每周自我给药的ULTOMIRIS药物在第3阶段试验中显示出与静脉注射治疗相当的效果

Alexion Pharmaceuticals 已经公布了一项关键的第3阶段研究的令人振奋的消息，该研究评估了一种皮下注射的 ULTOMIRIS ( ravulizumab-cwvz )，这是一种用于罕见血液疾病的领先补体抑制剂。该试验成功达到了其主要终点，证明通过注射方式提供的创新药物 ultomiris 在性能上与传统的静脉注射版本相当。

数据显示

这项随机研究共招募了136名曾在补体治疗中稳定的阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 患者。参与者以2:1的比例分为新型皮下注射 ULTOMIRIS 和已建立的静脉治疗组。到第71天，皮下注射版本在血清谷浓度 (p < 0.0001) 上实现了非劣效性，意味着患者在没有牺牲疗效的情况下，获得了持续有效的补体抑制。

主要发现包括乳酸脱氢酶水平稳定，以及所有患者的游离 C5 蛋白持续受到抑制。安全性数据显示，与该 ultomiris 药物制剂已知的安全性特征一致，在71天的治疗期间未报告任何意外不良事件或严重感染。

改变患者便利性的突破

这一突破的潜力在于给药方式。每周一次的剂量使用专门设计、便于患者操作的设备，这些设备可以贴附在皮肤上，患者只需按一下按钮即可自我注射。患者可以在大约10分钟内完成全剂量的无手操作——这远远优于静脉输注所需的时间。

在完成控制阶段的135名患者中，除一名外，所有人都选择继续使用皮下注射的 ultomiris 药物进行延长研究，显示出对这种治疗方案的强烈偏好。

审批之路及未来展望

Alexion 预计将在2021年第三季度提交美国和欧洲联盟的监管审批申请，涵盖皮下注射的 ULTOMIRIS 药物和设备组合。此次提交将涉及两个适应症：PNH 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。

如果获批，这一版本可能成为首个用于这两种疾病的皮下注射补体抑制剂，为管理这些极其罕见的疾病的患者带来变革。自我注射能力可能改善生活质量，减少医院就诊次数，并赋予患者更大的自主权。

临床意义

对于治疗 PNH 和 aHUS 的医生来说，ultomiris 药物制剂代表了一项重要的进步。这些疾病的患者面临严重的并发症，包括溶血和血栓。拥有一种与静脉注射版本具有相同补体抑制效果的皮下注射方案，既扩大了治疗的可及性，又能保持临床疗效。

公司计划在最终提交前收集12个月的延长期安全数据，以确保为全球监管机构提供关于长期安全性和耐受性的全面证据。