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Denali Therapeutics公布2025年第四季度及全年财务业绩和业务亮点

Denali Therapeutics Inc.

星期五，2026年2月27日 上午6:01（GMT+9） 12分钟阅读

文章内容：

DNLI

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Denali Therapeutics Inc.

Tividenofusp alfa (DNL310；ETV:IDS) 在2026年4月5日的PDUFA目标行动日前，已建立上市准备，针对Hunter综合征

DNL126 (ETV:SGSH) 一期/二期初步数据在2026年世界研讨会（WORLD_Symposium™）上展示，支持在Sanfilippo综合征A型中追求加速批准路径

DNL628 (OTV:MAPT) 针对阿尔茨海默病的二期b研究启动准备工作，以及DNL952 (ETV:GAA) 针对晚发性庞贝病的一期研究启动

TransportVehicle™平台和临床管线在溶酶体储存疾病和神经退行性疾病中持续推进  

加利福尼亚州南旧金山，2026年2月26日（GLOBE NEWSWIRE）-- Denali Therapeutics Inc.（纳斯达克：DNLI）今日公布截至2025年12月31日的第四季度及全年财务业绩，并提供业务亮点。

“2025年，我们在为神经退行性疾病和溶酶体储存疾病患者提供迫切需要的治疗方案方面取得了重要进展，建立在Denali坚实的科学基础之上，”Denali首席执行官Ryan Watts博士表示。“我们为预计上市的tividenofusp alfa的商业准备工作已完成，并在影响全球数百万人的严重神经系统和系统性疾病方面，持续推进我们的TransportVehicle平台。”

“2026年，我们将专注于tividenofusp alfa的上市，以及改善其他严重疾病患者的生活。世界研讨会（WORLD_Symposium）上展示的数据支持我们在Sanfilippo综合征A型中追求DNL126的加速批准路径。我们还将启动DNL628（OTV:MAPT）在阿尔茨海默病中的临床研究，以及DNL952（ETV:GAA）在晚发性庞贝病中的临床研究。在未来三年内，我们预计将推进四到六个额外的项目进入临床，秉持我们对患者的承诺。”

2025年第四季度及近期项目更新

临床项目

Tividenofusp alfa（DNL310；ETV:IDS）用于Hunter综合征（黏多糖贮积症II型 [MPS II]）

Denali已建立上市准备，以期在美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准路径下，针对tividenofusp alfa的生物制剂许可证申请（BLA）做出监管决定，PDUFA目标行动日期为2026年4月5日。tividenofusp alfa的开放标签一期/二期临床试验结果已发表于2026年1月1日的《新英格兰医学杂志》。正在进行的全球二期/三期COMPASS研究预计将提供确认性证据，并支持全球监管申报；A组（神经病理患者）已于2025年12月完成入组。

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DNL126（ETV:SGSH）用于Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）

2026年2月，Denali在世界研讨会（WORLD_Symposium）上展示了一期/二期的初步数据，显示DNL126治疗显著降低脑脊液（CSF）中的肝素硫酸酯和GM3，以及外周（尿液肝素硫酸酯）中的疾病生物标志物，安全性与已建立的酶替代疗法基本一致。这些初步数据支持在Sanfilippo综合征A型中追求加速批准路径。全球三期确认性研究的规划正在进行中。

TAK-594/DNL593（PTV:PGRN）用于GRN相关的额颞叶痴呆（FTD-GRN)

TAK-594/DNL593是一种静脉注射的前蛋白酶原替代疗法，利用Denali的蛋白质运输平台（PTV）技术，将前蛋白酶原穿越血脑屏障（BBB）并进入大脑，用于治疗FTD-_GRN_患者。正在进行的一期/二期研究已完成入组，共有40名FTD-_GRN_患者入组。预计2026年将公布初步患者数据。该项目由Denali与武田制药合作开发。

DNL952（ETV:GAA）用于庞贝病

DNL952由Denali的酶运输平台（ETV）支持，旨在增强缺失酶GAA的输送，进入肌肉组织并穿越血脑屏障进入大脑。2026年1月，Denali宣布FDA已解除对DNL952的临床试验新药申请（IND）的临时禁令。正在启动一期研究。

