Thử nghiệm lâm sàng xác nhận GEMTESA có thể duy trì đặc tính điều trị khi được dùng dưới dạng nghiền với sốt táo

Một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 mới được công bố cho thấy vibegron, hoạt chất chính trong GEMTESA, giữ nguyên hồ sơ dược động học khi được bào chế dưới dạng viên nén nghiền trộn với sốt táo. Nghiên cứu này, được đăng trên tạp chí chuyên khảo Clinical Pharmacology in Drug Development, cung cấp bằng chứng quan trọng để mở rộng các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân mắc chứng bàng quang hoạt động quá mức gặp khó khăn trong việc nuốt.

Thiết kế nghiên cứu và các phát hiện chính

Nghiên cứu đã tuyển chọn 30 người lớn khỏe mạnh, trong đó 29 người hoàn thành phân tích dược động học. Mỗi đối tượng nhận cả viên GEMTESA 75-mg nguyên vẹn và dạng nghiền pha trộn với sốt táo theo thứ tự ngẫu nhiên. Các chỉ tiêu chính của nghiên cứu tập trung vào nồng độ tối đa trong huyết tương (Cmax) và diện tích dưới đường cong (AUC).

Mặc dù đã quan sát thấy giảm nhẹ Cmax và AUC0–∞ khi vibegron được nghiền và trộn với sốt táo, những giảm này không được xem là có ý nghĩa lâm sàng. Dữ liệu hiệu quả giai đoạn 2 trước đó cho thấy vibegron vẫn duy trì hiệu quả điều trị ở các mức độ nồng độ huyết tương giảm này. Thêm vào đó, kiểm tra độ ổn định xác nhận rằng GEMTESA giữ được tính toàn vẹn hóa học trong tối đa 4 giờ khi được treo trong sốt táo.

Hồ sơ an toàn và dung nạp

Các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị (TEAEs) xảy ra ở 9 người tham gia (30.0%) sau khi dùng viên nguyên vẹn so với 12 người (43.3%) trong nhóm dạng nghiền. Tác dụng phụ thường gặp nhất là đau đầu, ảnh hưởng đến 4 đối tượng (13.3%) trong mỗi nhóm. Các TEAE đáng chú ý khác bao gồm táo bón (dạng nghiền 13.3% so với nguyên vẹn 6.7%) và buồn nôn (dạng nghiền 6.7% so với nguyên vẹn 0%). Không có trường hợp nào phải ngưng thử nghiệm do tác dụng phụ hoặc vấn đề về vị giác.

Phản hồi của người tham gia về cảm nhận vị giác cho thấy khoảng một nửa số người tham gia (53.3%) thấy hỗn hợp GEMTESA với sốt táo phù hợp về khẩu vị như đã pha chế. Trong số những người phản ánh về sự khác biệt vị, 50% mô tả vị đắng, mặc dù 80% trong nhóm này không hài lòng với phương pháp pha chế. Đáng chú ý, các yếu tố về vị giác không khiến bất kỳ ai rút lui khỏi nghiên cứu.

Ý nghĩa lâm sàng cho các nhóm bệnh nhân cao tuổi

Phát hiện này đặc biệt có ý nghĩa đối với các nhóm người cao tuổi, vì cả chứng bàng quang hoạt động quá mức và khó nuốt (dysphagia) đều tăng đáng kể theo tuổi tác. Khoảng 30 triệu người Mỹ gặp các triệu chứng OAB gây phiền toái, với tỷ lệ tăng đáng kể ở người cao tuổi sống trong các cơ sở chăm sóc dài hạn. Nghiên cứu gợi ý rằng khả năng sử dụng vibegron dạng nghiền để điều trị là một rào cản lớn đối với việc tuân thủ thuốc, vì người cao tuổi thường bỏ qua liều hoặc sử dụng các phương pháp không theo đơn khi gặp khó khăn trong việc nuốt viên thuốc.

Các tác giả nhấn mạnh rằng “ít thuốc uống cho OAB duy trì tính chất cần thiết khi nghiền,” khiến hồ sơ độ ổn định của vibegron trở nên đặc biệt trong phân khúc điều trị này.

Thời gian thị trường và trạng thái hiện tại của GEMTESA

GEMTESA được FDA chấp thuận vào tháng 12 năm 2020 và bắt đầu lưu hành tại thị trường Mỹ vào tháng 4 năm 2021, đã có khoảng 3 năm cung cấp thương mại tính đến nay. Thuốc được chỉ định cho người lớn mắc OAB kèm các triệu chứng như kích thích không kiểm soát, cấp thiết và đi tiểu thường xuyên. Các đánh giá lâm sàng đang tiếp tục khám phá hiệu quả của nó trong điều trị các triệu chứng OAB ở nam giới mắc phì đại tuyến tiền liệt lành tính đồng thời.

Urovant Sciences, công ty con dược phẩm sinh học của Sumitovant Biopharma Ltd., đang phát triển một ứng viên dòng thứ hai, URO-902, một liệu pháp gene mới dành cho bệnh nhân OAB đã hết các phương pháp điều trị dược phẩm đường uống thông thường.

Hiểu về chứng bàng quang hoạt động quá mức

OAB phát triển khi cơ bàng quang co thắt không tự chủ, biểu hiện qua cảm giác cấp thiết đi tiểu, mất kiểm soát cấp thiết, đa niệu (≥8 lần đi tiểu trong 24 giờ), và thức giấc đi tiểu ban đêm. Tình trạng này ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống và khả năng chức năng hàng ngày của các nhóm bệnh nhân bị ảnh hưởng.

Nghiên cứu dược động học giai đoạn 1 này củng cố bằng chứng lâm sàng về tính đa dạng của vibegron như một lựa chọn điều trị bằng đường uống phù hợp với các yêu cầu phân phối khác nhau của bệnh nhân và các nhu cầu chưa được đáp ứng trong lĩnh vực tiết niệu.