Arvinas (Nasdaq: ARVN)は今四半期、タンパク質分解プラットフォームにとって画期的な瞬間を迎え、臨床段階のバイオテクノロジー企業にとって重要な転換点となりました。同社のPROTAC分解剤のポートフォリオは、規制の達成と魅力的な初期臨床結果に支えられながら、複数の治療領域で進展しています。## Vepdegestrant：規制マイルストーンに到達した初のPROTAC最も重要な進展は、FDAに対してVepdegestrantの新薬申請を提出したことで、これは史上初のPROTAC分解剤の規制承認申請です。この経口エストロゲン受容体(ER)分解剤は、ファイザーとの共同開発で、VERITAC-2第3相試験において、以前治療を受けたESR1変異、ER+/HER2-乳がん患者において、メジアン無増悪生存期間が2.9ヶ月改善されました。この試験はより広範な意図治療集団では統計的有意性を逃しましたが、副作用プロファイルは良好で、離脱率は最小限であり、消化器系関連の副作用も低いことが示されました。両社はFDAのPDUFAアクション日を準備しており、2025年10月の欧州臨床腫瘍学会議で患者報告アウトカムに関する追加データを発表する予定です。特に、Arvinasとファイザーは、Vepdegestrantの商業的可能性を最大化するために協力契約を再構築しています。このパートナーシップは、PROTACとファイザーの調査中のKAT6阻害剤を組み合わせたコホートを進行中の第1相試験で探求しています。## ARV-102、パーキンソン病プログラムで脳浸透の証拠を提供ARV-102の第1相試験のデータは、LRRK2を標的とした分解剤が中枢神経系に十分に作用していることを示しました。単回経口投与60 mg以上で、脳脊髄液中のLrrk2の減少が50%以上達成され、末梢血単核球では90%以上の減少を示しました。この化合物はまた、バイオアベイラビリティ、用量依存性のCSF曝露、Rab10リン酸化阻害を含む下流のLrrk2経路バイオマーカーのエンゲージメントも示しました。安全性データでは、投与群全体で深刻な副作用は報告されませんでした。健康なボランティアの単回投与上昇フェーズの登録を完了し、Arvinasは現在、パーキンソン病患者への投与開始のためのサイト準備を進めています。## BCL6分解剤、リンパ腫モデルでの併用可能性を示す同社のBCL6標的PROTACであるARV-393は、非ホジキンリンパ腫に対して、最近の医療会議で標準治療との広範な併用可能性を示しました。前臨床データは、結節性T細胞リンパ腫や濾胞性リンパ腫モデルでの顕著な単剤活性を明らかにし、攻撃的なびまん性大細胞型Bリンパ腫の設定では、小分子阻害剤との併用による腫瘍増殖抑制の向上も示しました。再発/難治性NHLの第1相試験は募集を続けており、早期の兆候として、ARV-393が化学療法不要または全経口併用療法の魅力的な基盤となり得ることが示唆されています。## KRAS G12Dプログラム、臨床試験に進入ARV-806の第1相試験の登録が開始されました。これは、膵臓癌や大腸癌を含む固形腫瘍に多く見られるKRAS G12D変異を標的としています。前臨床データは、変異KRASの強力で選択的な分解と、持続的なMAPK経路抑制、そして強力な抗腫瘍活性を示しました。## 財務成績と現金保有状況Arvinasは2025年第2四半期の収益を2240万ドルと報告し、前年同期の7650万ドルと比較されます。減少の主な理由は、以前のノバルティスとの協力契約に基づく技術移転の完了によるもので、前年の収益は4560万ドルでした。現在の収益の大部分はファイザーのVepdegestrantとの協力によるものでしたが、開発計画から一部の併用試験コホートを除外したため、680万ドル減少しました。研究開発費は今四半期で6860万ドルとなり、2024年第2四半期の9370万ドルから減少しました。これは、VepdegestrantとLuxdegalutamideプログラムへの外部投資の減少によるもので、ARV-102とARV-806への投資増加が一部補っています。一般管理費は2530万ドルに減少し、前年の3130万ドルからの減少は、人員とインフラコストの合理化によるものです。2025年6月30日時点で、Arvinasは現金、現金同等物、市場性証券を合わせて8億6120万ドルを保有しており、2024年末の10億4000万ドルから減少しています。同社は、この残高が2028年後半までの運営資金を賄うのに十分と見込んでいます。## 経営陣の交代が進行中CEO兼社長のジョン・ヒューストン博士は、後任者の特定後にこれらの役職から退任する意向を取締役会に通知しました。ヒューストンは取締役会長に移行し、取締役会はCEOの後任探しを開始しています。## 今後の展望同社は、多くの潜在的な触媒を抱えたカレンダーを迎えています。短期的な期待には、ARV-102の健康なボランティアコホートの最終データ、パーキンソン病患者からの初期結果、NHLにおけるARV-393の第1相試験の予備データが含まれます。ARV-806プログラムは引き続き登録を続け、2025年後半に前臨床データの共有が予定されています。Vepdegestrantの承認経路は投資家の注目の中心であり、FDAの決定時期が最も重要な短期イベントとなります。同時に、神経変性疾患や血液悪性腫瘍における同社の新興プログラムは、多様なパイプラインを示唆しており、今後12ヶ月間に複数の転換点を生み出す可能性があります。
