Rezdiffra hiện đã có mặt tại Mỹ sau khi FDA phê duyệt là phương pháp điều trị đầu tiên cho NASH tiến triển

Cảnh quan dược phẩm cho bệnh viêm gan mỡ không do rượu (NASH), còn gọi là “MASH” trong phân loại lâm sàng gần đây, đã thay đổi với sự ra mắt thị trường của Rezdiffra (resmetirom). Sản xuất bởi Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL), liệu pháp này đánh dấu bước tiến lâm sàng đáng kể cho bệnh nhân mắc NASH không xơ hóa, có biểu hiện xơ gan trung bình đến nặng ở các giai đoạn F2 đến F3. Thuốc được dùng một lần mỗi ngày dưới dạng viên uống, hoạt động như một chất chủ vận THR-β được thiết kế để giải quyết các cơ chế bệnh lý nền của NASH.

Phê duyệt của FDA và nền tảng bằng chứng lâm sàng

Quy trình pháp lý đã kết thúc bằng việc phê duyệt nhanh của FDA, dựa trên dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 3 từ MAESTRO-NASH, cho thấy những cải thiện lâm sàng có thể đo lường được. Những phát hiện này đã xuất hiện trên Tạp chí Y học New England vào tháng 2 năm 2024, cung cấp nền tảng bằng chứng cho việc phê duyệt Rezdiffra. Khung pháp lý bao gồm một điều kiện: việc duy trì phê duyệt phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng thông qua các nghiên cứu xác nhận kết quả đang diễn ra.

Một thử nghiệm song song đang đánh giá xem Rezdiffra có giảm tiến triển đến suy gan cấp tính ở bệnh nhân xơ gan liên quan đến NASH đã được bù tốt so với giả dược hay không. Các cuộc điều tra đồng thời này nhằm xác định độ bền của phản ứng điều trị và mở rộng cơ sở bằng chứng hỗ trợ các tuyên bố về hiệu quả.

Thực hiện lâm sàng và tiếp cận bệnh nhân

Kể từ khi được phê duyệt, Madrigal đã huy động nguồn lực qua hệ thống phân phối của mình. Các mạng lưới nhà thuốc chuyên biệt đang xử lý đơn thuốc, chuỗi cung ứng đã hoạt động hoàn toàn, và các nhóm bệnh nhân ban đầu đã bắt đầu điều trị. Chỉ định này dành cho người lớn mắc NASH không xơ hóa có biểu hiện xơ gan giai đoạn F2-F3, với Rezdiffra được kê đơn như một phương pháp bổ sung cho việc điều chỉnh chế độ ăn uống và tăng cường hoạt động thể chất.

Khung kê đơn bao gồm một phương pháp lấy bệnh nhân làm trung tâm: chẩn đoán không yêu cầu sinh thiết gan, đánh dấu sự khác biệt so với phương pháp chẩn đoán truyền thống. Con đường không xâm lấn này có thể giúp phát hiện sớm hơn và bắt đầu điều trị sớm hơn so với các quy trình chẩn đoán dựa vào sinh thiết.

Phản hồi của cộng đồng lâm sàng

Các chuyên gia về gan mật báo cáo rằng sự có mặt của Rezdiffra đã thay đổi căn bản các cuộc trò chuyện lâm sàng với bệnh nhân NASH. Đối với các bác sĩ quản lý bệnh nhân đáp ứng tiêu chí mức độ xơ hóa, việc có một phương pháp điều trị dược phẩm đã được FDA phê duyệt cung cấp một lựa chọn điều trị trước đây chưa có. Sự phát triển này đã thúc đẩy các nhóm lâm sàng trước đây chỉ giới hạn trong thay đổi lối sống và các khuyến nghị hỗ trợ.

Việc xác định liều dùng dựa trên các tham số trọng lượng cơ thể của từng bệnh nhân, với sự giám sát lâm sàng liên tục để điều chỉnh điều trị. Sự kết hợp giữa can thiệp dược phẩm và duy trì chế độ ăn uống, tập luyện vẫn là mô hình điều trị hiện tại trong phạm vi chỉ định đã được phê duyệt.

Việc phê duyệt này đánh dấu một cột mốc quan trọng cho cả Madrigal Pharmaceuticals và lĩnh vực điều trị NASH, thiết lập tiền lệ cho sự phát triển các phương pháp điều trị trong lĩnh vực bệnh gan trước đây hạn chế về phương pháp điều trị.