FDA对RYONCIL的批准：细胞医学的变革者

里程碑：首个MSC疗法突破

2024年12月18日，Mesoblast Limited宣布了一项具有历史意义的监管胜利——FDA已批准RYONCIL (remestemcel-L)，标志着首个获得FDA批准的间充质干细胞(MSC)疗法在美国上市。这不仅仅是另一种药物的获批；它开启了治疗移植医学中最具破坏性并发症的全新前沿。

放在更宏观的角度：RYONCIL现已成为美国市场上唯一获批的MSC疗法，也是专为2个月及以上儿童、青少年和少年设计的唯一针对类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)的获批治疗。

RYONCIL实际上解决了什么问题？

骨髓移植是血癌和严重血液疾病患者的生命救援手段，但它伴随着残酷的并发症：移植物抗宿主病。具体表现为：

当供体免疫细胞识别受体者身体为“外来物”时，它们会攻击受体者。这就是移植物抗宿主病(aGvHD)。每年在美国，大约有10,000名患者接受异基因骨髓移植，其中约一半会发展为aGvHD。标准的首线治疗是类固醇——但令人沮丧的是：几乎50%的患者对治疗无反应。

这就是**类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGvHD)**的出现。对于这些患者，生存率急剧下降。直到现在，医生几乎没有经过验证的治疗方案。

临床证据：为什么RYONCIL有效

在一项涉及SR-aGvHD儿童患者的III期试验中，89%的患者患有严重的C级或D级疾病——风险最高的类别。尽管患者病情危重，在第28天，70%的患者达到了总体反应。在移植医学中，第28天的反应是预测长期存活的关键指标。

安全性方面同样令人印象深刻：RYONCIL治疗从未因实验室异常而中断或停止，超过85%的患者在没有任何中断的情况下完成了完整的四周疗程。

MSC疗法究竟是如何发挥作用的？

RYONCIL的作用机制与传统药物截然不同。该疗法由间充质基质细胞组成——本质上是“免疫调节细胞”，来源于供体骨髓。当通过静脉输注(标准剂量为2 × 10^6 MSC/kg体重，每周两次，连续四周)，这些细胞不会直接攻击疾病。相反，它们会：

• 抑制T细胞激活(减缓免疫攻击)
• 抑制促炎细胞因子分泌(减少炎症风暴)
• 促进免疫耐受(教导免疫系统停止攻击)

这种免疫调节特性使RYONCIL远远超越了SR-aGvHD的范畴。Mesoblast已在炎症性疾病的其他适应症上推进，针对过度免疫激活驱动的病理。

下一步：更大的格局

FDA对RYONCIL的批准验证了Mesoblast的细胞医学平台。CEO Dr. Silviu Itescu表示，公司下一步将推进REVASCOR用于心血管疾病，以及rexlemestrocel-L用于炎症性疼痛等疾病的监管审批，同时扩大RYONCIL在儿童和成人其他炎症性疾病中的适应范围。

实际的推广工作已立即开始——RYONCIL将在全美的移植中心和治疗医院上市。对于像Duke的Joanne Kurtzberg医生这样的儿童移植专家来说，这一批准将曾经绝望的局面转变为具有真正治疗潜力的方案。

总结： SR-aGvHD曾是医学上的死胡同，没有FDA批准的疗法。RYONCIL填补了这一空白，同时开启了美国医疗体系中全新一类细胞药物的时代。