Tempest Therapeutics Thay Đổi Chiến Lược: Hai Thuốc Chữa Ung Thư, Một Đòn Kinh Doanh Hợp Tác Lớn, và Tại Sao Điều Này Có Thể Thay Đổi Cuộc Chơi

Khi một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với các tài sản tiềm năng sẵn sàng cho Phase 3 đột nhiên thông báo đang khám phá “lựa chọn chiến lược”, ý nghĩa ngầm là rõ ràng—họ đang tìm kiếm một đối tác hợp tác. Và dựa trên các bước đi mới nhất của Tempest Therapeutics, họ có thể có những bước đi đáng kể để thể hiện.

Quy trình phát triển: Hai cơ hội để vinh quang

Hãy bắt đầu với những gì Tempest mang lại. Ứng cử viên hàng đầu của công ty, amezalpat (TPST-1120), vừa đạt một cột mốc quan trọng: đã sẵn sàng cho các thử nghiệm quan trọng Phase 3 trong ung thư gan tế bào (HCC), một loại ung thư gan khó điều trị. FDA đã cấp phép để tiến hành, và cả FDA lẫn Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đều đã phê duyệt thiết kế nghiên cứu.

Nhưng điều đặc biệt là—amezalpat không chỉ là một thử nghiệm ngẫu nhiên khác. Trong một nghiên cứu ngẫu nhiên toàn cầu Phase 1b/2, thuốc đã mang lại cải thiện trung bình thời gian sống thêm sáu tháng khi kết hợp với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn (atezolizumab và bevacizumab) so với chỉ dùng các thuốc này trong các bệnh nhân HCC giai đoạn đầu. Đó không phải là một lợi ích nhỏ; đó là loại dữ liệu thu hút sự chú ý của các nhà quản lý.

Chương trình thứ hai, TPST-1495, nhắm vào một vấn đề ung thư hoàn toàn khác: hội chứng đa polyp tuyến gia đình (FAP), một tình trạng di truyền dẫn đến ung thư đại tràng nếu không được điều trị. FDA gần đây đã phê duyệt thuốc này bước vào các thử nghiệm Phase 2, dự kiến có dữ liệu vào khoảng năm 2026.

Các “Ngôi sao Vàng” về Quy định

Amezalpat đã nhận được cả Chỉ định Thuốc Orphan và Chỉ định Đường dẫn Nhanh từ FDA—những chỉ định thường dành cho các liệu pháp giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong các nhóm bệnh nhỏ hơn. Những chỉ định này giúp đơn giản hóa quá trình phát triển và có thể rút ngắn thời gian phê duyệt.

TPST-1495 cũng đã nhận được danh hiệu Thuốc Orphan cho điều trị FAP, mở ra các lợi thế quy định tương tự.

Tại sao “Lựa chọn chiến lược” lại quan trọng

Đây là thực tế kinh doanh: Tempest có nền tảng khoa học hấp dẫn và đà quy định tích cực, nhưng phát triển thuốc ung thư là một cuộc marathon đòi hỏi nhiều vốn. Theo Stephen Brady, chủ tịch kiêm CEO của công ty, “thị trường vốn đã không khả dụng để hỗ trợ giai đoạn tiếp theo của sự tiến bộ.”

Dịch: huy động vốn qua các quỹ đầu tư mạo hiểm truyền thống hoặc thị trường công cộng hiện gặp khó khăn. Vì vậy, Tempest đã thuê MTS Health Partners, một cố vấn tài chính trong lĩnh vực công nghệ sinh học nổi tiếng, để khám phá các lựa chọn. Điều này có thể bao gồm hợp tác, thỏa thuận cấp phép, liên doanh, sáp nhập hoặc mua lại—cơ bản là tìm kiếm một đối tác chiến lược có nguồn lực dồi dào hơn để đưa các ứng cử viên này qua Phase 3 và hướng tới thương mại hóa.

Thời điểm này rất thú vị vì việc amezalpat được phê duyệt Phase 3 mang lại cho các đối tác tiềm năng một cơ hội hiếm có: rõ ràng về quy định về những gì họ sẽ tham gia, cộng với dữ liệu hiệu quả thuyết phục từ Phase 2. Điều này ít rủi ro hơn so với hợp tác ở các giai đoạn sớm hơn.

Dữ liệu về Amezalpat cho thấy gì

Ngoài lợi ích về thời gian sống, amezalpat còn thể hiện hoạt động lâm sàng trong các ung thư tiến triển đã điều trị nặng, bao gồm ung thư thận và cholangiocarcinoma—cho thấy cơ chế hoạt động của thuốc (nhắm vào PPAR-alpha để chặn sự phát triển của khối u và điều chỉnh ức chế miễn dịch) hoạt động trên nhiều loại khối u khác nhau.

Tại hội nghị của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ 2024, các nhà nghiên cứu trình bày dữ liệu cho thấy amezalpat giảm sự phát triển của ung thư thận khi dùng đơn trị và cho thấy khả năng ức chế tăng cường khi kết hợp với hóa trị và liệu pháp miễn dịch tuyến đầu.

Bức tranh lớn hơn

Điều Tempest thực sự muốn nói là: “Chúng tôi có cơ hội để tạo ra các sản phẩm đột phá, có đà quy định thuận lợi, và dữ liệu lâm sàng thuyết phục. Chúng tôi chỉ cần một đối tác có khả năng tài chính để đưa chúng tôi đến đích.”

Đối với bệnh nhân, điều này có nghĩa là các liệu pháp có thể cứu sống đang tiến gần hơn đến phê duyệt. Đối với các nhà đầu tư, đó là chờ xem liệu một công ty dược lớn hơn hoặc công ty công nghệ sinh học có nguồn lực dồi dào nào đó có nhận thấy cơ hội này và quyết định hành động hay không.

Công ty chưa đặt ra thời gian cụ thể cho quá trình này và sẽ không cập nhật trừ khi có sự phát triển đáng kể. Nhưng với đà quy định và lâm sàng hiện tại, dự kiến sẽ có sự quan tâm từ các đối thủ lớn hơn có khả năng tài trợ các thử nghiệm ung thư Phase 3 và nhận thấy tiềm năng thương mại trong HCC giai đoạn đầu và các chiến lược phòng ngừa ung thư.

Tempest Therapeutics về cơ bản đã tự đặt mình vào vị trí có những lá bài tốt để chơi—bây giờ chỉ còn chờ xem ai muốn ngồi bàn.