Mua lại cổ phần trị giá 1,5 tỷ USD của Roivant + Dữ liệu đột phá về Viêm mống mắt: Những điều bạn cần biết

Roivant Sciences vừa công bố hai thông báo lớn có thể định hình lại quỹ đạo ngắn hạn của công ty. Công ty công nghệ sinh học này đang phê duyệt một chương trình mua lại cổ phần trị giá 1,5 tỷ USD đồng thời công bố kết quả thử nghiệm giai đoạn 2 của brepocitinib—một liệu pháp đột phá tiềm năng cho viêm uế đạo không nhiễm trùng (NIU). Dưới đây là những điều thực sự quan trọng.

Động thái tài chính: Mua lại cổ phần + Rút lui của Sumitomo

Tiêu đề chính: Hội đồng quản trị của Roivant đã phê duyệt mua lại cổ phần lên tới 1,5 tỷ USD, bao gồm một thỏa thuận ngay lập tức trị giá 648,4 triệu USD để mua lại toàn bộ cổ phần do Sumitomo Pharma nắm giữ. Đó là 71,3 triệu cổ phiếu với giá 9,10 USD mỗi cổ phiếu—chiếm khoảng 9% tổng số cổ phần lưu hành.

Tại sao điều này quan trọng: Việc Sumitomo Pharma rút lui giảm sự tập trung của nhà đầu tư và báo hiệu sự tự tin của ban quản lý vào dòng sản phẩm. Thay vì pha loãng cổ phần của các cổ đông hiện tại bằng hình thức tài trợ vốn mới, Roivant đang thu hồi cổ phần, qua đó tăng tỷ lệ sở hữu của mỗi cổ phần còn lại trong các cơ hội tăng trưởng tương lai.

Chương trình mua lại không có hạn chót kết thúc, nghĩa là ban quản lý có sự linh hoạt để thực hiện theo cơ hội dựa trên giá cổ phiếu và vị thế tiền mặt. Đây là thực hành tiêu chuẩn trong ngành công nghệ sinh học nhưng đặc biệt phù hợp với các kết quả lâm sàng sắp tới có thể làm thay đổi đáng kể giá cổ phiếu.

Chiến thắng lâm sàng: Brepocitinib thể hiện tiềm năng

Câu chuyện thực sự nằm trong dữ liệu hiệu quả từ nghiên cứu giai đoạn 2 NEPTUNE. Brepocitinib, một chất ức chế kép JAK1/TYK2, đã được thử nghiệm trên 26 bệnh nhân viêm uế đạo không nhiễm trùng hoạt động cần điều trị ngay lập tức.

Cơ sở nghiên cứu quan trọng

Thiết kế nghiên cứu đã được thực hiện một cách nghiêm ngặt: Tất cả bệnh nhân đều nhận liều prednisone 60 mg/ngày khi bắt đầu, sau đó giảm liều hoàn toàn steroid trong vòng sáu tuần—nhanh gấp khoảng gấp đôi so với hầu hết các thử nghiệm trước đó. Việc giảm liều mạnh mẽ này khiến cho việc đánh giá hiệu quả của thuốc trở nên khó khăn hơn vì bạn đang rút thuốc cứu trợ một cách nhanh chóng.

Kết quả

Sau 24 tuần:

• Tỷ lệ thất bại 29% trong nhóm brepocitinib 45 mg (5 trên 17 bệnh nhân)
• Tỷ lệ thất bại 44% trong nhóm 15 mg (4 trên 9 bệnh nhân)
• Khi loại trừ các ca ngưng điều trị do các lý do không liên quan, tỷ lệ thất bại của nhóm 45 mg giảm xuống còn 18%

“Thất bại” nghĩa là gì? Đó là một tiêu chí tổng hợp đo lường viêm nhiễm mắt, thị lực, sưng võng mạc, và liệu bệnh nhân có cần điều trị cứu trợ hay không. Thấp hơn thất bại = hiệu quả thuốc tốt hơn.

Tiêu chuẩn tham chiếu: Những kết quả này xấp xỉ gấp 2 lần tốt hơn so với liệu pháp NIU không steroid duy nhất đã được phê duyệt dựa trên các nghiên cứu đăng ký tương tự. Đó là loại khoảng cách hiệu quả thu hút sự chú ý của FDA.

