アナベックス・ライフサイエンス・コープ（(Nasdaq: AVXL)）は、アルツハイマー病治療薬の実験薬、ブラスカメシンに関して、欧州と米国の両方で複雑な承認経路を進む中、規制環境が混在していることを発表しました。## 欧州の規制動向人用医薬品委員会（(CHMP)）は、アナベックスの最近の欧州規制当局への口頭プレゼンテーションを受けて、ブラスカメシンの販売承認申請（(MAA)）の評価において否定的な傾向を示しています。正式な決定はEMAの12月会議まで期待されていませんが、同社はすでに不利な判定に異議を唱える戦略を概説しています。アナベックスは、CHMPが否定的な意見を出した場合、再審請求を追求する意向です。この手続きはEMAの規則に基づき、独立した評価委員会による新たな審査を引き起こします。同社は、追加のバイオマーカー証拠を提出し、CHMPやより広範なアルツハイマー病関係者との議論で得たフィードバックを取り入れて、再提出を強化する予定です。## 米国FDAとの連携と今後の展望並行して、米国食品医薬品局（(CDER)）は、アナベックスに対し、アルツハイマー病プログラムの臨床試験データについて正式な会議をスケジュールするよう招待しました。この招待は、規制当局の関心が継続していることを示し、同社が臨床証拠を米国の保健当局に提示する機会となります。## 臨床プロフィールと市場機会科学的にはANAVEX®2-73として知られるブラスカメシンは、経口投与による早期アルツハイマー病介入を目指すアプローチです。この化合物の作用メカニズムは、SIGMAR1およびムスカリン受容体の調節を中心に、細胞のバランスを回復させることにあります。アナベックスが挙げる大きな利点は、治療中に定期的なMRI監視を必要としない点であり、患者や医療システムにとって実用的なメリットです。同社は、アルツハイマー病におけるフェーズ2aおよびフェーズ2b/3試験を完了し、パーキンソン病認知症のフェーズ2の概念実証研究やレッツ症候群の多段階試験も実施しています。前臨床研究では、神経保護作用、抗けいれん作用、記憶障害抑制の可能性が示されています。## 未充足の医療ニーズへの対応アナベックスの科学諮問委員会の医療専門家は、早期アルツハイマー患者に対する実行可能な治療選択肢の不足を強調しています。神経学教授で理事長のDr. Marwan Noel Sabbaghは、ブラスカメシンの精密医療アプローチと安全性の良好なプロフィールが、利用可能な治療のギャップを埋める可能性があると述べています。同様に、ブラスカメシンのフェーズIIb/III試験の全国調整研究責任者であるProf. Dr. Timo Grimmerは、早期アルツハイマー治療における未充足の医療的・経済的ニーズの二重の負担を指摘し、ブラスカメシンを疾患の生物学に基づく潜在的解決策として位置付けています。## 今後の展望アナベックスのCEO兼代表取締役のChristopher U Missling博士は、規制当局との対話を、緊急の臨床ニーズに対応するための同社と世界の保健当局との共有のコミットメントを強化するものと表現しました。同社は、世界中の規制当局と協力して実験薬を進展させることに引き続き取り組んでいます。12月の正式なCHMP意見の結果と米国の規制議論の進展次第で、ブラスカメシンの市場承認に向けた軌道が決まります。アナベックスの投資家やアルツハイマー研究コミュニティにとって、今後数ヶ月はこの薬の開発経路における重要な転換点となるでしょう。
Anavex Life SciencesはBlarcamesineに関して規制の岐路に直面：EMAは懸念を示し、FDAは対話を招待
アナベックス・ライフサイエンス・コープ（(Nasdaq: AVXL)）は、アルツハイマー病治療薬の実験薬、ブラスカメシンに関して、欧州と米国の両方で複雑な承認経路を進む中、規制環境が混在していることを発表しました。
欧州の規制動向
人用医薬品委員会（(CHMP)）は、アナベックスの最近の欧州規制当局への口頭プレゼンテーションを受けて、ブラスカメシンの販売承認申請（(MAA)）の評価において否定的な傾向を示しています。正式な決定はEMAの12月会議まで期待されていませんが、同社はすでに不利な判定に異議を唱える戦略を概説しています。
アナベックスは、CHMPが否定的な意見を出した場合、再審請求を追求する意向です。この手続きはEMAの規則に基づき、独立した評価委員会による新たな審査を引き起こします。同社は、追加のバイオマーカー証拠を提出し、CHMPやより広範なアルツハイマー病関係者との議論で得たフィードバックを取り入れて、再提出を強化する予定です。
米国FDAとの連携と今後の展望
並行して、米国食品医薬品局（(CDER)）は、アナベックスに対し、アルツハイマー病プログラムの臨床試験データについて正式な会議をスケジュールするよう招待しました。この招待は、規制当局の関心が継続していることを示し、同社が臨床証拠を米国の保健当局に提示する機会となります。
臨床プロフィールと市場機会
科学的にはANAVEX®2-73として知られるブラスカメシンは、経口投与による早期アルツハイマー病介入を目指すアプローチです。この化合物の作用メカニズムは、SIGMAR1およびムスカリン受容体の調節を中心に、細胞のバランスを回復させることにあります。アナベックスが挙げる大きな利点は、治療中に定期的なMRI監視を必要としない点であり、患者や医療システムにとって実用的なメリットです。
同社は、アルツハイマー病におけるフェーズ2aおよびフェーズ2b/3試験を完了し、パーキンソン病認知症のフェーズ2の概念実証研究やレッツ症候群の多段階試験も実施しています。前臨床研究では、神経保護作用、抗けいれん作用、記憶障害抑制の可能性が示されています。
未充足の医療ニーズへの対応
アナベックスの科学諮問委員会の医療専門家は、早期アルツハイマー患者に対する実行可能な治療選択肢の不足を強調しています。神経学教授で理事長のDr. Marwan Noel Sabbaghは、ブラスカメシンの精密医療アプローチと安全性の良好なプロフィールが、利用可能な治療のギャップを埋める可能性があると述べています。
同様に、ブラスカメシンのフェーズIIb/III試験の全国調整研究責任者であるProf. Dr. Timo Grimmerは、早期アルツハイマー治療における未充足の医療的・経済的ニーズの二重の負担を指摘し、ブラスカメシンを疾患の生物学に基づく潜在的解決策として位置付けています。
今後の展望
アナベックスのCEO兼代表取締役のChristopher U Missling博士は、規制当局との対話を、緊急の臨床ニーズに対応するための同社と世界の保健当局との共有のコミットメントを強化するものと表現しました。同社は、世界中の規制当局と協力して実験薬を進展させることに引き続き取り組んでいます。
12月の正式なCHMP意見の結果と米国の規制議論の進展次第で、ブラスカメシンの市場承認に向けた軌道が決まります。アナベックスの投資家やアルツハイマー研究コミュニティにとって、今後数ヶ月はこの薬の開発経路における重要な転換点となるでしょう。