サノフィ、MS治療薬でCRLの後退に直面も、BTK阻害剤でEU承認を獲得

サノフィは今週、FDAが(CRL)（完全応答書）を発行し、非再発性二次進行多発性硬化症(nrSPMS)を標的としたブトルニチロシンキナーゼ(BTK)阻害剤のトレブリチニブ申請に関して重要な規制上の障壁を明らかにしました。この挫折は、数ヶ月以内に承認スケジュールに対して2回目の大きな修正をもたらし、当局は2026年第1四半期までにさらなる指針を提供する見込みです。

規制遅延が早期の臨床失敗を複雑に

CRLの決定は、サノフィのBTK阻害剤プログラムに対する課題の増大のパターンに続くものです。今年初め、FDAはトレブリチニブの審査期間を春に3ヶ月延長し、その後、規制当局の要請により拡張アクセスプロトコルを提出した後に再延長しました。最初の決定予定日であった2025年9月28日は12月28日に延期され、その後さらに2026年初旬に遅れました。

このタイミングは、新たな臨床上の挫折と一致しています。最近数週間で、サノフィは一次進行性MS(PPMS)におけるトレブリチニブの評価を行った第III相PERCEUS試験が、障害進行の遅延に関する主要なエンドポイントを満たさなかったことを明らかにしました。同社はその後、MS患者の約10%を占めるPPMSのさらなる開発を停止する決定を下しました。効果に関する懸念にもかかわらず、安全性のプロフィールは以前の研究と一貫していました。

これらの課題は、2022年の状況を彷彿とさせます。当時、FDAは試験参加者において薬剤誘発性肝障害の症例が確認された後、トレブリチニブの臨床試験に部分的な停止措置を課しました。会社は最終的に別の重症筋無力症の試験を中止しましたが、MSの適応はその後も進展し続けていました—しかし、今は違います。

市場の動向とアナリストの見通し

SNYの株価は過去6ヶ月でわずか1.1%上昇し、医療セクター全体の20.4%の上昇を大きく下回っており、薬剤の今後の展望に対する市場の懐疑的な見方を反映しています。CRLと最近の試験失敗は、サノフィの神経学分野におけるパイプラインの強さについての一般的な見直しを示唆しています。

しかし、同社は国際的には重要な勝利を収めました。欧州委員会は、他の治療法に失敗した成人患者の免疫性血小板減少症(ITP)の治療に使用されるもう一つのBTK阻害剤、Wayrilz(rilzabrutinib)の承認を下しました。この承認は、10月の肯定的な委員会意見に続き、持続的な血小板数の改善を示す第III相LUNA 3試験のデータによって支持されました。FDAはすでに2025年8月にWayrilzを慢性ITPに承認しています。

投資家にとって次に何が待つか

サノフィのパイプラインの運命は、MSでは停滞しながらもITPでは進展していることから、薬剤開発の予測不可能性を浮き彫りにしています。2026年3月までにさらなるCRLの指針が期待される中、同社はトレブリチニブの商業的実現性について重要な決断を迫られています。市場関係者は、追加のデータ提出によって申請を再び活性化できるか、あるいはサノフィが血液学的適応症におけるBTKプログラムにリソースを振り向けるかを注視しています。