Điều trị ung thư miệng đột phá của Takeda được FDA phê duyệt sau một thập kỷ chờ đợi

Takeda đã được FDA chấp thuận cho FRUZAQLA (fruquintinib), một loại thuốc uống được thiết kế để chống lại ung thư đại trực tràng di căn (mCRC) ở những bệnh nhân đã hết các phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Quyết định này đánh dấu giải pháp mới đầu tiên không dùng hóa trị trong điều trị ung thư ruột già tiến triển trong hơn mười năm, bất kể các dấu hiệu di truyền của họ.

Điều Gì Làm Nên Ý Nghĩa Của Quyết Định Này

FRUZAQLA hoạt động như một chất ức chế chọn lọc nhắm vào cả ba kinase thụ thể VEGF, một cơ chế giúp nó khác biệt so với các liệu pháp trước đó cùng loại. Thuốc nhận được trạng thái Ưu tiên xem xét, được FDA chấp thuận trước ngày quyết định dự kiến hơn ba tuần.

Quyết định của cơ quan quản lý này đến sau hai thử nghiệm lâm sàng lớn, FRESCO và FRESCO-2, với tổng cộng 734 bệnh nhân. Cả hai nghiên cứu đều chứng minh rằng FRUZAQLA kết hợp với chăm sóc hỗ trợ làm tăng đáng kể thời gian sống chung so với giả dược, cùng với cải thiện tương ứng trong thời gian không tiến triển bệnh. Các thử nghiệm này được thực hiện tại nhiều khu vực bao gồm Hoa Kỳ, Châu Âu, Nhật Bản và Úc.

Kết Quả Thử Nghiệm Lâm Sàng

Nghiên cứu quốc tế FRESCO-2 đánh giá hiệu quả của FRUZAQLA ở những bệnh nhân đã điều trị trước đó và mắc ung thư đại trực tràng tiến triển. Kết quả cho thấy lợi ích về thời gian sống ổn định trên các nhóm bệnh nhân đa dạng. Dữ liệu thử nghiệm đã được công bố trên The Lancet, trong khi nghiên cứu FRESCO phối hợp thực hiện tại Trung Quốc xuất hiện trên JAMA, tạo nền tảng lâm sàng vững chắc cho việc phê duyệt.

Theo các chuyên gia y tế, bệnh nhân ung thư đại trực tràng tiến triển thường gặp phải mệt mỏi và suy giảm thể chất do điều trị lặp đi lặp lại. Một lựa chọn uống thuốc mang lại lợi ích về thời gian sống mà không cần hóa trị đáp ứng một khoảng trống điều trị quan trọng đã tồn tại nhiều năm.

Hồ Sơ An Toàn và Yêu Cầu Giám Sát

Trong khi FRUZAQLA cho thấy khả năng dung nạp dễ dàng trong các nghiên cứu lâm sàng, các nhà cung cấp dịch vụ y tế cần theo dõi các rủi ro cụ thể. Tăng huyết áp xuất hiện ở 49% trong số 911 bệnh nhân điều trị, bao gồm các trường hợp nặng (Grade 3-4) chiếm 19%. Ba bệnh nhân đã trải qua cơn tăng huyết áp cấp.

Chảy máu tiêu hóa xảy ra ở 6% bệnh nhân, trong đó 1% gặp các sự kiện nghiêm trọng và có hai ca tử vong được ghi nhận. Tỷ lệ nhiễm trùng bao gồm nhiễm trùng đường tiết niệu (6.8%), nhiễm trùng đường hô hấp trên (3.2%), và viêm phổi (2.5%), với các trường hợp nhiễm trùng gây tử vong được ghi nhận với tần suất thấp (0.1% đến 0.4%).

Các yếu tố an toàn bổ sung bao gồm tăng men gan (48% bệnh nhân), protein trong nước tiểu (36%), phản ứng da tay chân (35%), và các biến cố thần kinh hiếm gặp nhưng nghiêm trọng như hội chứng não cấp đảo ngược sau mổ.

Bối cảnh Thị Trường và Nhu Cầu Chưa Được Đáp Ứng

Chỉ riêng tại Hoa Kỳ, khoảng 153.000 ca ung thư đại trực tràng dự kiến sẽ được chẩn đoán hàng năm. Khoảng 70% bệnh nhân phát triển bệnh di căn trong suốt cuộc đời, đây là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong liên quan đến CRC. Hầu hết bệnh nhân mắc bệnh di căn không có các đột biến di truyền đặc hiệu đủ điều kiện cho liệu pháp nhắm mục tiêu, tạo ra một nhóm khoảng 107.100 bệnh nhân mỗi năm với các lựa chọn điều trị hạn chế.

Cảnh quan ung thư đại trực tràng còn mở rộng toàn cầu. Châu Âu ghi nhận khoảng 520.000 ca mới và 245.000 ca tử vong vào năm 2020, trong khi Nhật Bản xác định đây là loại ung thư phổ biến nhất với 148.000 ca mới hàng năm.

Quy Trình Pháp Lý Quốc Tế

Ngoài việc được chấp thuận tại Mỹ, fruquintinib đang tiến qua các kênh pháp lý trên toàn thế giới. Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận đơn đăng ký cấp phép lưu hành vào tháng 6 năm 2023, trong khi Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) đã nhận hồ sơ vào tháng 9 năm 2023.

Tại Trung Quốc, thuốc đã có giấy phép dưới tên thương hiệu ELUNATE, sau khi nhận được chấp thuận từ Ủy ban Y dược Quốc gia vào tháng 9 năm 2018 và ra mắt thương mại vào tháng 11 năm 2018. Takeda giữ quyền thương mại toàn cầu độc quyền ngoài Trung Quốc đại lục, Hong Kong và Macau, trong khi phát triển và tiếp thị tại Trung Quốc do HUTCHMED đảm nhiệm.

Góc Nhìn Chuyên Gia

Các chuyên gia ung thư nhấn mạnh tầm quan trọng của các lựa chọn không dùng hóa trị cho những bệnh nhân đã điều trị nhiều lần. Khả năng cung cấp lợi ích về thời gian sống mà không phải tiếp xúc thêm với độc tính là tiến bộ đáng kể cho một bệnh lý có tiên lượng kém lâu dài và các lựa chọn điều trị ngày càng hạn chế khi bệnh nhân tiến qua nhiều dòng điều trị.