MYFEMBREE được FDA chấp thuận: Điều này có ý nghĩa gì đối với phụ nữ mắc u xơ tử cung

Chảy máu kinh nặng liên quan đến u xơ tử cung đã lâu trở thành điểm đau đầu của hàng triệu phụ nữ—về cả nghĩa đen lẫn nghĩa bóng. Giờ đây, có một bước đột phá mới đang đến gần. Myovant Sciences và Pfizer vừa nhận được phê duyệt của FDA cho MYFEMBREE, đánh dấu lần đầu tiên điều trị uống hàng ngày đặc biệt thiết kế để giải quyết vấn đề này ở phụ nữ tiền mãn kinh.

Dữ liệu lâm sàng nói lên tất cả

Đây là phần gây ấn tượng. Trong các thử nghiệm giai đoạn 3 LIBERTY, MYFEMBREE cho thấy kết quả nghiêm túc: 72.1% và 71.2% bệnh nhân trong nhóm điều trị đạt ngưỡng phản ứng vào Tuần 24, so với chỉ 16.8% và 14.7% trong nhóm giả dược. Thậm chí còn ấn tượng hơn, thuốc mang lại giảm 82.0% và 84.3% lượng máu kinh mất đi so với mức ban đầu. Để dễ hình dung, các nhà nghiên cứu đo lường những cải thiện này bằng các tiêu chuẩn nghiêm ngặt—một phản ứng có nghĩa là lượng máu kinh giảm xuống dưới 80 mL đồng thời giảm ít nhất 50% so với mức ban đầu.

Tại sao điều này quan trọng

U xơ tử cung ảnh hưởng đến khoảng 5 triệu phụ nữ trên toàn nước Mỹ, và các triệu chứng còn vượt xa việc chảy máu nặng. Chúng ta đang nói về mệt mỏi, thiếu máu, đau vùng chậu, và trong một số trường hợp, vô sinh. Ước tính có khoảng 3 triệu phụ nữ hiện không nhận được sự giảm nhẹ phù hợp từ các phương pháp điều trị hiện có, để lại cơ hội cho các lựa chọn tốt hơn. Theo các chuyên gia y tế tham gia vào ủy ban chỉ đạo LIBERTY, MYFEMBREE cung cấp một phương pháp không xâm lấn, mang lại “giảm triệu chứng có ý nghĩa lâm sàng” chỉ với một viên thuốc mỗi ngày.

Cách hoạt động

MYFEMBREE kết hợp ba thành phần hoạt chất: relugolix (giảm sản xuất estrogen từ buồng trứng), estradiol (một loại estrogen giúp bảo vệ mật độ xương), và norethindrone acetate (một progestin). Phương pháp ba chiều này nhắm vào các yếu tố nội tiết thúc đẩy sự phát triển của u xơ trong khi kiểm soát chảy máu và giảm mất xương—một mối quan tâm chính vì liệu trình có thể kéo dài tới 24 tháng.

Hồ sơ an toàn

Giống như bất kỳ liệu pháp dựa trên hormone nào, MYFEMBREE đi kèm những cân nhắc quan trọng. Các tác dụng phụ phổ biến nhất trong các thử nghiệm là nóng rát, chảy máu bất thường tử cung (trong giai đoạn điều chỉnh), rụng tóc, và giảm ham muốn tình dục. Các rủi ro nghiêm trọng hơn bao gồm các rối loạn huyết khối (các cục máu đông), chính vì vậy thuốc đi kèm cảnh báo hộp (boxed warning) tương tự các sản phẩm estrogen-progestin khác. Phụ nữ trên 35 tuổi hút thuốc, những người bị cao huyết áp không kiểm soát được, hoặc có tiền sử huyết khối không phù hợp để dùng thuốc này.

Lịch trình thương mại

Cả hai công ty sẽ phối hợp thương mại hóa MYFEMBREE tại Mỹ, dự kiến có mặt vào tháng 6 năm 2021. Họ cũng triển khai một chương trình hỗ trợ bao gồm kiểm tra quyền lợi bảo hiểm, hỗ trợ xác nhận trước, hỗ trợ đồng chi trả, và hỗ trợ cho bệnh nhân không có bảo hiểm. Những bệnh nhân quan tâm có thể liên hệ theo số 833-MYFEMBREE (833-693-3627) để biết thêm chi tiết.

Ngoài u xơ

Việc phê duyệt này đánh dấu bước thứ hai của Myovant trong vòng chưa đầy một năm—trước đó họ đã được chấp thuận cho ORGOVYX điều trị ung thư tuyến tiền liệt tiến triển. Hoạt chất relugolix cũng đang được nghiên cứu cho lạc nội mạc tử cung và các ứng dụng tránh thai tiềm năng, cho thấy nền tảng này có tác động rộng hơn đối với các lựa chọn điều trị sức khỏe phụ nữ trong tương lai.