Điều trị theo yêu cầu bằng đường miệng đầu tiên cho phù nề mạch di truyền hiện đã có sẵn: KalVista's sebetralstat đánh dấu một thập kỷ tiến bộ y học

Diện chứng mạch máu di truyền (HAE) trước đây đã đối mặt với một thử thách lớn: việc quản lý các cơn tấn công không thể dự đoán và có thể đe dọa tính mạng đòi hỏi tiêm truyền tĩnh mạch hoặc dưới da. Gánh nặng điều trị này đã thay đổi đáng kể khi FDA phê duyệt một chất ức chế kallikrein huyết tương mới do KalVista Pharmaceuticals phát triển—EKTERLY (sebetralstat)—đánh dấu lần đầu tiên có thuốc uống theo yêu cầu cho rối loạn di truyền hiếm gặp này sau hơn mười năm.

Tại sao việc phê duyệt này quan trọng đối với quản lý HAE

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ việc phê duyệt sebetralstat là thuyết phục. Thử nghiệm giai đoạn 3 KONFIDENT, nghiên cứu lâm sàng lớn nhất từng được thực hiện trong HAE, đã tuyển chọn 136 bệnh nhân tại 66 địa điểm ở 20 quốc gia. Kết quả được công bố trên Tạp chí Y học New England cho thấy EKTERLY đạt được giảm nhanh các triệu chứng rõ rệt hơn, giảm mức độ nghiêm trọng của cơn tấn công và đạt được sự giải quyết nhanh hơn so với giả dược—với hồ sơ an toàn tương tự như giả dược.

Dữ liệu thực tế từ thử nghiệm mở rộng KONFIDENT-S cho thấy kết quả còn khả quan hơn nữa. Đến tháng 9 năm 2024, bệnh nhân điều trị bằng sebetralstat có thể tự dùng thuốc trung bình chỉ trong 10 phút sau khi xuất hiện triệu chứng. Đối với các biểu hiện nghiêm trọng nhất—sưng thanh quản, cơn tấn công bụng, và các cơn tấn công đột phá mặc dù đã dùng phòng ngừa—triệu chứng giảm bắt đầu trong khoảng 1,3 giờ, bất kể vị trí tấn công hay độ tuổi của bệnh nhân.

Chuyển đổi độc lập của bệnh nhân và chất lượng cuộc sống

Điều làm cho EKTERLY khác biệt so với các phương pháp điều trị theo yêu cầu trước đây không chỉ là hiệu quả, mà còn là khả năng tiếp cận. Các liệu pháp trước đây yêu cầu quản lý y tế—một gánh nặng làm chậm trễ điều trị và hạn chế khả năng phản ứng ngay lập tức của bệnh nhân với các cơn tấn công. Công thức uống của sebetralstat giúp cá nhân tự điều trị các cơn tấn công một cách độc lập, bất cứ khi nào và ở bất cứ đâu có triệu chứng xuất hiện.

“Điều này đặc biệt ý nghĩa đối với những người gặp các cơn đột phá mặc dù đã sử dụng liệu pháp phòng ngừa lâu dài,” các nhà nghiên cứu lâm sàng tham gia vào cuộc điều tra KONFIDENT nhận định. “Việc có một lựa chọn tự quản lý ngay lập tức phù hợp với triết lý điều trị hiện đại: can thiệp sớm để ngăn chặn sự phát triển của sưng tấy và giảm tổng thể gánh nặng bệnh.”

Thuốc đã được phê duyệt cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, với các nghiên cứu dành cho trẻ nhỏ đang được tiến hành. Việc theo dõi an toàn trên hơn 1.700 trường hợp điều trị trong KONFIDENT-S đã xác nhận hồ sơ dung nạp nhất quán, với đau đầu là tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo.

Giải quyết một nhu cầu chưa được đáp ứng lâu dài

Mặc dù có các lựa chọn phòng ngừa, hầu hết bệnh nhân HAE vẫn gặp các cơn tấn công không thể dự đoán đòi hỏi phải có khả năng tiếp cận điều trị cấp cứu ngay lập tức. Sự chuyển đổi từ liệu pháp phụ thuộc tiêm truyền sang tự quản lý bằng đường uống đại diện cho một thay đổi chất lượng trong quản lý bệnh—một bước tiến hỗ trợ can thiệp sớm và giảm lo lắng liên quan đến hạn chế tiếp cận điều trị.

KalVista đã ra mắt sebetralstat tại thị trường Mỹ ngay lập tức, với các bác sĩ có thể kê đơn EKTERLY bắt đầu từ hôm nay. Công ty đã thiết lập một chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện để giúp các cá nhân đủ điều kiện về bảo hiểm, truy cập chi trả và hỗ trợ liên tục trong suốt quá trình điều trị.

Nhiều đơn đăng ký pháp lý cho sebetralstat vẫn đang được xem xét tại các thị trường quốc tế chính, định vị liệu pháp này như một phương pháp điều trị nền tảng tiềm năng cho quản lý HAE toàn cầu.