Atalanta Therapeutics 获得$110M 轮A轮融资，利用分支siRNA创新变革中枢神经系统药物递送

Atalanta Therapeutics 已正式进入市场，投入 $110 百万美元的资金，标志着RNA干扰药物开发的一个重要里程碑。该融资方案结合了F-Prime Capital的A轮投资以及与Biogen和Genentech的战略合作伙伴关系中的预付款，显示出机构对公司解决生物技术领域最持久挑战之一——将治疗剂输送到大脑和脊髓——的信心。

核心创新：分支siRNA架构

Atalanta Therapeutics的核心技术是名为分支siRNA的专有技术，该技术由麻省大学医学院授权，经过三十年的RNA生物学研究。与传统的RNA干扰方法难以穿透中枢神经系统（CNS）不同，这种新型寡核苷酸架构展现出卓越的能力，能够深入大脑结构并保持长时间的治疗效果。发表在《自然生物技术》上的临床前数据显示，其分布能力超越了以往技术，有望开启一整类神经疾病的RNA干扰治疗。

战略合作推动多重疾病靶点

Biogen和Genentech不仅仅是提供资金——他们还承诺共同开发项目，以验证Atalanta Therapeutics的技术平台。与Biogen的合作将开发针对亨廷顿病的HTT RNAi候选药物，以及其他未披露的中枢神经系统（CNS）靶点。Genentech的合作将扩展治疗范围，包括帕金森病和阿尔茨海默病项目。这两项合作都设有里程碑支付和特许权使用费，将激励机制与临床成功挂钩，而非仅仅依赖预付款。

世界级科研背景结合行业资深人士

创始团队融合了学术严谨和商业经验的罕见结合。Craig Mello因发现RNA干扰本身而于2006年获得诺贝尔生理学或医学奖，奠定了科学信誉。Anastasia Khvorova拥有二十年的寡核苷酸药物设计经验，Neil Aronin则在亨廷顿病研究方面有超过30年的经验。领导层还包括经验丰富的运营者：Alicia Secor (CEO，曾任Juniper Pharmaceuticals)，Aimee Jackson (CSO，拥有18年RNA治疗经验)，以及来自Moderna、Genentech和Biogen等生物技术巨头的高管团队。

这对神经退行性疾病治疗的重要意义

未满足的需求巨大——尽管经过数十年的研究，亨廷顿、帕金森和阿尔茨海默病患者的治疗选择仍然有限。传统的小分子药物和第一代生物制剂无法充分穿透中枢神经系统或达到足够的效力针对遗传靶点。Atalanta Therapeutics的分支siRNA平台同时解决了这两个难题，有望实现针对过去被认为无法用RNA技术治疗的疾病的合理基因沉默策略。如果科学验证在临床试验中成立，这可能会改变神经科医生对遗传性神经退行性疾病的治疗方式。