DNL628（OTV:MAPT）用于阿尔茨海默病

DNL628由Denali的寡核苷酸运输平台（OTV）支持，旨在穿越血脑屏障，靶向编码tau蛋白的MAPT基因，减少tau蛋白。2026年1月，Denali宣布DNL628的临床试验申请（CTA）已获批准，研究启动工作正在进行中。

BIIB122/DNL151（小分子LRRK2抑制剂）用于帕金森病

预计2026年中期公布BIIB122在早期帕金森病中的全球二期b（LUMA）研究的临床数据。Denali的LRRK2相关的二期a（BEACON）研究仍在进行中。该项目由Denali与Biogen合作开发。

SAR443122/DNL758（eclitasertib；小分子RIPK1抑制剂）用于溃疡性结肠炎

预计2026年上半年公布eclitasertib在中重度溃疡性结肠炎患者中的二期研究结果。该项目由赛诺菲（Sanofi）开发。

处于IND支持阶段的项目

Denali在IND支持阶段的其他多个项目包括：DNL921（ATV:Abeta）用于阿尔茨海默病；DNL111（ETV:GCase）用于帕金森病和戈谢病；DNL622（ETV:IDUA）用于MPS I；DNL422（OTV:SNCA）用于帕金森病。

公司动态

去年12月，Denali宣布两项融资事件。第一项是与Royalty Pharma plc达成的2.75亿美元的合成特许权融资协议，基于未来tividenofusp alfa的净销售额。第二项是成功的公开募股，募集净收益约2亿美元，包括普通股和预先认购的认股权证。

即将参加的投资者会议

TD Cowen第46届年度医疗保健会议，2026年3月2-4日，波士顿

瑞银生物技术峰会迈阿密——变革的催化剂，2026年3月8-10日，迈阿密

Leering全球医疗保健会议，2026年3月8-11日，迈阿密

Jefferies 2026年海滩生物技术峰会，2026年3月10-11日，迈阿密  

2025年第四季度及全年财务业绩

2025年12月31日止季度和年度的净亏损分别为1.285亿美元和5.125亿美元，而2024年同期分别为1.148亿美元和4.228亿美元。

研究与开发总支出分别为9790万美元和4.188亿美元，而2024年同期为9980万美元和3.964亿美元。2025年全年支出较去年同期增加约2,240万美元，主要由于多个临床前和临床TransportVehicle项目的外部研发成本增加，以及盐湖城大型分子制造设施相关的人事和其他运营费用增加。这些增加部分被小分子项目的外部支出减少所抵消，后者也导致2025年12月31日季度研发支出比去年同期减少了190万美元。

管理和行政支出分别为3950万美元和1.366亿美元，而2024年同期为3010万美元和1.054亿美元。2025年季度和年度的增加主要由人员增加和为Tividenofusp alfa的潜在商业上市做准备的相关活动推动。

截至2025年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总额约为9.662亿美元。

关于Denali Therapeutics

Denali Therapeutics Inc.是一家生物技术公司，开创了一类新型生物治疗药物，旨在利用其专有的TransportVehicle™平台穿越血脑屏障。凭借经过临床验证的递送平台和不断增长的治疗候选药物组合，Denali正朝着为神经退行性疾病、溶酶体储存疾病及其他严重疾病患者提供有效药物的目标迈进。欲了解更多信息，请访问www.denalitherapeutics.com。