Thành công phụ

Tất cả các tiêu chí phụ đều tích cực và phản ứng theo liều:

• 43% bệnh nhân trong nhóm liều cao có phù võng mạc (sưng trong võng mạc) đã đạt được sự giảm hoàn toàn vào tuần 24
• Không bệnh nhân nào không có phù võng mạc ban đầu phát triển bệnh trong quá trình điều trị
• Cải thiện về độ rõ của thị lực và thị lực theo cùng mô hình phản ứng theo liều

An toàn: Không có dấu hiệu cảnh báo

Brepocitinib đã được thử nghiệm trên hơn 1.400 đối tượng qua bảy nghiên cứu giai đoạn 2. Hồ sơ an toàn phản ánh các chất ức chế JAK đã được phê duyệt khác—không có cảnh báo mới nào xuất hiện trong thử nghiệm này.

Điều này rất quan trọng vì các chất ức chế JAK, mặc dù hiệu quả, mang theo các rủi ro đã biết về nhiễm trùng và các vấn đề tim mạch. Việc Roivant có thể tự tin nói rằng khả năng dung nạp phù hợp với tiêu chuẩn của lớp thuốc đã thiết lập loại bỏ một rào cản quy định lớn trong tương lai.

Tiếp theo: Lộ trình thời gian

Viêm cơ dạng da (DM): Nghiên cứu giai đoạn 3 đang diễn ra dự kiến hoàn thành tuyển đủ bệnh nhân trong Quý 3 năm 2024, với kết quả có thể trong năm 2025. Đây là chỉ định chính khác của Roivant cho brepocitinib.

Viêm uế đạo không nhiễm trùng: Priovant (công ty con hoạt động phát triển dự án này) dự kiến bắt đầu giai đoạn 3 trong H2 2024—có thể là Quý 3 hoặc Quý 4 dựa trên lịch trình đã công bố của công ty.

Phương pháp phân bổ thời gian này giúp Roivant có các kết quả lâm sàng cho hai chỉ định trong vòng 12-18 tháng, tạo ra nhiều cơ hội hợp tác, công nhận giá trị hoặc xác nhận quy trình phê duyệt.

Bối cảnh thị trường: Tăng cường tự miễn dịch đang rất nóng

Việc ức chế kép JAK/TYK2 là một phương pháp tiếp cận có cơ chế khác biệt vì nó đồng thời ức chế Interferon loại I, Interferon loại II, IL-6, IL-12, và IL-23. Phạm vi này của các đường dẫn truyền tín hiệu về lý thuyết làm cho nó hữu ích trong nhiều bệnh tự miễn—đúng như giả định trong thiết kế dòng sản phẩm của Roivant.

NIU đặc biệt là một chỉ định hiếm gặp ảnh hưởng khoảng 100.000-150.000 người Mỹ, với nguy cơ mù lòa đáng kể nếu không điều trị. Ít có liệu pháp hiệu quả nào ngoài corticosteroids và các thuốc ức chế miễn dịch cũ hơn. Brepocitinib, nếu được phê duyệt, có thể trở thành tiêu chuẩn điều trị cho một nhóm bệnh hiện đang thiếu dịch vụ.

Kết luận

Roivant vừa giảm thiểu rủi ro về cấu trúc tài chính (qua việc rút lui của Sumitomo và giảm số lượng cổ phần) đồng thời đồng thời chứng minh khả năng lâm sàng cho một hệ sinh thái đa chỉ định tiềm năng. Dữ liệu của brepocitinib thực sự ấn tượng—đặc biệt là khoảng cách hiệu quả gấp 2 lần so với các lựa chọn đã được phê duyệt hiện tại.

Các yếu tố thúc đẩy: dữ liệu giai đoạn 3 của viêm cơ dạng da trong năm 2025, bắt đầu giai đoạn 3 NIU trong H2 2024, và nhiều cuộc tương tác quy định trong 18-24 tháng tới. Chương trình mua lại cổ phần cung cấp một công cụ chiến thuật để trả lại vốn nếu tiến trình lâm sàng bị trì hoãn, hoặc giảm pha loãng khi công ty thực hiện dòng sản phẩm của mình.

Đây là một công ty đang thực thi theo đúng chiến lược.