NeuroSense Therapeutics Đánh Dấu Mốc Lâm Sàng Quan Trọng: PrimeC Cho Thấy Triển Vọng Trong Việc Ngăn Chặn Tiến Triển ALS Giữa Tình Hình Tài Chính Cải Thiện

NeuroSense Therapeutics Ltd. (Nasdaq: NRSN), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào các rối loạn thoái hóa thần kinh nghiêm trọng, đã công bố dữ liệu khả quan giai đoạn 2b cho liệu pháp thử nghiệm PrimeC trong bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) (, cùng với kết quả tài chính cuối năm 2024. Tài sản chính của công ty đã thể hiện khả năng làm chậm đáng kể sự tiến triển của bệnh trong thử nghiệm PARADIGM gồm 68 bệnh nhân, định vị NeuroSense cho khả năng tiến tới giai đoạn 3 và cuối cùng là ra mắt thị trường.

Đột phá lâm sàng nhấn mạnh tiềm năng điều trị của PrimeC

Nghiên cứu giai đoạn 2b PARADIGM đã đạt các mục tiêu kép, với PrimeC thể hiện giảm 33% tốc độ tiến triển bệnh )như đo bằng điểm số ALSFRS-R( trong khoảng thời gian quan sát 18 tháng )p=0.007(. Ngoài việc làm chậm suy giảm của neuron vận động, hợp chất còn giảm rủi ro tổng hợp về tử vong, nhập viện chăm sóc đặc biệt và các can thiệp hô hấp xuống 58%, chuyển thành kết quả sống sót cải thiện. Đáng chú ý, bệnh nhân duy trì chức năng trong các lĩnh vực quan trọng như nói và nuốt—hai lĩnh vực thường bị ảnh hưởng trong ALS—trong khi vẫn dung nạp thuốc tốt.

“2024 đánh dấu bước ngoặt cho NeuroSense Therapeutics,” Giám đốc điều hành Alon Ben-Noon phát biểu. “Thử nghiệm PARADIGM của chúng tôi xác nhận khả năng thay đổi bệnh của PrimeC trong một tình trạng có nhu cầu y tế sâu sắc. Sự đồng thuận của FDA về kế hoạch giai đoạn 3 sau cuộc họp loại C của chúng tôi củng cố niềm tin để tiến tới giai đoạn phát triển tiếp theo.”

Con đường phía trước: Chiến lược điều chỉnh quy định và thương mại

Dựa trên các kết quả này, NeuroSense Therapeutics đang tích cực thảo luận hợp tác để cùng phát triển và thương mại hóa PrimeC. Công ty đã nhận được sự đồng thuận của FDA về thiết kế nghiên cứu giai đoạn 3 đề xuất, dự kiến tuyển dụng bắt đầu vào năm 2025. Ngoài ra, NeuroSense dự định bắt đầu thương mại hóa giai đoạn đầu tại Canada, nơi các nhà phân tích ước tính doanh thu hàng năm đỉnh điểm từ )triệu đến $100 triệu.

Các biện pháp bảo vệ sở hữu trí tuệ đã được củng cố khi Cục Bằng sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ cấp bằng sáng chế chính cho công thức độc quyền của PrimeC, kéo dài độc quyền đến năm 2042.

Tình hình tài chính hỗ trợ phát triển liên tục

NeuroSense Therapeutics đã báo cáo chi phí nghiên cứu và phát triển là 5,7 triệu đô la trong năm 2024, giảm 21,9% so với 7,3 triệu đô la năm 2023, chủ yếu do cắt giảm chi tiêu cho nhà thầu phụ và giảm tiền lương dựa trên cổ phần. Chi phí chung và quản lý tổng cộng là 4,2 triệu đô la trong năm 2024 so với 4,8 triệu đô la năm trước, giảm 12,5% nhờ tối ưu hóa nhân sự và giảm chi phí bảo hiểm chuyên nghiệp, phần nào bù đắp bởi phí tư vấn tăng lên.

Tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024, NeuroSense Therapeutics duy trì 3,4 triệu đô la dự trữ tiền mặt. Tổng tài sản đạt 4,6 triệu đô la, trong khi vốn chủ sở hữu của cổ đông đã cải thiện lên 2,6 triệu đô la từ vị trí thâm hụt 1,8 triệu đô la năm 2023. Lỗ ròng trong năm là 10,2 triệu đô la, hoặc 0,54 đô la trên mỗi cổ phiếu pha loãng, so với 10,1 triệu đô la $150 $0,74 trên mỗi cổ phiếu( năm 2023.

Hiểu rõ về bối cảnh bệnh lý

Xơ cứng teo cơ một bên ảnh hưởng khoảng 5.000 người mới chẩn đoán mỗi năm tại Hoa Kỳ, với quá trình tiến triển bệnh thường dẫn đến liệt hoàn toàn và tử vong trong vòng 24 đến 60 tháng. Các phương pháp điều trị hiện tại còn hạn chế, và dự kiến dân số ALS toàn cầu sẽ tăng 24% tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu vào năm 2040, tạo ra nhu cầu lâm sàng lớn.

Về PrimeC và NeuroSense Therapeutics

PrimeC là sự kết hợp liều cố định của ciprofloxacin và celecoxib—hai loại thuốc đã được chứng minh là có thể tái chế thành dạng uống phóng thích kéo dài. Sự kết hợp này được thiết kế để đồng thời giải quyết nhiều cơ chế bệnh lý trong ALS, bao gồm viêm thần kinh, lắng đọng sắt oxy hóa, và rối loạn xử lý RNA. Một thử nghiệm giai đoạn 2a trước đó xác nhận an toàn và cho thấy cải thiện rõ rệt về ổn định chức năng và các tham số hô hấp cùng với các thay đổi trong biomarker gợi ý hoạt động sinh học. Cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đều đã cấp PrimeC trạng thái thuốc hiếm.

NeuroSense Therapeutics tập trung vào việc chuyển đổi các hiểu biết khoa học thành các liệu pháp kết hợp nhắm vào nhiều con đường bệnh trong các bệnh thoái hóa thần kinh bao gồm Parkinson và Alzheimer.