Rezdiffra 现已在美国上市，成为FDA批准的首个用于晚期NASH的治疗药物

非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的药物市场格局，近年来随着 Rezdiffra (resmetirom) 的上市而发生了变化。由 Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) 生产，这款治疗药物在临床上取得了重大突破，特别适用于表现出中度至重度肝纤维化（F2 至 F3 阶段）的非肝硬化性 NASH 患者。该药每日口服一次，作为一种 THR-β 激动剂，旨在针对 NASH 的潜在发病机制进行治疗。

FDA 批准与临床证据基础

该药物的监管路径最终获得了加速批准，得益于 MAESTRO-NASH 3 期试验的数据支持，显示出可衡量的临床改善。这些研究结果于 2024 年 2 月发表在《新英格兰医学杂志》上，为 Rezdiffra 的授权提供了证据基础。监管框架中包含一项条件：持续批准取决于通过正在进行的验证性结局研究确认临床获益。

同时，一项平行试验正在评估 Rezdiffra 是否能减少已良好代偿的 NASH 相关肝硬化患者向肝衰竭的进展，与安慰剂对照。这些同步研究旨在验证治疗反应的持久性，并扩大支持疗效主张的证据基础。

临床应用与患者获取

自获得监管批准以来，Madrigal 已调动资源，覆盖其分销网络。专业药房网络开始处理处方，供应链已全面运转，首批患者群体已开始接受治疗。适应症包括表现出纤维化阶段为 F2 至 F3 的非肝硬化性 NASH 成人患者，Rezdiffra 作为饮食调整和增加体育活动的辅助药物进行处方。

处方流程采用以患者为中心的方法：诊断不再需要肝穿刺活检，这打破了传统的诊断方式。这一非侵入性路径有望比依赖活检的诊断方案更早实现识别和治疗。

临床界的反应

肝病专家表示，Rezdiffra 的上市从根本上改变了与 NASH 患者的临床交流。对于符合纤维化严重程度标准的患者管理者来说，获得 FDA 批准的药物治疗方案提供了此前缺失的治疗选择。这一进展激励了以往仅能依靠生活方式调整和支持性护理的临床团队。

剂量的确定依据个体患者的体重参数，且在持续的临床监测下调整治疗方案。药物治疗结合持续的饮食和运动，成为目前在批准适应症内的主要治疗模式。

此次批准标志着 Madrigal Pharmaceuticals 和 NASH 治疗领域的一个里程碑，为未来在这一曾受限的肝脏疾病类别中的新疗法开发树立了先例。