LIVTENCITY được phê duyệt tại Nhật Bản: Một bước đột phá cho các bệnh nhiễm CMV sau cấy ghép khó điều trị

Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) đã chính thức phê duyệt LIVTENCITY (maribavir) để điều trị nhiễm cytomegalovirus (CMV) sau cấy ghép không đáp ứng với liệu pháp kháng virus tiêu chuẩn. Đây là một cột mốc quan trọng khi LIVTENCITY trở thành phương pháp điều trị chống CMV sau cấy ghép đầu tiên và duy nhất được phê duyệt tại thị trường Nhật Bản nhằm mục tiêu đặc biệt và ức chế protein kinase UL97 của CMV.

Tại sao điều này quan trọng: Thách thức CMV trong y học cấy ghép

Đối với người nhận cấy ghép—dù là cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) hay cấy ghép cơ quan rắn chắc (SOT)—sự tái hoạt của CMV là một trong những mối đe dọa nghiêm trọng nhất sau phẫu thuật. Virus herpes beta này có thể dẫn đến các nhiễm trùng thứ phát, từ chối cơ quan, và trong các trường hợp nặng, thất bại ghép hoặc thậm chí các biến chứng tử vong. Trong số khoảng 200.000 ca cấy ghép người lớn thực hiện hàng năm trên toàn cầu, CMV ảnh hưởng đến khoảng 16-56% các bệnh nhân nhận cơ quan rắn chắc và 30-80% các bệnh nhân cấy ghép tế bào gốc. Khi các phương pháp điều trị tiêu chuẩn thất bại, tình hình lâm sàng trở nên nghiêm trọng.

Cách LIVTENCITY hoạt động khác biệt

Khác với các thuốc kháng virus thông thường, maribavir hoạt động qua một cơ chế khác bằng cách trực tiếp nhắm vào protein kinase UL97 của CMV và các phân tử tự nhiên của nó. Phương pháp nhắm mục tiêu này cung cấp cho bác sĩ một hướng tiếp cận thay thế khi bệnh nhân phát triển kháng thuốc hoặc phản ứng không đủ từ các liệu pháp truyền thống như ganciclovir, valganciclovir, foscarnet hoặc cidofovir.

Bằng chứng lâm sàng đằng sau việc phê duyệt

Quyết định phê duyệt dựa trên dữ liệu thử nghiệm mạnh mẽ. Thử nghiệm Phase 3 SOLSTICE đánh giá 352 bệnh nhân cấy ghép bị nhiễm CMV không đáp ứng với các phương pháp điều trị hiện có. Trong nhóm maribavir (n=235), bệnh nhân cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với nhóm điều trị thay thế (n=117) vào tuần thứ 8, với việc xác nhận loại bỏ virus CMV trong máu là tiêu chí chính về hiệu quả.

Các nhà đánh giá của Nhật Bản cũng đã xem xét kết quả từ một nghiên cứu mở Phase 3 đặc thù được thực hiện tại địa phương. Trong số 41 bệnh nhân tham gia, bao gồm cả những người có nhiễm CMV kháng thuốc, 33,3% đạt được loại bỏ virus CMV trong máu vào tuần thứ 8 của nghiên cứu. Về mặt an toàn, phản ứng phụ xảy ra ở 36,6% số bệnh nhân Nhật Bản tham gia thử nghiệm—một hồ sơ an toàn có thể quản lý được đối với một nhóm bệnh nhân có ít lựa chọn thay thế.

Mở rộng toàn cầu của LIVTENCITY

Tính đến giữa năm 2024, LIVTENCITY đã được cấp phép tại hơn 30 quốc gia và khu vực trên toàn thế giới, bao gồm các thị trường dược phẩm lớn như Hoa Kỳ, Canada, Úc, các quốc gia Liên minh Châu Âu và Trung Quốc. Mở rộng phạm vi địa lý này nhấn mạnh tính hữu ích lâm sàng của thuốc trong việc giải quyết một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.

Liều lượng và thực hiện lâm sàng

Dạng thuốc được phê duyệt gồm viên nén LIVTENCITY 200 mg, với liều dùng tiêu chuẩn cho người lớn là 400 mg uống hai lần mỗi ngày. Đáng chú ý, thuốc có khả năng vượt qua hàng rào máu não mặc dù với khả năng xâm nhập hạn chế vào hệ thần kinh trung ương, nghĩa là không được chỉ định cho các nhiễm CMV ảnh hưởng đến não hoặc mô võng mạc.

Ảnh hưởng đối với cộng đồng cấy ghép

Theo ông Yasushi Kajii, Trưởng bộ phận R&D khu vực Nhật Bản tại Takeda, việc phê duyệt này giải quyết một khoảng trống điều trị thực sự. Bệnh CMV sau cấy ghép đặt ra những thách thức chẩn đoán và quản lý đặc biệt, thường dẫn đến tỷ lệ từ chối cơ quan cao hơn và thời gian nằm viện kéo dài nếu không được điều trị thích hợp. LIVTENCITY hiện cung cấp cho các bác sĩ cấy ghép và bệnh nhân của họ một lựa chọn điều trị trước đây chưa có mặt trên thị trường Nhật Bản, có khả năng thay đổi kết quả lâm sàng cho những người đối mặt với nhiễm trùng kháng thuốc.