Arvinasは重要な移行を進めながら複数のPROTACプログラムを推進
Arvinas (Nasdaq: ARVN)は今四半期、タンパク質分解プラットフォームにとって画期的な瞬間を迎え、臨床段階のバイオテクノロジー企業にとって重要な転換点となりました。同社のPROTAC分解剤のポートフォリオは、規制の達成と魅力的な初期臨床結果に支えられながら、複数の治療領域で進展しています。
Vepdegestrant：規制マイルストーンに到達した初のPROTAC
最も重要な進展は、FDAに対してVepdegestrantの新薬申請を提出したことで、これは史上初のPROTAC分解剤の規制承認申請です。この経口エストロゲン受容体(ER)分解剤は、ファイザーとの共同開発で、VERITAC-2第3相試験において、以前治療を受けたESR1変異、ER+/HER2-乳がん患者において、メジアン無増悪生存期間が2.9ヶ月改善されました。
この試験はより広範な意図治療集団では統計的有意性を逃しましたが、副作用プロファイルは良好で、離脱率は最小限であり、消化器系関連の副作用も低いことが示されました。両社はFDAのPDUFAアクション日を準備しており、2025年10月の欧州臨床腫瘍学会議で患者報告アウトカムに関する追加データを発表する予定です。
特に、Arvinasとファイザーは、Vepdegestrantの商業的可能性を最大化するために協力契約を再構築しています。このパートナーシップは、PROTACとファイザーの調査中のKAT6阻害剤を組み合わせたコホートを進行中の第1相試験で探求しています。
ARV-102、パーキンソン病プログラムで脳浸透の証拠を提供
ARV-102の第1相試験のデータは、LRRK2を標的とした分解剤が中枢神経系に十分に作用していることを示しました。単回経口投与60 mg以上で、脳脊髄液中のLrrk2の減少が50%以上達成され、末梢血単核球では90%以上の減少を示しました。
この化合物はまた、バイオアベイラビリティ、用量依存性のCSF曝露、Rab10リン酸化阻害を含む下流のLrrk2経路バイオマーカーのエンゲージメントも示しました。安全性データでは、投与群全体で深刻な副作用は報告されませんでした。健康なボランティアの単回投与上昇フェーズの登録を完了し、Arvinasは現在、パーキンソン病患者への投与開始のためのサイト準備を進めています。
BCL6分解剤、リンパ腫モデルでの併用可能性を示す
同社のBCL6標的PROTACであるARV-393は、非ホジキンリンパ腫に対して、最近の医療会議で標準治療との広範な併用可能性を示しました。前臨床データは、結節性T細胞リンパ腫や濾胞性リンパ腫モデルでの顕著な単剤活性を明らかにし、攻撃的なびまん性大細胞型Bリンパ腫の設定では、小分子阻害剤との併用による腫瘍増殖抑制の向上も示しました。
再発/難治性NHLの第1相試験は募集を続けており、早期の兆候として、ARV-393が化学療法不要または全経口併用療法の魅力的な基盤となり得ることが示唆されています。
KRAS G12Dプログラム、臨床試験に進入
ARV-806の第1相試験の登録が開始されました。これは、膵臓癌や大腸癌を含む固形腫瘍に多く見られるKRAS G12D変異を標的としています。前臨床データは、変異KRASの強力で選択的な分解と、持続的なMAPK経路抑制、そして強力な抗腫瘍活性を示しました。
財務成績と現金保有状況
Arvinasは2025年第2四半期の収益を2240万ドルと報告し、前年同期の7650万ドルと比較されます。減少の主な理由は、以前のノバルティスとの協力契約に基づく技術移転の完了によるもので、前年の収益は4560万ドルでした。現在の収益の大部分はファイザーのVepdegestrantとの協力によるものでしたが、開発計画から一部の併用試験コホートを除外したため、680万ドル減少しました。
研究開発費は今四半期で6860万ドルとなり、2024年第2四半期の9370万ドルから減少しました。これは、VepdegestrantとLuxdegalutamideプログラムへの外部投資の減少によるもので、ARV-102とARV-806への投資増加が一部補っています。
一般管理費は2530万ドルに減少し、前年の3130万ドルからの減少は、人員とインフラコストの合理化によるものです。
2025年6月30日時点で、Arvinasは現金、現金同等物、市場性証券を合わせて8億6120万ドルを保有しており、2024年末の10億4000万ドルから減少しています。同社は、この残高が2028年後半までの運営資金を賄うのに十分と見込んでいます。
経営陣の交代が進行中
CEO兼社長のジョン・ヒューストン博士は、後任者の特定後にこれらの役職から退任する意向を取締役会に通知しました。ヒューストンは取締役会長に移行し、取締役会はCEOの後任探しを開始しています。
今後の展望
同社は、多くの潜在的な触媒を抱えたカレンダーを迎えています。短期的な期待には、ARV-102の健康なボランティアコホートの最終データ、パーキンソン病患者からの初期結果、NHLにおけるARV-393の第1相試験の予備データが含まれます。ARV-806プログラムは引き続き登録を続け、2025年後半に前臨床データの共有が予定されています。
Vepdegestrantの承認経路は投資家の注目の中心であり、FDAの決定時期が最も重要な短期イベントとなります。同時に、神経変性疾患や血液悪性腫瘍における同社の新興プログラムは、多様なパイプラインを示唆しており、今後12ヶ月間に複数の転換点を生み出す可能性があります。