アスケンステージ・ファーマ・グループ・インターナショナル Inc. (NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)は、2025年12月6日から9日にフロリダ州オーランドで開催される第67回アメリカ血液学会年次総会において、複数の臨床試験プログラムからの臨床証拠を紹介します。本会議では、血液悪性腫瘍における同社の拡大する臨床パイプラインを反映し、olverembatinib、lisaftoclax、APG-5918の3つの治療候補薬に関するプレゼンテーションが行われます。このバイオ医薬品企業は、olverembatinib (HQP1351)、アスケンステージ・ファーマの独自の第3世代BCR-ABL阻害剤であり、中国で最初に承認されたこの種の薬剤の連続8年のASH会議発表を達成したマイルストーンを達成しました。現在、この薬はイノベント・バイオロジクスとのパートナーシップを通じて中国市場で商業化されています。## 新規診断急性リンパ芽球性白血病におけるグローバル第III相試験の重要なデータハイライトの一つとして、アスケンステージ・ファーマは、POLARIS-1と呼ばれるグローバルに設計された第III相登録試験から、初めての有効性と安全性の結果を発表します。この試験は、新たに診断されたフィラデルフィア染色体陽性 (Ph+) 急性リンパ芽球性白血病 (ALL)患者に対し、olverembatinibと低強度化学療法の併用療法の評価を目的としています。これはプログラムにとって重要なマイルストーンです。2025年7月18日までに分析されたデータによると、試験には53人の有効性評価可能な患者が登録されました。臨床結果は堅実な反応率を示し、50人の患者 (94.3%)が完全寛解 (CR)または誘導療法後に不完全血液学的回復を伴うCRを達成しました。試験の主要評価項目である最小残存病変 (MRD)陰性（BCR-ABL/ABL1 ≤0.01%）は、全体の66.0%の患者で達成され、64.2%がMRD陰性のCR状態を達成しました。注目すべきサブセット分析では、IKZF1plus変異とBTG1欠失を併存する患者の結果を調査しました。これらはB-ALLにおいて化学療法抵抗性と再発リスクの増加に関連するゲノム署名です。研究に参加した10人の患者のうち、90% (9/10)が誘導療法終了時に分子レベルの反応を示し、この高リスク集団において臨床的な利益の可能性を示唆しています。耐容性は全体を通じて良好でした。最も頻繁に観察されたグレード3以上の治療関連有害事象には、好中球減少症 (63.6%)、血小板減少症 (56.4%)、白血球減少症 (54.5%)、貧血 (49.1%)、肺炎 (30.9%)、低カリウム血症 (20%)、肝機能異常 (16.4%)が含まれ、これらは主に予想される血液学的毒性パターンを反映しています。## TKI耐性の慢性骨髄性白血病における長期追跡データアスケンステージ・ファーマは、第一世代および第二世代のチロシンキナーゼ阻害剤 (TKIs)に抵抗または耐性を示した慢性期CML (CML-CP)患者に対し、olverembatinibの有効性と安全性を評価したランダム化比較第II相登録試験の更新結果を発表します。この更新には4年間の患者追跡データが含まれます。試験には合計144人のCML-CP患者が登録され、そのうち105人はT315I変異を持たず、2:1の比率でolverembatinibまたは調査者選択の最良治療 (BAT)に無作為割り付けされました。主要な有効性評価項目はイベントフリー生存期間 (EFS)です。olverembatinibは顕著な臨床的優位性を示しました。2025年1月13日時点で、全体のCML-CP集団において、olverembatinib治療群の中央値EFSは21.22ヶ月であり、BAT群の2.86ヶ月と比較して有意に長かった (P<0.001)。T315I変異陰性サブセットでは、中央値EFSは11.96ヶ月対3.14ヶ月であり、こちらも有意差が認められました (P=0.0159)。二次評価項目も一貫してolverembatinibを支持し、完全血液学的反応率は85%対34.8%、完全細胞遺伝学的反応率は37.5%対18.9%、主要分子反応率は29.5%対8.1%でした。T315I変異陰性の患者においては、完全血液学的反応、完全細胞遺伝学的反応、主要分子反応率はそれぞれ82.1%、25.8%、16.1%でした。安全性のモニタリングでは、血液学的毒性が主要な有害事象カテゴリーであり、olverembatinibとBATの両方で長期追跡期間を通じて良好な耐容性プロファイルが示されました。## 慢性期CMLにおける二次治療の結果追加のASH発表資料には、olverembatinibを40 mg毎日交互に投与したオープンラベル単群第II相試験の有効性と安全性のデータも含まれます。この試験は、以前のTKI療法に進行または耐性を示したCML-CP患者を対象とし、イマチニブ、フルマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブを含む治療歴のある患者において実施されました。T315I変異を持たない患者が対象です。2025年7月24日までに、47人のT315I変異陰性のCML-CP患者が登録されました。