週次自己投与のULTOMIRIS薬は、フェーズ3試験において静脈内投与と同等の効果を示す

アリクシオン・ファーマシューティカルズは、希少血液疾患のための主要な補体阻害剤であるULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz)の皮下注射剤を評価した第3相臨床試験から有望なニュースを発表しました。この試験は主要評価項目を成功裏に達成し、注射による革新的なウルトミリス薬が従来の静脈注射版と比較して同等の効果を示したことを証明しました。

データの内容

この無作為化試験には、補体療法で以前に安定化していた発作性夜間血色素尿症 (PNH)の患者136人が参加しました。参加者は、新しい皮下注射のULTOMIRIS薬と確立された静脈注射治療の2:1の比率で割り当てられました。71日目までに、皮下注射版は血清トラフ濃度 (p < 0.0001) において非劣性を達成し、患者は効果を犠牲にすることなく一貫した補体阻害を受けていることを示しました。

主な結果には、乳酸脱水素酵素レベルの安定と、すべての患者での遊離C5タンパク質の抑制維持が含まれます。安全性データは、このウルトミリス薬の既知のプロファイルと一致しており、71日間の治療期間中に予期しない副作用や重篤な感染症は報告されませんでした。

患者の利便性を変える革新

このブレークスルーの可能性は、投与方法にあります。毎週の投与には、皮膚に貼付し自己投与できる特別に設計された患者に優しいデバイスが使用されます。患者は約10分でハンズフリーで全投与量を完了でき、静脈注射の時間的負担から大きく解放されます。

コントロール段階を完了した135人のうち、ほぼ全員が継続研究でも皮下注射のウルトミリス薬を選択しており、この治療選択肢に対する実世界での強い好みを示しています。

承認への道とその先

アリクシオンは、2021年第3四半期に米国および欧州連合での皮下注射ULTOMIRIS薬とデバイスの組み合わせに対する規制当局への申請を予定しています。この申請は、PNHと非典型溶血性尿毒症症 (aHUS)の2つの適応症をカバーします。

承認されれば、このバージョンは両疾患に対する最初の皮下注射補体阻害剤となり、これらの壊滅的な超稀な疾患を管理する患者の治療パターンを変革する可能性があります。自己投与能力は、通院回数を減らし、治療スケジュールに対する自律性を高めることで、生活の質の向上に寄与する可能性があります。

臨床的意義

PNHおよびaHUSの治療に携わる医師にとって、ウルトミリス薬の製剤は重要な進歩を表します。これらの疾患の患者は、溶血や血栓など深刻な合併症に直面しています。同じ補体阻害プロファイルを維持しながら、静脈注射版と同等の効果を持つ皮下注射の選択肢は、治療のアクセス性を拡大しつつ臨床効果を維持します。

同社は、最終申請前に延長期間から12か月の安全性データを収集し、長期的な安全性と忍容性の包括的な証拠を確保する予定です。