关于前瞻性声明的警示

本新闻稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的前瞻性声明。此类声明包括但不限于，关于Denali的TransportVehicle™（TV）平台及其治疗和商业潜力的预期；关于Denali的业务策略和计划，包括2026年及以后关键里程碑的预期，以及Denali执行其商业策略的能力；关于Denali的酶运输平台（ETV）及其治疗和商业潜力的计划、时间表和预期；关于tividenofusp alfa（DNL310）的计划、时间表和预期，包括监管批准和商业上市的时间、可能性和范围、其治疗潜力，以及二期/三期COMPASS数据支持全球监管申报和批准的可能性；关于DNL126的计划、时间表和预期，包括一期/二期研究的数据发布时间、DNL126的治疗潜力、监管批准的可能性和路径，以及启动三期研究的计划；关于DNL593的计划和预期，包括正在进行的第一/二期研究的数据发布时间；关于DNL628的计划和预期，包括计划中的一期b研究；关于DNL952的计划和预期，包括一期研究和该项目的治疗潜力；关于DNL151的计划和预期，包括正在进行的BEACON二期研究，以及二期b（LUMA）研究数据的发布时间和预期；关于DNL758的预期和二期研究数据的发布时间；潜在里程碑支付的时间和发生，包括来自Royalty Pharma plc的支付；Denali未来的运营支出和现金流预测；关于即将参加的投资者会议的计划；以及Denali首席执行官的声明。Denali目前开发的所有药物均为试验性药物，尚未获得任何适应症的监管批准。实际结果存在风险和不确定性，可能与这些前瞻性声明所示的结果存在重大差异，风险包括但不限于：经济不利条件、关税和通胀对Denali业务和运营的影响；可能导致Denali与Sanofi、武田制药或其他合作伙伴终止协议的事件、变化或其他情况；Denali向后期临床药物开发公司的转变；Denali及其合作伙伴完成药物开发和获批商业化的能力；Denali及其合作伙伴招募患者的能力；对第三方的依赖以生产和供应临床试验用药物；对其血脑屏障平台技术及项目和药物候选的成功开发的依赖；临床试验能否按预期时间完成的风险；临床前资料未能在临床试验中转化的风险；临床试验可能与临床前、早期临床或预期结果不同的风险；重大不良事件、毒性或其他不良副作用的风险；产品候选获得必要的监管批准以实现商业化的可能性；持续建立产品候选管线或实现产品商业化的能力；行业竞争情况及竞争产品和疗法的变化；知识产权的获得、维护或保护；公司战略计划的实施；融资能力；财务预测的准确性及对冲风险的能力；以及其他风险和不确定性，详见Denali最新的年度报告和季度报告（10-K和10-Q表格），于2025年2月27日和2025年11月6日提交给美国证券交易委员会（SEC），以及未来提交的报告。Denali不承担更新或修正任何前瞻性声明的义务，除法律要求外。

Denali Therapeutics Inc.
简明合并损益表
（未经审计）
（单位：千美元，除每股和每股收益外）

	截至12月31日的三个月								截至12月31日的十二个月
		2025				2024				2025				2024
运营支出：
研发支出	$	97,905			$	99,787			$	418,778			$	396,440
管理和行政支出		39,460				30,059				136,564				105,438
运营总支出		137,365				129,846				555,342				501,878
出售小分子项目的收益		—				—				—				14,537
运营亏损		(137,365	)			(129,846	)			(555,342	)			(487,341	)
利息及其他收入，净额		8,918				15,161				42,904				64,636
税前亏损		(128,447	)			(114,685	)			(512,438	)			(422,705	)
所得税费用		(102	)			(68	)			(102	)			(68	)
净亏损	$	(128,549	)		$	(114,753	)		$	(512,540	)		$	(422,773	)
每股基本和稀释后亏损	$	(0.73	)		$	(0.67	)		$	(2.97	)		$	(2.57	)
加权平均股数（基本和稀释）		175,458,962				170,086,146				172,649,097				164,473,772

Denali Therapeutics Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计）
（单位：千美元）

	2025年12月31日				2024年12月31日
资产
流动资产：
现金及现金等价物	$	205,326			$	174,960
短期有价证券		662,553				657,371
预付费用及其他流动资产		32,779				32,105
流动资产合计		900,658				864,436
长期有价证券		98,322				359,373
固定资产（净值）		52,402				55,236
融资租赁使用权资产		48,531				47,533
经营租赁使用权资产		19,002				22,861
其他非流动资产		25,939				24,741
资产总计	$	1,144,854			$	1,374,180
负债及股东权益
流动负债：
应付账款	$	3,330			$	11,137
应计费用及其他流动负债		95,021				91,071
流动负债合计		98,351				102,208
经营租赁负债（非流动部分）		27,210				36,673
融资租赁负债（非流动部分）		5,532				5,615
负债合计		131,093				144,496
股东权益总额		1,013,761				1,229,684
负债及股东权益总计	$	1,144,854			$	1,374,180

投资者联系方式：
Laura Hansen博士
hansen@dnli.com

媒体联系方式：
Erin Patton
epatton@dnli.com

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