Tempest Therapeutics 转变策略：两款抗癌药物，一个重大合作计划，以及为何这可能成为游戏规则的改变者

当一家具有有前景的三期临床资产的临床阶段生物技术公司突然宣布正在探索“战略选择”时，潜台词很明确——他们在寻找合作伙伴。而根据Tempest Therapeutics的最新动态，他们可能有一些真正的“绝招”。

研发管线：两次荣耀的机会

让我们先看看Tempest带来了什么。公司的主要候选药物，amezalpat (TPST-1120)，刚刚取得了一个重大里程碑：它已准备好在肝细胞癌 (HCC)的关键性三期试验中进行，这是一个治疗难度极高的肝癌。FDA已经批准其进入临床，且FDA和欧洲药品管理局都已批准了研究设计。

但关键是——amezalpat不仅仅是又一次盲目尝试。在一项全球随机的1b/2期试验中，该药在与标准治疗 (atezolizumab和贝伐单抗) 联合使用时，较单用药物在一线HCC患者中实现了六个月的中位总生存期改善。这不是微不足道的提升；这是能引起监管机构关注的数据。

第二个项目，TPST-1495，则针对完全不同的癌症问题：家族性腺瘤性息肉病 (FAP)，一种如果不治疗会导致结肠癌的遗传性疾病。FDA最近批准该药进入2期试验，预计数据将在2026年左右公布。

监管“金星”

Amezalpat已经获得了FDA的孤儿药和快速通道（Fast Track）两项资格——这些资格通常授予满足未被满足医疗需求的小型患者群体的疗法。这些资格可以简化开发流程，加快获批速度。

TPST-1495也获得了FAP治疗的孤儿药资格，为其带来了类似的监管优势。

“战略选择”为何重要

商业现实是：Tempest拥有令人振奋的科学和监管动力，但开发癌症药物是一场资本密集的马拉松。公司总裁兼CEO Stephen Brady表示：“资本市场目前无法支持下一阶段的推进。”

翻译过来就是：通过传统的风险投资或公开市场融资变得非常困难。因此，Tempest聘请了知名的生物技术金融顾问MTS Health Partners，探索各种可能性。这可能意味着合作伙伴关系、授权协议、合资企业、合并或收购——基本上就是寻找一个财力更雄厚、资源更丰富的战略合作伙伴，帮助这些候选药物完成三期临床并推向市场。

时间点很关键，因为amezalpat的三期获批为潜在合作伙伴提供了难得的机会：明确的监管环境，以及来自二期的令人信服的疗效数据。这比在早期阶段合作风险要低。

数据显示amezalpat的潜力

除了生存期的改善外，amezalpat在多种经过重度治疗的晚期癌症中也展现了临床活性——包括肾癌和胆管细胞癌，显示该药的作用机制 (靶向PPAR-alpha以阻止肿瘤生长和调节免疫抑制) 在多种肿瘤类型中都有效。

在2024年美国癌症研究协会（AACR）会议上，研究人员展示了amezalpat作为单药对肾癌的抑制作用，以及与一线化疗和免疫治疗方案联合使用时的增强效果。

更大的格局

Tempest实际上在传达： “我们有潜力成为爆款的药物，有监管的有利风向，以及令人信服的临床数据。我们只需要一个有财力的合作伙伴，带我们走到最后。”

对患者来说，这意味着潜在的救命疗法更接近获批。对投资者来说，则意味着观察是否有更大的制药公司或资金充足的生物技术公司看到同样的机会，决定采取行动。

公司尚未设定具体时间表，也不会提供除重大进展外的更新。但鉴于监管和临床的双重动力，预计会有更大玩家的兴趣，他们有能力资助三期肿瘤试验，并在一线HCC和癌症预防策略中看到商业潜力。

Tempest Therapeutics实际上已将自己置于一个牌面不错的位置——现在只等待谁愿意加入牌桌。