NeuroSense Therapeutics 取得重大临床里程碑：PrimeC 有望阻止 ALS 进展，财务状况改善

NeuroSense Therapeutics Ltd. (纳斯达克：NRSN)，一家专注于严重神经退行性疾病的临床阶段生物技术公司，宣布其在肌萎缩侧索硬化症(ALS)的试验性疗法PrimeC的鼓舞人心的第二阶段b期数据，以及2024年年终财务业绩。该公司的主要资产在68名患者的PARADIGM试验中显示出显著减缓疾病进展的能力，为NeuroSense的潜在三期临床推进和最终市场准入奠定了基础。

临床突破凸显PrimeC的治疗潜力

PARADIGM二期b期研究达到了其双重终点，PrimeC在18个月的观察期内(通过ALSFRS-R评分)显示疾病进展速度降低了33%(p=0.007)。除了减缓运动神经元的退化外，该化合物还将死亡、重症监护和呼吸干预的复合风险降低了58%，转化为改善的生存结果。值得注意的是，患者在言语和吞咽两个在ALS中常受损的关键领域保持了功能，同时耐受药物良好。

“2024年对NeuroSense Therapeutics来说是一个转折点，”首席执行官Alon Ben-Noon表示。“我们的PARADIGM试验验证了PrimeC在具有重大医疗需求的疾病中的疾病修饰能力。FDA在我们Type C会议后对三期方案的协调，增强了我们向下一发展阶段迈进的信心。”

未来路径：监管与商业策略

基于这些结果，NeuroSense Therapeutics正积极推进合作伙伴关系讨论，以共同开发和商业化PrimeC。公司已获得FDA对其拟议的三期研究设计的认可，预计将于2025年开始招募。此外，NeuroSense计划在加拿大进行早期商业化，分析师估计其年度最高收入潜力在$100 百万到$150 百万之间。

当美国专利商标局授予PrimeC的关键专利，保护其专有配方至2042年，知识产权保护得到加强。

财务状况支持持续开发

NeuroSense Therapeutics在2024年报告的研发支出为570万美元，较2023年的730万美元下降21.9%，主要由于分包商支出精简和股票补偿减少。2024年的一般及行政支出为420万美元，而上一年为480万美元，下降12.5%，归因于人员优化和专业保险成本降低，部分被咨询费增加所抵消。

截至2024年12月31日，NeuroSense Therapeutics持有现金储备340万美元。总资产达到460万美元，而股东权益从2023年的亏损1.8百万美元改善至260万美元。全年净亏损为1020万美元，每股摊薄亏损0.54美元，而2023年为1010万美元($每股0.74美元)。

了解疾病背景

肌萎缩侧索硬化症每年在美国新诊断的患者约为5000人，典型的疾病进展会导致完全瘫痪和死亡，时间在24到60个月内。当前治疗选择有限，预计到2040年，全球ALS患者数量将在美国和欧盟增加24%，带来巨大的临床需求。

关于PrimeC和NeuroSense Therapeutics

PrimeC是一种固定剂量组合，包含环丙沙星和塞来昔布——两种已确立的药物，经过重新配方成为缓释口服制剂。该组合旨在同时应对ALS中的多种病理机制，包括神经炎症、氧化铁沉积和RNA处理异常。早期的二期a期试验确认了其安全性，并显示出功能稳定性和呼吸参数的可测量改善，以及表明生物活性的生物标志物变化。FDA和欧洲药品管理局均已授予PrimeC孤儿药资格。

NeuroSense Therapeutics专注于将科学洞察转化为针对多种神经退行性疾病（包括帕金森病和阿尔茨海默病）的多靶点组合疗法。