FDA批准BioCryst的ORLADEYO颗粒剂用于年轻的HAE患者，标志着重要的儿科里程碑

BioCryst Pharmaceuticals 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对儿童用药剂型的 ORLADEYO (berotralstat) 的批准，确立了该公司的药物在2岁及以上儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者中的领先靶向口服预防选择。

此次最新的监管批准标志着 ORLADEYO 临床应用范围的重大扩展。新获批的口服颗粒剂型专为儿童患者设计，相较于传统治疗方法，为这一年轻患者群体提供了更为实用的给药方式。

该批准的临床基础来自 APeX-P 试验，该试验显示出针对目标年龄组的显著临床益处。研究数据显示，患者的每月 HAE 发作频率迅速且持续下降，提供了该治疗在减少儿童疾病负担方面的预防效果的证据。

凭借此次批准，ORLADEYO 现拥有独特的市场地位，成为首个也是唯一一款覆盖所有 2 岁及以上 HAE 患者的靶向口服预防药物。这一批准彰显了 BioCryst 致力于弥补儿童罕见疾病治疗空白的承诺，并为家庭提供了基于证据的预防治疗方案，专为年轻遗传性血管性水肿患者量身定制。