有効性評価可能な39人の患者のうち、28人（71.8%）が完全細胞遺伝学的反応を達成し、17人（43.6%）が主要分子反応を示しました。治療期間の延長に伴い反応の深化が見られ、21サイクル目までに完全細胞遺伝学的反応と主要分子反応の割合はそれぞれ90.0%、60.0%に達しました。二次治療として第二世代TKIを最初の治療に用いた30人の患者のうち、76.7%が完全細胞遺伝学的反応を達成し、43.3%が主要分子反応を示しました。以前イマチニブを使用した9人の患者では、完全細胞遺伝学的反応と主要分子反応の割合はそれぞれ55.6% (5/9)と44.4% (4/9)でした。治療関連の有害事象は全グレードで42人（89.4%）に認められ、グレード3以上の毒性は21人（44.7%）、重篤な有害事象は6人（12.8%）に報告されました。血小板減少症、好中球減少症、貧血などのグレード3+の血液学的毒性も観察されました。研究期間中の死亡例はなく、中央値治療期間は16.0サイクルでした。## より広範な臨床プログラムの認知olverembatinibに加え、アスケンステージ・ファーマの経口プレゼンテーションでは、BCL-2阻害剤のlisaftoclax (APG-2575)が、Brutonチロシンキナーゼ阻害剤療法に失敗した再発/難治性の慢性リンパ性白血病/小リンパ節性リンパ腫 (CLL/SLL)患者における登録第2相データを発表します。別のポスター発表では、新規診断または以前にベネトラクラックスに曝露された骨髄腫性疾患において、lisaftoclaxとアザシチジンの併用療法について詳述されます。APG-5918、EED阻害剤に関する前臨床および臨床データも紹介され、多発性骨髄腫モデルにおける免疫調節薬耐性克服のメカニズムについて検討されます。## 臨床開発の勢いアスケンステージ・ファーマの最高医療責任者であるヤイファン・ザイ博士は、8年連続のASH会議発表は、国際血液学界からの継続的な認知を反映していると述べました。同社は、olverembatinibの3つのグローバル第III相登録試験を進めており、血液悪性腫瘍患者の治療選択肢拡大のために加速臨床開発を優先しています。第67回ASH年次総会は、血液学研究の最大規模の国際フォーラムの一つであり、対面およびバーチャルの両方の参加機会を提供します。lisaftoclaxに関する追加のアブストラクトは、アスケンステージ・ファーマがこの発表と同時に提供する補足資料で取り上げられます。_Note: Olverembatinib、lisaftoclax、およびAPG-5918は、まだFDAによる承認を受けていない調査薬です。_
アセンチュリー・ファーマの臨床ポートフォリオがASH 2025会議で複数の研究発表により評価を獲得
アスケンステージ・ファーマ・グループ・インターナショナル Inc. (NASDAQ: AAPG; HKEX: 6855)は、2025年12月6日から9日にフロリダ州オーランドで開催される第67回アメリカ血液学会年次総会において、複数の臨床試験プログラムからの臨床証拠を紹介します。本会議では、血液悪性腫瘍における同社の拡大する臨床パイプラインを反映し、olverembatinib、lisaftoclax、APG-5918の3つの治療候補薬に関するプレゼンテーションが行われます。
このバイオ医薬品企業は、olverembatinib (HQP1351)、アスケンステージ・ファーマの独自の第3世代BCR-ABL阻害剤であり、中国で最初に承認されたこの種の薬剤の連続8年のASH会議発表を達成したマイルストーンを達成しました。現在、この薬はイノベント・バイオロジクスとのパートナーシップを通じて中国市場で商業化されています。
新規診断急性リンパ芽球性白血病におけるグローバル第III相試験の重要なデータ
ハイライトの一つとして、アスケンステージ・ファーマは、POLARIS-1と呼ばれるグローバルに設計された第III相登録試験から、初めての有効性と安全性の結果を発表します。この試験は、新たに診断されたフィラデルフィア染色体陽性 (Ph+) 急性リンパ芽球性白血病 (ALL)患者に対し、olverembatinibと低強度化学療法の併用療法の評価を目的としています。これはプログラムにとって重要なマイルストーンです。
2025年7月18日までに分析されたデータによると、試験には53人の有効性評価可能な患者が登録されました。臨床結果は堅実な反応率を示し、50人の患者 (94.3%)が完全寛解 (CR)または誘導療法後に不完全血液学的回復を伴うCRを達成しました。試験の主要評価項目である最小残存病変 (MRD)陰性（BCR-ABL/ABL1 ≤0.01%）は、全体の66.0%の患者で達成され、64.2%がMRD陰性のCR状態を達成しました。
注目すべきサブセット分析では、IKZF1plus変異とBTG1欠失を併存する患者の結果を調査しました。これらはB-ALLにおいて化学療法抵抗性と再発リスクの増加に関連するゲノム署名です。研究に参加した10人の患者のうち、90% (9/10)が誘導療法終了時に分子レベルの反応を示し、この高リスク集団において臨床的な利益の可能性を示唆しています。
