Acadia Pharmaceuticals đã được ủy quyền bởi FDA Hoa Kỳ cho DAYBUE STIX, giới thiệu dạng bột thay thế cho dung dịch uống hiện tại để điều trị hội chứng Rett ở bệnh nhân nhí và thanh thiếu niên từ 2 tuổi trở lên. Tình trạng di truyền hiếm gặp này ảnh hưởng khoảng 1 trong 10.000 đến 15.000 trẻ em gái sinh ra trên toàn cầu.
Dạng bột mới được phê duyệt duy trì đặc tính hiệu quả và an toàn giống hệt như dạng dung dịch DAYBUE đã được FDA chấp thuận vào năm 2023. Công ty cho biết rằng DAYBUE STIX ban đầu sẽ được phân phối hạn chế bắt đầu từ quý 1 năm 2026, sau đó mở rộng tiếp cận thị trường dự kiến vào đầu quý 2 năm 2026, trong khi dung dịch ban đầu vẫn được lưu hành cho các bệnh nhân hiện tại.
Rett syndrome adalah a progressive neurological disorder primarily impacting girls, characterized by normal early development followed by regression in motor control, communication, and cognitive abilities. The introduction of DAYBUE STIX offers patients and caregivers an additional administration route, potentially improving treatment compliance and quality of life for those managing this debilitating condition.
This regulatory milestone underscores continued pharmaceutical innovation targeting rare pediatric neurological disorders, providing clinicians with diverse treatment delivery options to better serve vulnerable patient populations.
Xem bản gốc
Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.
DAYBUE STIX Nhận được sự chấp thuận của FDA: Lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân hội chứng Rett
Acadia Pharmaceuticals đã được ủy quyền bởi FDA Hoa Kỳ cho DAYBUE STIX, giới thiệu dạng bột thay thế cho dung dịch uống hiện tại để điều trị hội chứng Rett ở bệnh nhân nhí và thanh thiếu niên từ 2 tuổi trở lên. Tình trạng di truyền hiếm gặp này ảnh hưởng khoảng 1 trong 10.000 đến 15.000 trẻ em gái sinh ra trên toàn cầu.
Dạng bột mới được phê duyệt duy trì đặc tính hiệu quả và an toàn giống hệt như dạng dung dịch DAYBUE đã được FDA chấp thuận vào năm 2023. Công ty cho biết rằng DAYBUE STIX ban đầu sẽ được phân phối hạn chế bắt đầu từ quý 1 năm 2026, sau đó mở rộng tiếp cận thị trường dự kiến vào đầu quý 2 năm 2026, trong khi dung dịch ban đầu vẫn được lưu hành cho các bệnh nhân hiện tại.
Rett syndrome adalah a progressive neurological disorder primarily impacting girls, characterized by normal early development followed by regression in motor control, communication, and cognitive abilities. The introduction of DAYBUE STIX offers patients and caregivers an additional administration route, potentially improving treatment compliance and quality of life for those managing this debilitating condition.
This regulatory milestone underscores continued pharmaceutical innovation targeting rare pediatric neurological disorders, providing clinicians with diverse treatment delivery options to better serve vulnerable patient populations.