P4ML 成为孤儿治疗加速器 (OTXL) 的创始成员，以支持更广泛的全球超稀有疾病治疗方案的获取

（MENAFN-中东资讯）P4ML在基因组患者识别方面的专业知识、与中东卫生倡议的联系以及爱尔兰生物制药根基，将用于支持OTXL的使命与项目

阿布扎比，阿联酋，2026年2月——总部位于阿联酋的未来100强公司P4ML，已被任命为孤儿治疗加速器（OTXL）的创始成员，扩大OTXL在基因组患者识别方面的国际能力，并促进该地区罕见疾病影响较大的先进疗法的开发与获取。

该合作使P4ML处于迅速扩展的250亿美元以上全球先进治疗药物（ATMP）市场的核心，预计到2030年将超过1000亿美元，同时与OTXL以“先行获取”为导向的全球临床阶段超罕见疾病疗法开发和商业化路径保持一致。通过其一体化模式，OTXL正在重建科学可以开发但传统体系难以持续支持的疗法路径，恢复其可行性，扩大并维持患者对关键治疗的获取。

此公告正值关键的监管时刻。2月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布更新指南，重申支持基于科学合理作用机制的超罕见疾病疗法开发路径，特别是在传统大规模临床试验难以实施的情况下。FDA不断演变的框架强化了早期基因组诊断、验证的生物学依据和创新开发模型的重要性，这些都是OTXL的“先行获取”平台和P4ML的从新生儿筛查到治疗的整合策略的核心。通过将科学合理性、伦理商业化和真实世界的基因组识别相结合，P4ML与OTXL的合作有望将监管灵活性转化为加速且可持续的患者获取。

新创始成员，资金基础建立在近期OTXL的里程碑之上：

OTXL从概念到执行的速度令人瞩目，取得了重大里程碑，包括孤儿疗法的推出——其商业准入子公司，以及与Fondazione Telethon的突破性商业合作，通过完全非营利主导的途径，为美国提供FDA批准的基因疗法WASKYRATM的获取。

2026年1月，OTXL还与美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）成立了战略合资企业，推出CGTxchange，这是一个联合拥有的临床阶段基因和细胞疗法的清算所和市场，旨在解决因财务或战略原因被优先级降低的疗法。通过结合OTXL的AI平台与ASGCT的全球科学和临床网络，CGTxchange旨在恢复开发动力，拓展通向患者的可持续路径，为罕见疾病的有前景的治疗提供更广泛的获取途径。

P4ML合作加速中东和北非地区基因与细胞疗法的获取：

P4ML正推动先进基因和细胞疗法在中东和北非地区的落地，结合深厚的区域专业知识与世界一流的科学合作伙伴关系。作为由Rady儿童基因组医学研究所（RCIGM）推出的下一代基因组新生儿筛查平台BeginNGS的首个EMEAI合作伙伴，P4ML在变革罕见疾病的识别与治疗方面发挥着关键作用。

在非政府组织（NGO）合作模式下运营，P4ML确保婴儿和家庭不会被商业化，同时推动新疗法的伦理开发与加速。BeginNGS旨在减少诊断漫长过程，推动健康公平，通过在症状出现前识别严重的遗传疾病。发表在《美国人类遗传学杂志》上的同行评审结果显示，BeginNGS将假阳性率降低了97%，并为每13个婴儿中就有1个带来可衡量的益处，建立了从早期诊断到加速孤儿疗法开发的可扩展路径。

由领先的生物制药公司、创新生物技术企业、患者倡导组织以及全球知名学术和临床机构组成的世界级联盟支持，BeginNGS进一步巩固了P4ML作为中东和北非地区先进疗法执行合作伙伴的地位。

P4ML首席执行官Patrick J. Moloney表示：

“这个合作关系旨在解决全球医疗创新中最大的失败——成千上万的儿童可以被诊断，却无法得到治疗。P4ML在阿联酋及整个中东和北非地区建立了其模型，确保数据、新生儿筛查和先进疗法转化为真正的获取。成为孤儿治疗加速器的创始成员，是迈向新全球标准的重要一步：伦理商业化，带来治愈而非利润。”

OTXL首席执行官Craig Martin补充道：

“孤儿治疗加速器的成立，是为了推动那些被搁置的超罕见疾病疗法的发展，这些疗法因无法通过传统盈利模式成功开发和提供给全球患者群体。P4ML的先进组学能力、全球健康战略以及与中东地区的深厚联系，将增强我们早期识别患者的能力，快速推进和扩大开发与获取，为高未满足需求的地区带来希望。”