BioCryst Pharmaceuticalsは、ORLADEYO(berotralstat)の小児用製剤に対して米食品医薬品局（FDA）の承認を取得し、2歳以上の子供を対象とした遺伝性血管性浮腫のための最先端の標的経口予防薬として同社の薬剤を確立しました。最新の規制承認は、ORLADEYOの臨床的展開の大幅な拡大を示しています。新たに承認された経口ペレットフォーマットは、小児患者を念頭に置いて特別に設計されており、この若い患者層にとって従来の治療法と比べてより実用的な投与方法を提供します。この承認の臨床的基盤は、APeX-P試験から得られたものであり、対象年齢層に対して有意義な臨床効果を示しました。研究データは、患者が月間HAE発作頻度の迅速かつ持続的な減少を経験し、子供たちの疾患負担を軽減する治療の予防効果の証拠を提供しています。この承認により、ORLADEYOは2歳から利用可能な唯一の標的経口予防薬として、市場において独自の地位を確立しました。この承認は、BioCrystが小児の希少疾患管理における治療のギャップに取り組む姿勢を強調し、遺伝性血管性浮腫を患う若年患者向けに特化したエビデンスに基づく予防療法の選択肢を家族に提供します。
FDAはBioCrystのORLADEYOペレット製剤を若年HAE患者向けに承認、重要な小児用マイルストーンを達成
BioCryst Pharmaceuticalsは、ORLADEYO(berotralstat)の小児用製剤に対して米食品医薬品局（FDA）の承認を取得し、2歳以上の子供を対象とした遺伝性血管性浮腫のための最先端の標的経口予防薬として同社の薬剤を確立しました。
最新の規制承認は、ORLADEYOの臨床的展開の大幅な拡大を示しています。新たに承認された経口ペレットフォーマットは、小児患者を念頭に置いて特別に設計されており、この若い患者層にとって従来の治療法と比べてより実用的な投与方法を提供します。
この承認の臨床的基盤は、APeX-P試験から得られたものであり、対象年齢層に対して有意義な臨床効果を示しました。研究データは、患者が月間HAE発作頻度の迅速かつ持続的な減少を経験し、子供たちの疾患負担を軽減する治療の予防効果の証拠を提供しています。
この承認により、ORLADEYOは2歳から利用可能な唯一の標的経口予防薬として、市場において独自の地位を確立しました。この承認は、BioCrystが小児の希少疾患管理における治療のギャップに取り組む姿勢を強調し、遺伝性血管性浮腫を患う若年患者向けに特化したエビデンスに基づく予防療法の選択肢を家族に提供します。