Relacorilant在铂耐药性卵巢癌中的进展：Corcept的新药申请提交为每年2万名患者带来新希望

难治性卵巢癌治疗的临床突破

Corcept Therapeutics已正式向FDA提交relacorilant的新药申请(NDA)，这是一种选择性皮质醇调节剂，针对铂类耐药性卵巢癌。此次提交基于关键的第3阶段ROSELLA和第2阶段试验的有力临床证据，在这些试验中，relacorilant与nab-紫杉醇的联合治疗在无进展生存期和总生存期方面均显示出显著改善，优于单用nab-紫杉醇。值得注意的是，这些益处是在不需要患者生物标志物筛选的情况下实现的，可能扩大了适用人群的范围。

安全性和耐受性

relacorilant的一个主要优势在于其良好的安全性。临床试验显示，relacorilant并未增加患者的不良事件负担。联合治疗组的副作用类型、发生频率和严重程度与单用nab-紫杉醇治疗相当。这一安全性的一致性对于已在治疗相关毒性中挣扎的肿瘤患者尤为重要，使relacorilant成为现有化疗方案中一种耐受性良好的补充药物。

皮质醇在癌症耐药中的作用理解

支持relacorilant开发的生物学基础在于皮质醇在肿瘤生物学中的多方面作用。皮质醇通过抑制细胞凋亡——即化疗旨在引发的程序性细胞死亡机制——削弱化疗的效果。此外，在某些恶性肿瘤中，升高的皮质醇还能刺激癌基因，加快肿瘤进展。除了直接影响肿瘤外，皮质醇还会抑制免疫功能，降低身体对抗恶性疾病的自然能力。通过拮抗糖皮质激素受体调节皮质醇活性，relacorilant同时应对这些机制。

市场机会与患者群体

铂类耐药性卵巢癌是一个重大临床挑战。卵巢癌是女性癌症死亡的第五大原因，且在铂类化疗后六个月内疾病进展的患者，治疗选择有限。复发后，单药化疗的中位总生存期约为12个月。在美国，每年大约有2万名铂耐药性患者需要新的治疗方案，欧洲的数字也相当，凸显出巨大的未满足医疗需求。

更广泛的开发管线

除了卵巢癌外，Corcept还在同时推进relacorilant在内源性高皮质醇症和前列腺癌中的临床开发。FDA已将relacorilant用于高皮质醇症的目标行动日期定为(PDUFA)，截止日期为2025年12月30日。此外，该药物获得了FDA和欧洲委员会的孤儿药资格，用于高皮质醇症治疗，欧洲还授予其卵巢癌申请孤儿状态。

关于Corcept的研究基金会

Corcept Therapeutics在皮质醇调节研究方面已有超过25年的投入，期间发现了1000多种专有的选择性皮质醇调节剂和糖皮质激素受体拮抗剂。公司在2012年2月获得FDA批准的Korlym®，成为首个获批治疗内源性高皮质醇症的药物。当前，Corcept在高皮质醇症、实体瘤、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和肝病等领域保持着先进的临床试验。公司总部位于加利福尼亚州红木城，并持续扩大其临床开发项目。

“此次提交对Corcept来说是一个重要的里程碑，因为我们目前有两个新药申请正在FDA审查中——relacorilant用于铂耐药性卵巢癌联合nab-紫杉醇，以及用于高皮质醇症的relacorilant，”Corcept Therapeutics的首席执行官Joseph K. Belanoff博士表示。“迫切需要为这些疾病的患者提供更有效的治疗选择。我们的肿瘤学和内分泌学部门正积极准备在获得监管批准后立即提供relacorilant。”