DAYBUE STIXがFDAの承認を取得：レット症候群患者の新しい治療選択肢

アカディア・ファーマシューティカルズは、DAYBUE STIXの米国FDA承認を獲得し、2歳以上の小児および青年患者のレッテル症候群の管理において、既存の経口液体に代わる粉末製剤を導入しました。この希少な遺伝性神経発達障害は、世界的に約1万人から1万5千人に1人の女性出生に影響を与えます。

新たに承認された粉末形態は、2023年にFDAの承認を受けた液体のDAYBUEと同じ効果と安全性を維持しています。同社は、DAYBUE STIXは2026年第1四半期から制限された流通で最初に発売され、その後2026年第2四半期初頭に拡大された市場アクセスが見込まれると示唆しており、既存の患者には従来の液体製剤も引き続き流通します。

レッテル症候群は、主に女児に影響を与える進行性の神経障害で、正常な早期発達の後に運動制御、コミュニケーション、認知能力の退行を特徴とします。DAYBUE STIXの導入により、患者とケア提供者に追加の投与経路が提供され、治療の順守とこの衰弱性のある状態を管理する患者の生活の質の向上が期待されます。

この規制上のマイルストーンは、希少な小児神経障害を対象とした継続的な医薬品革新を強調し、臨床医に多様な治療提供オプションを提供して、脆弱な患者集団により良いサービスを提供することを目的としています。