疾病目前尚无治愈方法，除胰岛素注射和泵之外的治疗选择也非常有限。

VX-264的目标是从根本上解决问题——替代被破坏的胰岛细胞，而不仅仅是缓解症状。如果成功，这一方法可能从根本上改变1型糖尿病的治疗方式。

更广泛的背景：Vertex的糖尿病管线

VX-264是Vertex针对1型糖尿病的第二个研究项目。公司的第一个项目VX-880也在临床试验中取得进展。VX-880使用相同的干细胞来源的胰岛素产生细胞，但需要同时使用免疫抑制剂。相比之下，VX-264的免疫保护装置设计提供了减少药物负担的潜在优势。

Vertex正通过多种研究途径，追求用以替代在1型糖尿病患者中被破坏的胰岛素产生胰岛细胞的方案。这一多管齐下的策略体现了公司为全球数百万患者寻找最佳解决方案的承诺。

这为何重要

FDA批准VX-264的临床试验新药申请（IND）表明监管机构对该项目的科学依据和安全性充满信心。免疫抑制需求的消除可能具有变革性——它扩大了适用患者范围，消除了治疗采用的重大障碍，并降低了长期用药的副作用风险。对于生活在1型糖尿病中的患者，尤其是那些在胰岛素管理方面苦苦挣扎或出现并发症的患者，VX-264提供了一条可能实现疾病转变的途径，而非终身症状管理。

随着Vertex推进VX-264的1/2期评估，业界将密切关注其是否能通过干细胞衍生的胰岛细胞与免疫保护封装的结合，提供持久的血糖控制和有意义的临床益处。