レジェ・ネフロ株式会社は、京都を拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、2025年2月26日にSyros Pharmaceuticals, Inc.からたみばろてん関連の研究および製造リソースの戦略的買収を成功裏に完了しました。この取引には、化合物の臨床開発を進めるために必要な包括的な開発データ、安全性資料、製造パートナーシップ、医薬品供給が含まれています。## この取引の戦略的意義レジェ・ネフロによるたみばろてん資産の取得は、薬剤候補の臨床範囲を日本国外に拡大する上で重要な一歩です。Syros Pharmaceuticalsは、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病などの代替適応症において第3相試験に投資しており、豊富な安全性と製造に関する知見を蓄積しています。これらの独自資産—ヒト安全性データ、契約製造組織（CMO）契約、医薬品原料供給—を取得することで、レジェ・ネフロは既存の開発作業を重複させることなく、米国の規制経路への迅速なアクセスを得ることができます。## たみばろてんの治療可能性の理解レジェ・ネフロの開発プログラム中にRN-014と命名されたたみばろてんは、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）に特化したレチノイン酸受容体アゴニストとして機能します。この化合物は、異常な嚢胞の発生を抑制しつつ、ADPKD患者の腎機能を回復させることを目的としています。ADPKDは、世界中で何百万人も影響を受ける進行性の遺伝性疾患です。臨床試験の結果は好意的に出始めています。2023年12月に開始された日本での第2相試験は、二つ目のコホートの登録完了に達しました。これまでのところ、安全性の面では安心できる結果が得られており、重大な副作用は報告されていません。一方、予備的な有効性の兆候も確認されており、治療の仮説は検証されています。## 今後の展望：日本から米国への拡大レジェ・ネフロの即時の戦略は、日本で進行中の試験からの有効性と安全性のデータを統合した後、米国での臨床活動に移行することです。Syros Pharmaceuticalsから取得した資産—新薬申請（NDA）準備完了のヒト安全性資料や確立された製造契約—により、規制提出のスケジュールを短縮し、運営効率を向上させることが可能となります。この資産移転により、重複した開発コストが削減され、米国の患者登録の開始も迅速化されます。## 企業概要**レジェ・ネフロ：** 2019年に設立され、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の大狩賢司教授による研究から誕生しました。同社は、最先端の再生医療プラットフォームを活用し、腎臓、肝臓、膵臓疾患向けの細胞療法および低分子医薬品の開発を専門としています。**Syros Pharmaceuticals：** ボストンに本拠を置くバイオ医薬品企業(NASDAQ:SYRS)は、たみばろてんを高度な臨床段階まで進めていましたが、その後、他のパイプライン優先事項に開発資源を振り向けるために方向転換しました。
Rege Nephroは、米国市場拡大のためにSyros Pharmaceuticalsから高度なTamibarotene開発資産を獲得
レジェ・ネフロ株式会社は、京都を拠点とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、2025年2月26日にSyros Pharmaceuticals, Inc.からたみばろてん関連の研究および製造リソースの戦略的買収を成功裏に完了しました。この取引には、化合物の臨床開発を進めるために必要な包括的な開発データ、安全性資料、製造パートナーシップ、医薬品供給が含まれています。
この取引の戦略的意義
レジェ・ネフロによるたみばろてん資産の取得は、薬剤候補の臨床範囲を日本国外に拡大する上で重要な一歩です。Syros Pharmaceuticalsは、骨髄異形成症候群や急性骨髄性白血病などの代替適応症において第3相試験に投資しており、豊富な安全性と製造に関する知見を蓄積しています。これらの独自資産—ヒト安全性データ、契約製造組織（CMO）契約、医薬品原料供給—を取得することで、レジェ・ネフロは既存の開発作業を重複させることなく、米国の規制経路への迅速なアクセスを得ることができます。
たみばろてんの治療可能性の理解
レジェ・ネフロの開発プログラム中にRN-014と命名されたたみばろてんは、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）に特化したレチノイン酸受容体アゴニストとして機能します。この化合物は、異常な嚢胞の発生を抑制しつつ、ADPKD患者の腎機能を回復させることを目的としています。ADPKDは、世界中で何百万人も影響を受ける進行性の遺伝性疾患です。
臨床試験の結果は好意的に出始めています。2023年12月に開始された日本での第2相試験は、二つ目のコホートの登録完了に達しました。これまでのところ、安全性の面では安心できる結果が得られており、重大な副作用は報告されていません。一方、予備的な有効性の兆候も確認されており、治療の仮説は検証されています。
今後の展望：日本から米国への拡大
レジェ・ネフロの即時の戦略は、日本で進行中の試験からの有効性と安全性のデータを統合した後、米国での臨床活動に移行することです。Syros Pharmaceuticalsから取得した資産—新薬申請（NDA）準備完了のヒト安全性資料や確立された製造契約—により、規制提出のスケジュールを短縮し、運営効率を向上させることが可能となります。この資産移転により、重複した開発コストが削減され、米国の患者登録の開始も迅速化されます。
企業概要
レジェ・ネフロ： 2019年に設立され、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の大狩賢司教授による研究から誕生しました。同社は、最先端の再生医療プラットフォームを活用し、腎臓、肝臓、膵臓疾患向けの細胞療法および低分子医薬品の開発を専門としています。
Syros Pharmaceuticals： ボストンに本拠を置くバイオ医薬品企業(NASDAQ:SYRS)は、たみばろてんを高度な臨床段階まで進めていましたが、その後、他のパイプライン優先事項に開発資源を振り向けるために方向転換しました。