Atalanta Therapeutics Đạt Được Vốn Vòng $110M Series A Để Chuyển Đổi Giao Hàng Thuốc CNS Với Đổi Mới siRNA Nhánh

Atalanta Therapeutics chính thức gia nhập thị trường với cam kết tài chính $110 triệu đô, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong phát triển thuốc dựa trên can thiệp RNA. Gói tài trợ này kết hợp đầu tư Series A từ F-Prime Capital cùng các khoản thanh toán trước từ các đối tác chiến lược với Biogen và Genentech, thể hiện sự tin tưởng mạnh mẽ của các tổ chức trong phương pháp tiếp cận của công ty để giải quyết một trong những thách thức dai dẳng nhất của ngành sinh học công nghệ: vận chuyển thuốc đến não và tủy sống.

Đổi mới cốt lõi: Kiến trúc siRNA phân nhánh

Trong trung tâm của Atalanta Therapeutics là công nghệ độc quyền gọi là siRNA phân nhánh, được cấp phép từ Trường Y khoa Đại học Massachusetts sau ba thập kỷ nghiên cứu sinh học RNA. Khác với các phương pháp RNAi truyền thống gặp khó khăn trong việc thâm nhập vào hệ thần kinh trung ương, kiến trúc oligonucleotide mới này thể hiện khả năng vượt trội trong việc tiếp cận các cấu trúc sâu trong não đồng thời duy trì tác dụng điều trị kéo dài. Dữ liệu tiền lâm sàng đã công bố trên Nature Biotechnology cho thấy khả năng phân phối mà các công nghệ trước đây chưa đạt được, có thể mở ra một lớp các bệnh thần kinh liên quan đến RNA can thiệp.

Các đối tác chiến lược thúc đẩy nhiều mục tiêu bệnh lý

Biogen và Genentech không chỉ đơn thuần viết séc—họ cam kết hợp tác phát triển nhằm xác thực nền tảng kỹ thuật của Atalanta Therapeutics. Với Biogen, công ty sẽ phát triển các ứng viên RNAi nhắm vào HTT để điều trị bệnh Huntington cùng với các mục tiêu CNS chưa được tiết lộ khác. Quan hệ đối tác với Genentech mở rộng phạm vi điều trị bao gồm các chương trình bệnh Parkinson và Alzheimer. Cả hai hợp tác đều có cấu trúc thanh toán theo mốc và phí bản quyền, nhằm cân bằng lợi ích dựa trên thành công lâm sàng thay vì chỉ dựa vào tiền mặt ban đầu.

Gia đình khoa học đẳng cấp thế giới gặp gỡ các chuyên gia trong ngành

Đội ngũ sáng lập thể hiện sự hội tụ hiếm có giữa tính học thuật nghiêm ngặt và kinh nghiệm thương mại. Craig Mello, người đoạt giải Nobel năm 2006 về Sinh lý học hoặc Y học nhờ phát hiện RNA interference, là trụ cột về độ tin cậy khoa học. Anastasia Khvorova mang hai thập kỷ kinh nghiệm thiết kế thuốc oligonucleotide, trong khi Neil Aronin đóng góp hơn 30 năm nghiên cứu về bệnh Huntington. Ban lãnh đạo còn có các nhà điều hành dày dạn kinh nghiệm: Alicia Secor (CEO, từng làm tại Juniper Pharmaceuticals), Aimee Jackson (CSO, 18 năm trong lĩnh vực RNA therapeutics), cùng đội ngũ điều hành từ các công ty công nghệ sinh học hàng đầu như Moderna, Genentech, và Biogen.

Tại sao điều này quan trọng đối với điều trị bệnh thoái hóa thần kinh

Nhu cầu chưa được đáp ứng là rất lớn—bệnh nhân Huntington, Parkinson và Alzheimer có ít lựa chọn mặc dù đã có nhiều nỗ lực nghiên cứu trong nhiều thập kỷ. Các phân tử nhỏ truyền thống và các sinh học thế hệ đầu không thể tiếp cận đủ hệ thần kinh trung ương hoặc đạt được độ mạnh đủ để nhắm vào các mục tiêu di truyền. Nền tảng siRNA phân nhánh của Atalanta Therapeutics giải quyết đồng thời cả hai hạn chế này, có thể mở ra các phương pháp gene silencing hợp lý cho các bệnh trước đây được xem là không thể điều trị bằng công nghệ RNA. Nếu khoa học này giữ vững qua các thử nghiệm lâm sàng, nó có thể định hình lại cách các bác sĩ thần kinh tiếp cận các bệnh thoái hóa thần kinh di truyền.