FDA Thúc đẩy quá trình phát triển liệu pháp miễn dịch ung thư vú của Greenwich LifeSciences: Tương lai nhanh hơn cho bệnh nhân

Một Cột Mốc Quan Trọng Trong Phòng Ngừa Ung Thư Vú Dương Tính HER2

Greenwich LifeSciences đã đạt được một điểm ngoặt quan trọng trong hành trình phát triển thuốc của mình. Ứng cử viên hàng đầu của công ty GLSI-100, một liệu pháp miễn dịch nhằm ngăn ngừa tái phát ung thư vú, đã nhận được Chỉ định Đặc biệt Nhanh từ FDA. Sự công nhận này đặc biệt nhắm vào các bệnh nhân mang kiểu gen HLA-A*02 và ung thư vú dương HER2 đã hoàn thành liệu pháp nhắm mục tiêu HER2/neu tiêu chuẩn.

Chỉ định Đặc biệt Nhanh không chỉ là một thành tựu hành chính—nó thay đổi căn bản cách Greenwich LifeSciences có thể tương tác với FDA và thúc đẩy quá trình tiếp cận bệnh nhân. Thay vì nộp một đơn đăng ký hoàn chỉnh cùng lúc, công ty nay có thể sử dụng quy trình xem xét theo lô, trong đó các phần riêng lẻ của Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học (BLA) được xem xét khi chúng sẵn sàng. Phương pháp này đã rút ngắn thời gian phát triển và đưa các phương pháp điều trị đến với bệnh nhân sớm hơn.

Tại Sao Điều Này Quan Trọng: Giải Quyết Một Nhu Cầu Y Học Thực Sự

Quyết định của FDA phản ánh sự công nhận rằng GLSI-100 đáp ứng một nhu cầu lâm sàng chưa được thỏa mãn. Tái phát ung thư vú vẫn là một thách thức nghiêm trọng mặc dù đã có các phương pháp hóa trị và điều trị nhắm mục tiêu hiện đại. Cách tiếp cận của Greenwich LifeSciences nhắm vào protein HER2, được biểu hiện trong khoảng 75% các ung thư vú với mức độ khác nhau—từ thấp (1+) đến cao (3+) biểu hiện.

CEO Snehal Patel nhấn mạnh tầm quan trọng: “Quyết định xem xét của FDA xác nhận rằng GLSI-100 thể hiện tiềm năng ngăn ngừa tái phát ung thư vú di căn. Bằng cách định lượng số mạng sống có thể được cứu, chúng tôi đã chứng minh đây không chỉ là tiến bộ nhỏ, mà là một bước tiến ý nghĩa trong chiến lược phòng ngừa.”

Bằng Chứng Lâm Sàng Hỗ Trợ Con Đường Pháp Lý

Nền tảng cho Chỉ định Đặc biệt Nhanh dựa trên dữ liệu Phase IIb thuyết phục. Trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, tiến cứu trên 16 địa điểm do MD Anderson Cancer Center dẫn đầu, Greenwich LifeSciences đã chứng minh lợi ích lâm sàng đáng kể:

• Giảm hơn 80% hoặc nhiều hơn tỷ lệ tái phát di căn trong 5 năm ở bệnh nhân HER2/neu 3+ điều trị bằng GLSI-100, so với mức giảm chỉ 20-50% của các sản phẩm đã được phê duyệt hiện tại
• Phản ứng miễn dịch tối đa đạt được tại mốc 6 tháng, gợi ý thời điểm tiêm chủng tối ưu
• Trong các thử nghiệm Phase I và Phase IIb với tổng cộng 146 bệnh nhân, không ghi nhận các tác dụng phụ nghiêm trọng
• Hồ sơ an toàn dễ chịu, cho phép sử dụng duy trì các mũi tiêm nhắc lại mỗi 6 tháng

Thử nghiệm Phase IIb tuyển dụng 46 bệnh nhân nhận GLSI-100 và 50 nhóm đối chứng, với nhóm điều trị duy trì trạng thái không bệnh sau Loạt Tiêm Chủng Chính—sáu mũi tiêm đầu tiên được thực hiện trong sáu tháng đầu.

