SYMPAZAN在儿童癫痫的实际治疗中展现出希望：新研究揭示的内容

Assertio Holdings 揭示了关于 SYMPAZAN (clobazam) 口腔膜在临床中用于管理 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS)，一种严重的儿童发作性癫痫的突破性真实世界证据。该研究于2025年9月在美国神经学协会第150届年会上公布，标志着关于该抗癫痫药口腔膜剂型的首份全面真实世界数据。

理解研究发现

这项回顾性研究分析了斯坦福医疗保健机构2015年至2024年的电子健康记录，识别出181名癫痫患者，其中29名被特别诊断为LGS并接受了克洛巴赞口腔溶解膜治疗。主要发现包括LGS特定组与更广泛癫痫群体在患者人口统计学方面存在显著差异。

LGS儿童明显更年轻，平均年龄为13.6岁，而普通癫痫组为21.1岁。大量LGS患者已从片剂或悬浮剂转为口腔膜剂型。此外，LGS子集中的大麻二酚使用明显更高，反映出该复杂疾病治疗方法的演变。

口腔膜剂型的重要性

SYMPAZAN 是唯一获得FDA批准的用于2岁及以上LGS患者辅助抗癫痫的克洛巴赞口腔膜剂型。该剂型解决了临床上的一个关键空白：许多吞咽困难的年轻患者无法可靠地耐受片剂或液体药物。莓果味口腔膜有5毫克、10毫克和20毫克剂量，提供了与其他克洛巴赞制剂相当的灵活性。

波士顿儿童健康医师儿童神经科部门的Steven M. Wolf博士强调了其临床意义：“这项研究使医学界能够看到关于口腔膜剂型使用的真实世界数据，有助于临床医生更好地理解如何将该药物融入治疗方案中”，对于这一因抗药性发作而难以管理的疾病尤为重要。

LGS的挑战

Lennox-Gastaut 综合征在美国约影响50,000人，通常在3至5岁间诊断，但也有部分患者在更晚期才被诊断。这种罕见的癫痫综合征常涉及多种发作类型，可能导致认知和行为障碍。管理LGS需要个体化的方法，并在患者一生中不断调整。

重要的安全注意事项

SYMPAZAN 有关与阿片类药物同时使用的重要警告，联合治疗可能导致深度镇静、呼吸抑制，甚至致命。若突然停药或迅速减量，存在依赖和戒断反应的风险。用户应避免与其他中枢神经系统抑制剂或酒精同时使用。

在≥10%且明显高于安慰剂的常见不良反应包括便秘、嗜睡或镇静、发热、嗜睡和流涎。已报告严重的皮肤反应，包括史蒂文斯-约翰逊综合征和中毒性表皮坏死松解症，出现皮疹迹象时应立即停药，除非明确与药物无关。

药物相互作用与特殊人群

SYMPAZAN 能抑制 CYP2D6，可能需要调整通过此途径代谢的药物剂量。与强或中等CYP2C19抑制剂合用时，可能需要调整SYMPAZAN剂量。重要的是，经过CYP3A4代谢的激素避孕药可能效果减弱，应采取额外的非激素避孕措施。

孕妇服用SYMPAZAN时应注意，苯二氮卓类药物会穿过胎盘，可能导致新生儿呼吸抑制、肌张力低下和嗜睡。该药物会排泄到母乳中，已有报道显示暴露于苯二氮卓类药物的哺乳婴儿可能出现嗜睡和喂养困难。

展望未来

这项首个真实世界证据研究为SYMPAZAN的使用模式和患者人口统计提供了宝贵的见解，帮助临床医生优化治疗策略。作为FDA批准的唯一用于LGS管理的口腔膜克洛巴赞剂型，SYMPAZAN继续在满足需要无传统片剂或液体剂型的儿童患者的发作管理方面发挥作用。

如需了解更多关于SYMPAZAN的信息或报告疑似不良反应，请联系Assertio，电话：1-800-518-1084，或联系FDA，电话：1-800-FDA-1088。