耐容性は全体を通じて良好でした。最も頻繁に観察されたグレード3以上の治療関連有害事象には、好中球減少症 (63.6%)、血小板減少症 (56.4%)、白血球減少症 (54.5%)、貧血 (49.1%)、肺炎 (30.9%)、低カリウム血症 (20%)、肝機能異常 (16.4%)が含まれ、これらは主に予想される血液学的毒性パターンを反映しています。
TKI耐性の慢性骨髄性白血病における長期追跡データ
アスケンステージ・ファーマは、第一世代および第二世代のチロシンキナーゼ阻害剤 (TKIs)に抵抗または耐性を示した慢性期CML (CML-CP)患者に対し、olverembatinibの有効性と安全性を評価したランダム化比較第II相登録試験の更新結果を発表します。この更新には4年間の患者追跡データが含まれます。
試験には合計144人のCML-CP患者が登録され、そのうち105人はT315I変異を持たず、2:1の比率でolverembatinibまたは調査者選択の最良治療 (BAT)に無作為割り付けされました。主要な有効性評価項目はイベントフリー生存期間 (EFS)です。
olverembatinibは顕著な臨床的優位性を示しました。2025年1月13日時点で、全体のCML-CP集団において、olverembatinib治療群の中央値EFSは21.22ヶ月であり、BAT群の2.86ヶ月と比較して有意に長かった (P<0.001)。T315I変異陰性サブセットでは、中央値EFSは11.96ヶ月対3.14ヶ月であり、こちらも有意差が認められました (P=0.0159)。
二次評価項目も一貫してolverembatinibを支持し、完全血液学的反応率は85%対34.8%、完全細胞遺伝学的反応率は37.5%対18.9%、主要分子反応率は29.5%対8.1%でした。T315I変異陰性の患者においては、完全血液学的反応、完全細胞遺伝学的反応、主要分子反応率はそれぞれ82.1%、25.8%、16.1%でした。
安全性のモニタリングでは、血液学的毒性が主要な有害事象カテゴリーであり、olverembatinibとBATの両方で長期追跡期間を通じて良好な耐容性プロファイルが示されました。
慢性期CMLにおける二次治療の結果
追加のASH発表資料には、olverembatinibを40 mg毎日交互に投与したオープンラベル単群第II相試験の有効性と安全性のデータも含まれます。この試験は、以前のTKI療法に進行または耐性を示したCML-CP患者を対象とし、イマチニブ、フルマチニブ、ニロチニブ、ダサチニブを含む治療歴のある患者において実施されました。T315I変異を持たない患者が対象です。
2025年7月24日までに、47人のT315I変異陰性のCML-CP患者が登録されました。有効性評価可能な39人の患者のうち、28人（71.8%）が完全細胞遺伝学的反応を達成し、17人（43.6%）が主要分子反応を示しました。治療期間の延長に伴い反応の深化が見られ、21サイクル目までに完全細胞遺伝学的反応と主要分子反応の割合はそれぞれ90.0%、60.0%に達しました。
二次治療として第二世代TKIを最初の治療に用いた30人の患者のうち、76.7%が完全細胞遺伝学的反応を達成し、43.3%が主要分子反応を示しました。以前イマチニブを使用した9人の患者では、完全細胞遺伝学的反応と主要分子反応の割合はそれぞれ55.6% (5/9)と44.4% (4/9)でした。
治療関連の有害事象は全グレードで42人（89.4%）に認められ、グレード3以上の毒性は21人（44.7%）、重篤な有害事象は6人（12.8%）に報告されました。血小板減少症、好中球減少症、貧血などのグレード3+の血液学的毒性も観察されました。研究期間中の死亡例はなく、中央値治療期間は16.0サイクルでした。
より広範な臨床プログラムの認知
olverembatinibに加え、アスケンステージ・ファーマの経口プレゼンテーションでは、BCL-2阻害剤のlisaftoclax (APG-2575)が、Brutonチロシンキナーゼ阻害剤療法に失敗した再発/難治性の慢性リンパ性白血病/小リンパ節性リンパ腫 (CLL/SLL)患者における登録第2相データを発表します。別のポスター発表では、新規診断または以前にベネトラクラックスに曝露された骨髄腫性疾患において、lisaftoclaxとアザシチジンの併用療法について詳述されます。
APG-5918、EED阻害剤に関する前臨床および臨床データも紹介され、多発性骨髄腫モデルにおける免疫調節薬耐性克服のメカニズムについて検討されます。
臨床開発の勢い
アスケンステージ・ファーマの最高医療責任者であるヤイファン・ザイ博士は、8年連続のASH会議発表は、国際血液学界からの継続的な認知を反映していると述べました。同社は、olverembatinibの3つのグローバル第III相登録試験を進めており、血液悪性腫瘍患者の治療選択肢拡大のために加速臨床開発を優先しています。
第67回ASH年次総会は、血液学研究の最大規模の国際フォーラムの一つであり、対面およびバーチャルの両方の参加機会を提供します。lisaftoclaxに関する追加のアブストラクトは、アスケンステージ・ファーマがこの発表と同時に提供する補足資料で取り上げられます。
Note: Olverembatinib、lisaftoclax、およびAPG-5918は、まだFDAによる承認を受けていない調査薬です。