FLAMINGO-01: Thử Thách Tiếp Theo

Greenwich LifeSciences hiện đang tiến hành thử nghiệm FLAMINGO-01 (NCT05232916), một thử nghiệm Phase III nhằm xác định xem hiệu quả của Phase IIb có thể mở rộng đến các nhóm dân số lớn hơn hay không. Nghiên cứu quốc tế này, do Baylor College of Medicine dẫn dắt và tuyển dụng từ các bệnh viện đại học và mạng lưới học thuật, dự kiến tuyển khoảng 500 bệnh nhân HLA-A*02, sẽ được phân ngẫu nhiên vào nhóm nhận GLSI-100 hoặc giả dược, cộng thêm 250 bệnh nhân HLA khác nhận GLSI-100.

Thử nghiệm đã được thiết kế thống kê để phát hiện tỷ lệ rủi ro 0.3 trong thời gian sống không ung thư vú xâm lấn, với 80% công suất thống kê. Một phân tích tạm thời về ưu thế và vô hiệu sẽ diễn ra khi ghi nhận 14 sự kiện hiệu quả chính, cho phép FDA và công ty đưa ra các quyết định sớm về khả năng tồn tại của chương trình.

Hiểu Rõ Bối Cảnh Ung Thư Vú Dương Tính HER2

Để hiểu tại sao quyết định này lại quan trọng: khoảng một trong tám phụ nữ Mỹ sẽ phát triển ung thư vú xâm lấn trong đời. Quốc gia này ghi nhận khoảng 300.000 ca chẩn đoán ung thư vú mới hàng năm, với khoảng 4 triệu người sống sót sau ung thư vú quản lý các kết quả lâu dài. Việc biểu hiện quá mức protein HER2 (3+) ảnh hưởng đến một số bệnh nhân trong số này và truyền thống cho thấy nguy cơ tái phát cao hơn mặc dù đã điều trị tiêu chuẩn.

Cách tiếp cận của Greenwich LifeSciences khác biệt so với hóa trị thông thường bằng cách tận dụng hệ miễn dịch. GLSI-100 kết hợp GP2—một peptide xuyên màng gồm chín amino acid lấy từ protein HER2—với GM-CSF để tạo ra phản ứng miễn dịch bền vững chống lại các tế bào ung thư biểu hiện HER2.

Chương Trình Nhanh Giúp Gì Trong Tương Lai

Khung pháp lý này quan trọng vì nó cho phép một số cơ chế rút ngắn thời gian phê duyệt:

Liên lạc thường xuyên với FDA: Giao tiếp sớm và liên tục giúp công ty và cơ quan phối hợp về yêu cầu dữ liệu và giải quyết các vấn đề trước khi trở thành trở ngại.

Chương trình Phê duyệt Thúc đẩy: Nếu đáp ứng đủ tiêu chí, Greenwich LifeSciences có thể đủ điều kiện phê duyệt dựa trên dữ liệu tạm thời dự đoán lợi ích lâm sàng, thay vì chờ đợi theo dõi dài hạn hoàn chỉnh.

Lựa chọn Xét duyệt Ưu tiên: Kết hợp với nộp hồ sơ theo lô, điều này có thể rút ngắn đáng kể thời gian xem xét so với các đơn đăng ký tiêu chuẩn.

Tiến sĩ Jaye Thompson, Phó Chủ tịch Quản lý Lâm sàng và Pháp lý, nhận xét rằng “công ty rất vui khi FDA công nhận tiềm năng của GLSI-100 trong việc thay đổi các kết quả lâm sàng quan trọng cho bệnh nhân ung thư vú dương HER2.” Greenwich LifeSciences dự định tiếp tục thảo luận với FDA và khám phá khả năng hợp tác với các cơ quan quản lý châu Âu để mở rộng khả năng tiếp cận của cả GP2 và GLSI-100 đến các nhóm bệnh nhân lớn hơn.