Anavex Life Sciences Đối mặt với ngã rẽ pháp lý về Blarcamesine: EMA Gửi tín hiệu lo ngại, FDA Mời gọi đối thoại

Anavex Life Sciences Corp. (Nasdaq: AVXL) công bố một bức tranh quy định hỗn hợp cho phương pháp điều trị Alzheimer nghiên cứu của mình, blarcamesine, khi công ty điều hướng các con đường phê duyệt phức tạp tại cả Châu Âu và Hoa Kỳ.

Các phát triển quy định tại Châu Âu

Ủy ban về Thuốc dùng cho Người (CHMP) đã chỉ ra xu hướng tiêu cực trong đánh giá Đơn xin Cấp phép Thương mại (MAA) của blarcamesine, sau bài trình bày bằng miệng gần đây của Anavex với các cơ quan quản lý châu Âu. Trong khi chưa dự kiến có quyết định chính thức cho đến cuộc họp tháng 12 của EMA, công ty đã vạch ra chiến lược thách thức một phán quyết không thuận lợi.

Anavex dự định sẽ yêu cầu xem xét lại nếu CHMP đưa ra ý kiến tiêu cực. Con đường thủ tục này—theo quy định của EMA—sẽ kích hoạt một đánh giá mới bởi một hội đồng đánh giá độc lập. Công ty dự kiến sẽ nộp thêm bằng chứng sinh học và tích hợp phản hồi thu thập được trong các cuộc thảo luận với CHMP và cộng đồng các bên liên quan về bệnh Alzheimer để củng cố hồ sơ nộp lại.

Tham gia của FDA Hoa Kỳ và Con đường tương lai

Trong các phát triển song song, Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA (CDER) đã mời Anavex lên lịch một cuộc họp chính thức để thảo luận dữ liệu thử nghiệm lâm sàng từ chương trình Alzheimer của họ. Lời mời này báo hiệu sự quan tâm quy định liên tục và cung cấp cơ hội để công ty trình bày bằng chứng lâm sàng của mình với các cơ quan y tế Hoa Kỳ.

Hồ sơ lâm sàng và Cơ hội thị trường

Blarcamesine, còn được biết đến với tên khoa học là ANAVEX®2-73, đại diện cho phương pháp dùng đường uống để can thiệp sớm Alzheimer. Cơ chế của hợp chất tập trung vào điều chỉnh các thụ thể SIGMAR1 và muscarinic để khôi phục cân bằng tế bào. Một lợi thế nổi bật được Anavex đề cập là thuốc không yêu cầu theo dõi MRI định kỳ trong quá trình điều trị—một lợi ích thực tế cho bệnh nhân và hệ thống chăm sóc sức khỏe.

Công ty đã hoàn thành các thử nghiệm Giai đoạn 2a và 2b/3 trong bệnh Alzheimer, cùng với công trình chứng minh ý tưởng Giai đoạn 2 trong bệnh mất trí Parkinson và các nghiên cứu đa giai đoạn trong hội chứng Rett. Nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh tiềm năng bảo vệ thần kinh, chống co giật và chống mất trí nhớ.

Giải quyết Nhu cầu Y học chưa được đáp ứng

Các chuyên gia y tế trong Ban cố vấn khoa học của Anavex nhấn mạnh về sự thiếu hụt nghiêm trọng các lựa chọn điều trị khả thi cho bệnh nhân Alzheimer giai đoạn đầu. Tiến sĩ Marwan Noel Sabbagh, Giáo sư Thần kinh học và chủ tịch hội đồng, nhận định rằng phương pháp chính xác của blarcamesine—kết hợp với hồ sơ an toàn thuận lợi—có thể lấp đầy khoảng trống lớn trong các liệu pháp hiện có.

Tương tự, Giáo sư Tiến sĩ Timo Grimmer, Điều tra viên Điều phối Quốc gia cho thử nghiệm Giai đoạn IIb/III của blarcamesine, nhấn mạnh gánh nặng kép của nhu cầu y tế chưa được đáp ứng và nhu cầu kinh tế trong điều trị Alzheimer giai đoạn đầu, định vị blarcamesine như một giải pháp tiềm năng dựa trên sinh học bệnh.

Con đường phía trước

Christopher U Missling, Tiến sĩ và CEO của Anavex Life Sciences, mô tả cuộc đối thoại quy định như một sự củng cố cam kết chung giữa công ty và các cơ quan y tế toàn cầu nhằm giải quyết các nhu cầu lâm sàng cấp bách. Công ty vẫn cam kết thúc đẩy liệu pháp nghiên cứu của mình thông qua sự hợp tác với các cơ quan quản lý trên toàn thế giới.

Kết quả của ý kiến chính thức của CHMP vào tháng 12, cùng với tiến trình trong các cuộc thảo luận quy định tại Hoa Kỳ, sẽ xác định hướng đi của blarcamesine hướng tới khả năng phê duyệt thị trường. Đối với các nhà đầu tư của Anavex và cộng đồng nghiên cứu Alzheimer, những tháng tới đây là một điểm ngoặt quan trọng trong lộ trình phát triển của thuốc.