K36 Therapeutics关于KTX-1001的突破性数据为即将举行的ASH会议上的靶向多发性骨髓瘤治疗奠定了基础

K36 Therapeutics 有望展示关键的临床发现，进一步支持将 MMSET/NSD2 抑制作为多发性骨髓瘤 t(4;14) 治疗策略的科学依据。公司将在2024年12月6-10日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年会和博览会上展示多项报告。

临床进展展示靶点结合

K36 Therapeutics 的演示议程的核心内容是 KTX-1001 的初步1期剂量递增结果，这是一款口服的、首创的 MMSET 抑制剂。早期试验数据显示，药物暴露量随剂量增加而上升，同时伴随 H3K36me2 生物标志物的下降——这是靶点结合的关键指标。这一药效动力学活性与临床前预测一致，支持持续开发。

K36 Therapeutics 的首席医疗官兼博士 Benjamin Winograd 表示：“在具有治疗相关剂量下观察到的安全性特征，为进入剂量扩展阶段奠定了坚实基础。我们预计将在2025年启动联合用药研究，将我们的试验性口服药物与包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物在内的标准治疗方案结合，以优化 t(4;14) 患者的治疗效果。”

该试验为一项单臂、开放标签的复发难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者研究，显示出良好的耐受性和令人鼓舞的临床活性。图卢兹大学癌症研究所的血液学专家 Pierre Bories 医学博士指出，剂量递增阶段明确验证了 MMSET 作为该高风险患者群体的可行治疗靶点。

三篇海报展示机制和临床前验证

来自生化表征的机制洞察

K36 Therapeutics 将展示 KTX-1001 机制的详细生化分析，采用表面等离子共振 (SPR) 技术。数据说明该化合物通过置换 S-腺苷甲硫氨酸 (SAM)，实现 H3K36me2 的降低，SAM 是负责甲基化 H3K36 的关键辅因子。这一新颖的分析方法为 KTX-1001 的分子作用提供了前所未有的清晰理解。

KTX-1029 方案的临床前疗效

一场配套报告将展示 KTX-1029 的体内外疗效数据，KTX-1029 是由 K36 Therapeutics 开发的另一种高效的 MMSET 选择性抑制剂。KTX-1029 在 t(4;14) 多发性骨髓瘤模型中表现出强劲的单药活性，并在敏感和耐药疾病状态下，与已建立的蛋白酶体抑制剂 (bortezomib 和 carfilzomib) 联合使用时显示出协同潜力。这些发现强化了以 MMSET 为靶点的治疗假设。

满足未被满足的医疗需求

K36 Therapeutics 的总裁兼首席执行官 Terry Connolly 博士强调了临床意义：“自去年我们在ASH的首次展示以来，入组速度显著加快。这反映出研究者和患者对高风险多发性骨髓瘤口服治疗方案的真实兴趣。对于已用尽常规治疗的 t(4;14) 患者，KTX-1001 提供了一种真正新颖、专为其疾病生物学设计的治疗方法。”

K36 Therapeutics 展示的整体数据强调了 MMSET 抑制在改善这一特殊患者群体预后方面的科学依据和实际潜力。来自 KTX-1001 和 KTX-1029 的临床、生化和临床前证据共同构建了这一新兴治疗类别的有力叙事。

关于 K36 Therapeutics 及未来发展计划

成立于2021年2月，K36 Therapeutics 是一家由知名风险投资机构支持的私营生物技术公司，包括 Atlas Venture、F-Prime Capital、Eight Roads Ventures、Nextech 和 Bristol Myers Squibb (NYSE:BMS)。公司的使命是将表观遗传调控路径转化为一类首创的小分子药物，用于肿瘤患者。

有关1期临床试验 (NCT05651932) 及参与的临床中心的更多信息，感兴趣的方可访问试验注册平台。关于 K36 Therapeutics 的更多详情，请访问 www.k36tx.com，并通过 LinkedIn 获取最新动态。