NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN)、重度神経変性疾患に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)における調査中の治療薬PrimeCの第2b相データとともに、2024年末の財務結果を発表しました。同社の主要資産は、68人の患者を対象としたPARADIGM試験で疾患進行を著しく遅らせる能力を示し、NeuroSenseは潜在的な第3相進展と最終的な市場参入に向けて位置付けられています。## 臨床の突破口がPrimeCの治療可能性を強調PARADIGM第2b相研究は二重のエンドポイントを達成し、PrimeCは18か月の観察期間中にALSFRS-Rスコアで測定された疾患進行速度を33％低減(し)、p=0.007(。運動ニューロンの劣化を遅らせるだけでなく、化合物は死亡リスク、集中治療入院、呼吸介入の複合リスクを58％削減し、生存率の向上に寄与しました。特に、患者はALSで頻繁に障害される話す能力と飲み込み能力の維持を経験しながら、薬剤を良好に耐えました。「2024年はNeuroSense Therapeuticsにとって転換点となる年です」とCEOのアロン・ベン＝ヌーンは述べました。「私たちのPARADIGM試験は、深刻な医療ニーズを持つ疾患においてPrimeCの疾患修飾能力を検証しています。Type Cミーティング後のFDAの第3相プロトコルに対する合意は、次の開発段階に進む自信を強化します。」## 今後の方針：規制と商業戦略これらの結果を踏まえ、NeuroSense TherapeuticsはPrimeCの共同開発と商業化に向けたパートナーシップ交渉を積極的に進めています。同社は、2025年に募集開始を見込む提案された第3相研究の設計についてFDAの同意を得ています。さらに、カナダでの早期商業化も計画しており、アナリストはピーク年間収益の潜在的な範囲を)百万から$100 百万と見積もっています。知的財産権も強化されており、米国特許商標庁はPrimeCの独自配合に関する重要な特許を付与し、排他性を2042年まで延長しました。## 財務状況は継続的な開発を支援NeuroSense Therapeuticsは、2024年に570万ドルの研究開発費を報告し、2023年の730万ドルから21.9％削減されました。これは主に下請け業者の支出の合理化と株式報酬の削減によるものです。一般管理費は2024年に420万ドルで、前年の480万ドルから12.5％減少し、労働力の最適化と専門保険料の低下によるものですが、一部はコンサルティング費用の増加で相殺されました。2024年12月31日時点で、NeuroSense Therapeuticsは340万ドルの現金準備金を保有しています。総資産は460万ドルに達し、株主資本は2023年の赤字180万ドルから260万ドルに改善しました。年間純損失は1020万ドルで、希薄化後1株当たり0.54ドルでした。2023年の純損失は1010万ドル$150 、1株当たり0.74ドル(でした。## 疾患の背景理解筋萎縮性側索硬化症は、米国で毎年約5,000人の新規診断患者に影響を与え、典型的には24〜60か月以内に完全な麻痺と死亡に至ります。現在の治療選択肢は限られており、世界のALS患者数は2040年までに米国と欧州連合で24％増加すると予測されており、臨床的な需要が高まっています。## PrimeCとNeuroSense TherapeuticsについてPrimeCは、シプロフロキサシンとセレコキシブの固定用量併用薬であり、これらは拡張放出型経口治療薬として再設計された二つの既存医薬品です。この併用薬は、ALSにおける神経炎症、酸化鉄沈着、RNA処理の異常など、複数の病理メカニズムに同時に対処するよう設計されています。以前の第2a相試験では、安全性が確認され、機能の安定性と呼吸パラメータの改善が測定可能であり、生物学的活動を示唆するバイオマーカーの変化も観察されました。FDAと欧州医薬品庁は、PrimeCに孤児薬指定を与えています。NeuroSense Therapeuticsは、パーキンソン病やアルツハイマー病を含む神経変性疾患の複数の疾患経路を標的とした併用療法の研究を推進しています。
NeuroSense Therapeutics、重要な臨床マイルストーンを達成：PrimeCがALS進行抑制の可能性を示すとともに、財務状況の改善を背景に
NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN)、重度神経変性疾患に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業は、筋萎縮性側索硬化症(ALS)における調査中の治療薬PrimeCの第2b相データとともに、2024年末の財務結果を発表しました。同社の主要資産は、68人の患者を対象としたPARADIGM試験で疾患進行を著しく遅らせる能力を示し、NeuroSenseは潜在的な第3相進展と最終的な市場参入に向けて位置付けられています。
臨床の突破口がPrimeCの治療可能性を強調
PARADIGM第2b相研究は二重のエンドポイントを達成し、PrimeCは18か月の観察期間中にALSFRS-Rスコアで測定された疾患進行速度を33％低減(し)、p=0.007(。運動ニューロンの劣化を遅らせるだけでなく、化合物は死亡リスク、集中治療入院、呼吸介入の複合リスクを58％削減し、生存率の向上に寄与しました。特に、患者はALSで頻繁に障害される話す能力と飲み込み能力の維持を経験しながら、薬剤を良好に耐えました。
「2024年はNeuroSense Therapeuticsにとって転換点となる年です」とCEOのアロン・ベン＝ヌーンは述べました。「私たちのPARADIGM試験は、深刻な医療ニーズを持つ疾患においてPrimeCの疾患修飾能力を検証しています。Type Cミーティング後のFDAの第3相プロトコルに対する合意は、次の開発段階に進む自信を強化します。」
今後の方針：規制と商業戦略
これらの結果を踏まえ、NeuroSense TherapeuticsはPrimeCの共同開発と商業化に向けたパートナーシップ交渉を積極的に進めています。同社は、2025年に募集開始を見込む提案された第3相研究の設計についてFDAの同意を得ています。さらに、カナダでの早期商業化も計画しており、アナリストはピーク年間収益の潜在的な範囲を)百万から$100 百万と見積もっています。
知的財産権も強化されており、米国特許商標庁はPrimeCの独自配合に関する重要な特許を付与し、排他性を2042年まで延長しました。
財務状況は継続的な開発を支援
NeuroSense Therapeuticsは、2024年に570万ドルの研究開発費を報告し、2023年の730万ドルから21.9％削減されました。これは主に下請け業者の支出の合理化と株式報酬の削減によるものです。一般管理費は2024年に420万ドルで、前年の480万ドルから12.5％減少し、労働力の最適化と専門保険料の低下によるものですが、一部はコンサルティング費用の増加で相殺されました。
2024年12月31日時点で、NeuroSense Therapeuticsは340万ドルの現金準備金を保有しています。総資産は460万ドルに達し、株主資本は2023年の赤字180万ドルから260万ドルに改善しました。年間純損失は1020万ドルで、希薄化後1株当たり0.54ドルでした。2023年の純損失は1010万ドル$150 、1株当たり0.74ドル(でした。
疾患の背景理解
筋萎縮性側索硬化症は、米国で毎年約5,000人の新規診断患者に影響を与え、典型的には24〜60か月以内に完全な麻痺と死亡に至ります。現在の治療選択肢は限られており、世界のALS患者数は2040年までに米国と欧州連合で24％増加すると予測されており、臨床的な需要が高まっています。
PrimeCとNeuroSense Therapeuticsについて
PrimeCは、シプロフロキサシンとセレコキシブの固定用量併用薬であり、これらは拡張放出型経口治療薬として再設計された二つの既存医薬品です。この併用薬は、ALSにおける神経炎症、酸化鉄沈着、RNA処理の異常など、複数の病理メカニズムに同時に対処するよう設計されています。以前の第2a相試験では、安全性が確認され、機能の安定性と呼吸パラメータの改善が測定可能であり、生物学的活動を示唆するバイオマーカーの変化も観察されました。FDAと欧州医薬品庁は、PrimeCに孤児薬指定を与えています。
NeuroSense Therapeuticsは、パーキンソン病やアルツハイマー病を含む神経変性疾患の複数の疾患経路を標的とした併用療法の研究を推進しています。