FDA phê duyệt RYONCIL: Một bước đột phá trong y học tế bào

Mốc Son Chói Lọi: Liệu Pháp MSC Đầu Tiên Đột Phá

Vào ngày 18 tháng 12 năm 2024, Mesoblast Limited đã công bố một chiến thắng quan trọng về mặt quy định—FDA đã phê duyệt RYONCIL (remestemcel-L), đánh dấu lần đầu tiên liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) được FDA chấp thuận tại Hoa Kỳ. Đây không chỉ là một sự chấp thuận thuốc mới; nó mở ra một chân trời hoàn toàn mới trong việc điều trị một trong những biến chứng nghiêm trọng nhất của y học cấy ghép.

Để có cái nhìn rõ hơn: RYONCIL hiện là liệu pháp MSC duy nhất được phê duyệt ở bất kỳ đâu trên thị trường Mỹ, và là phương pháp điều trị duy nhất được thiết kế đặc biệt cho bệnh nhân mắc bệnh graft versus host disease (aGvHD) cấp tính kháng corticosteroid, ở trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên, thanh thiếu niên và thiếu niên.

Vấn Đề RYONCIL Thực Sự Giải Quyết Là Gì?

Cấy ghép tủy xương là một thủ thuật cứu sống cho bệnh nhân mắc ung thư máu và rối loạn máu nghiêm trọng, nhưng nó đi kèm với một biến chứng tàn khốc: bệnh graft versus host disease. Đây là điều gì xảy ra:

Khi các tế bào miễn dịch của người hiến nhận diện cơ thể người nhận là “ngoại lai,” chúng tấn công nó. Đây chính là bệnh graft versus host disease (aGvHD). Khoảng 10.000 bệnh nhân nhận cấy ghép tủy xương allogeneic mỗi năm tại Mỹ, và khoảng một nửa trong số đó phát triển aGvHD. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn ban đầu là corticosteroids—nhưng điều đáng buồn là: gần 50% bệnh nhân không phản ứng.

Đây chính là nơi bệnh graft versus host disease cấp tính kháng corticosteroid (SR-aGvHD) xuất hiện. Đối với những bệnh nhân này, tỷ lệ sống sót giảm mạnh. Các bác sĩ hầu như không có lựa chọn điều trị nào chứng minh hiệu quả cho đến bây giờ.

Bằng Chứng Lâm Sàng: Tại Sao RYONCIL Hoạt Động

Trong một thử nghiệm giai đoạn 3 với bệnh nhân trẻ em mắc SR-aGvHD, 89% có bệnh nặng ở cấp độ C hoặc D—những loại nguy cơ cao nhất. Dù đối mặt với nhóm bệnh nhân nặng này, 70% bệnh nhân đạt phản ứng tổng thể vào Ngày 28 sau khi điều trị bằng RYONCIL. Trong y học cấy ghép, phản ứng vào Ngày 28 là một chỉ số dự báo quan trọng cho khả năng sống còn lâu dài.

Hồ sơ an toàn cũng ấn tượng không kém: điều trị bằng RYONCIL chưa từng bị ngưng hoặc gián đoạn do bất thường trong xét nghiệm, và hơn 85% bệnh nhân hoàn thành đủ liệu trình bốn tuần mà không có gián đoạn nào.

Liệu Pháp MSC Thực Sự Hoạt Động Như Thế Nào?

RYONCIL hoạt động dựa trên một cơ chế hoàn toàn khác biệt so với các dược phẩm truyền thống. Liệu pháp này gồm các tế bào trung mô — về cơ bản là “tế bào điều chỉnh miễn dịch” được chiết xuất từ tủy xương của người hiến. Khi truyền qua tĩnh mạch (liều tiêu chuẩn là 2 × 10^6 MSC/kg trọng lượng cơ thể, tiêm hai lần mỗi tuần trong bốn tuần liên tiếp), các tế bào này không tấn công bệnh trực tiếp. Thay vào đó, chúng:

• Ức chế hoạt hóa tế bào T (giảm thiểu cuộc tấn công của hệ miễn dịch)
• Kiềm chế tiết cytokine tiền viêm (giảm cơn bão viêm)
• Thúc đẩy sự dung nạp miễn dịch (dạy hệ miễn dịch đứng yên)

Hồ sơ miễn dịch này giúp RYONCIL vượt xa bệnh gVHD cấp tính kháng corticosteroid. Mesoblast đã và đang phát triển các chỉ định khác trong các bệnh viêm nhiễm do hoạt động quá mức của hệ miễn dịch gây ra.

Tiếp Theo: Bức Tranh Lớn Hơn

Việc FDA phê duyệt RYONCIL thể hiện sự xác nhận nền tảng y học tế bào của Mesoblast. Ông Silviu Itescu, CEO, đã báo hiệu các bước tiếp theo của công ty: phát triển REVASCOR cho các bệnh tim mạch và rexlemestrocel-L cho các tình trạng đau do viêm qua quy trình cấp phép, cùng với mở rộng phạm vi sử dụng của RYONCIL cho cả trẻ em và người lớn mắc các bệnh viêm khác.

Việc triển khai thực tế bắt đầu ngay lập tức—RYONCIL sẽ có mặt tại các trung tâm cấy ghép và bệnh viện điều trị trên khắp Hoa Kỳ. Đối với các bác sĩ cấy ghép nhi khoa như Dr. Joanne Kurtzberg của Duke, sự phê duyệt này biến một kịch bản trước đó vô vọng thành một khả năng điều trị thực sự.

Tóm lại: SR-aGvHD từng là một ngõ cụt y học không có liệu pháp nào được FDA phê duyệt. RYONCIL lấp đầy khoảng trống đó trong khi mở ra một lớp thuốc tế bào mới hoàn toàn trong hệ thống chăm sóc sức khỏe tại Mỹ.