BMB-101的突破性成果：这种缺失发作治疗如何改变临床结果

市场反应验证临床成就

Bright Minds Biosciences Inc. (NASDAQ: DRUG) 在周二经历了投资者的热烈反响，股价上涨22.23%，达到97.80美元，此前公布了强劲的第二阶段试验结果。此次上涨反映了市场对公司主要治疗候选药物及其解决关键未满足医疗需求潜力的信心。

挑战：理解儿童的癫痫发作障碍

发育性和脑病性癫痫 (DEE) 代表一系列严重的神经系统疾病，其特征是难治性癫痫发作，常在儿童早期出现。与反应性癫痫变异不同，这些疾病通常对常规抗癫痫药物具有抗药性，给受影响儿童带来重大发育后果，包括认知迟缓、运动障碍和获得技能的倒退。许多病例具有遗传基础，增加了现有治疗方案的管理难度。

临床试验设计与方法

BREAKTHROUGH 阶段2研究评估了 BMB-101 在两种不同癫痫发作表型的患者群体中的效果。试验成功达到了两个队列的主要疗效终点，显示出临床意义上的癫痫发作减少以及令人安心的安全性。

失神发作管理中的疗效

在11名患有失神发作障碍的患者中——这一类别中验证的失神发作治疗仍有限——BMB-101 展示了显著的治疗益处：

• 73.1% 中位数减少 发生持续≥3秒的单个失神发作事件 (p = 0.012，Wilcoxon符号秩检验)
• 74.4% 中位数减少 24小时内总发作负担，即在发作中的总时间 (p = 0.012，Wilcoxon符号秩检验)
• 在不同发作持续时间类别中观察到一致的疗效

DEE人群反应

六名DEE入组患者也表现出类似的积极反应：

• 在更广泛的DEE人群中，中位数发作减少为63.3%
• 在Lennox-Gastaut综合征患者中，中位数减少为60.3%
• 在其他DEE亚型中中位数减少为76.1%，表明不同病因可能存在差异性疗效

安全性与耐受性

BMB-101在本次试验人群中表现出良好的耐受性。治疗引起的不良事件主要为轻度 (79.6% 的病例) 或中度 (17.2%)，没有严重不良事件归因于试验药物。这一安全性特征使该化合物有利于持续开发及潜在的长期治疗应用。

意外益处：睡眠结构改善

除了抑制癫痫发作外，试验还记录了睡眠生理的变化。参与者的REM睡眠时间增加了 90%，从基线中位数56.2分钟升至活跃治疗期间的106.7分钟。总睡眠时间保持稳定 (基线9.1小时对比治疗期间8.9小时)，表明REM扩展发生在没有整体睡眠延长或干扰的情况下。鉴于REM睡眠在记忆巩固、情感处理和认知发展中的重要作用，这一发现对儿童患者尤为重要，因为发育轨迹是关键的结果指标。

监管路径与未来研究

Bright Minds Biosciences 已启动全球注册试验的准备工作，目标涵盖失神发作障碍和更广泛的DEE人群。公司计划在今年内公布更多数据，包括长期随访评估。另一项针对Prader-Willi综合征的临床项目预计将在2026年初开始招募，可能拓宽BMB-101的临床应用范围。

投资与临床意义

周二的股价表现反映了投资者对试验成果的认可。显著的发作减少、良好的耐受性以及通过睡眠优化带来的潜在认知益处，使BMB-101有望成为儿童癫痫管理中的变革性选择，为一部分历史上治疗选择有限的患者提供新的希望。