Relacorilant Tiến Bộ Trong Ung Thư Buồng Trứng Kháng Bạch Kim: Viện Nghiên Cứu Corcept Nộp Đơn NDA Đánh Dấu Hy Vọng Mới Cho 20,000 Bệnh Nhân Hàng Năm

Đột phá lâm sàng trong điều trị Ung thư buồng trứng kháng điều trị

Corcept Therapeutics đã chính thức nộp Đơn xin Thuốc Mới (NDA) cho FDA về relacorilant, một chất điều chỉnh cortisol chọn lọc, nhắm vào ung thư buồng trứng kháng platinum. Việc nộp đơn dựa trên bằng chứng lâm sàng thuyết phục từ các thử nghiệm then chốt Phase 3 ROSELLA và Phase 2, trong đó sự kết hợp của relacorilant với nab-paclitaxel đã cho thấy những cải thiện rõ rệt về thời gian sống không tiến triển và tổng thể so với nab-paclitaxel đơn độc. Đáng chú ý, những lợi ích này đạt được mà không cần lựa chọn bệnh nhân dựa trên biomarker, có thể mở rộng khả năng tiếp cận cho các nhóm phù hợp.

Hồ sơ an toàn và khả năng dung nạp

Một trong những lợi thế chính của relacorilant là hồ sơ an toàn thuận lợi. Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy relacorilant không làm tăng gánh nặng tác dụng phụ cho bệnh nhân. Loại, tần suất và mức độ nghiêm trọng của các tác dụng phụ quan sát được trong các nhóm điều trị kết hợp vẫn tương tự như khi dùng nab-paclitaxel đơn trị. Sự nhất quán này về kết quả an toàn đặc biệt quan trọng đối với bệnh nhân ung thư đã phải đối mặt với các độc tính liên quan đến điều trị, làm cho relacorilant trở thành một sự bổ sung được dung nạp tốt vào các phác đồ hóa trị hiện tại.

Hiểu rõ vai trò của Cortisol trong kháng ung thư

Lý do sinh học hỗ trợ sự phát triển của relacorilant tập trung vào vai trò đa diện của cortisol trong sinh học khối u. Cortisol làm giảm hiệu quả của hóa trị bằng cách ức chế apoptosis — cơ chế tự tiêu diệt tế bào theo chương trình mà hóa trị nhằm kích hoạt. Ngoài ra, trong một số loại ung thư, cortisol tăng cao có thể kích thích các oncogenes, thúc đẩy quá trình tiến triển của khối u. Bên cạnh tác động trực tiếp lên khối u, cortisol còn làm giảm chức năng miễn dịch, giảm khả năng tự nhiên của cơ thể trong việc chống lại bệnh ung thư ác tính. Bằng cách điều chỉnh hoạt động của cortisol thông qua kháng thụ thể glucocorticoid, relacorilant giải quyết đồng thời các cơ chế này.

Cơ hội thị trường và nhóm bệnh nhân

Ung thư buồng trứng kháng platinum là một thách thức lâm sàng lớn. Ung thư buồng trứng xếp thứ năm trong các nguyên nhân tử vong do ung thư ở phụ nữ, và những bệnh nhân có bệnh tiến triển trong vòng sáu tháng sau hóa trị dựa trên platinum đối mặt với các lựa chọn điều trị hạn chế. Hiện tại, hóa trị đơn tiêu chuẩn sau tái phát có thời gian sống trung bình khoảng 12 tháng. Hàng năm tại Hoa Kỳ, khoảng 20.000 phụ nữ mắc bệnh kháng platinum cần các phương pháp điều trị mới, với số tương tự ở châu Âu, cho thấy nhu cầu y học chưa được đáp ứng rõ ràng.

Dòng sản phẩm phát triển rộng hơn

Ngoài ung thư buồng trứng, Corcept đồng thời phát triển relacorilant qua các giai đoạn nghiên cứu lâm sàng trong chứng tăng cortisol nội sinh và ung thư tuyến tiền liệt. FDA đã chỉ định ngày hành động mục tiêu của Đạo luật Phí Dịch vụ Thuốc theo Đơn (PDUFA) cho relacorilant trong chỉ định điều trị tăng cortisol nội sinh là ngày 30 tháng 12 năm 2025. Thêm vào đó, hợp chất này được cấp phép orphan drug từ cả FDA và Ủy ban châu Âu cho điều trị tăng cortisol nội sinh, và EC cũng đã cấp trạng thái orphan cho các ứng dụng điều trị ung thư buồng trứng.

Về Quỹ Nghiên cứu của Corcept

Corcept Therapeutics đã dành hơn 25 năm nghiên cứu về điều chỉnh cortisol, dẫn đến việc phát hiện hơn 1.000 chất điều chỉnh cortisol chọn lọc và kháng thụ thể glucocorticoid độc quyền. Công ty đã đạt mốc quan trọng vào tháng 2 năm 2012 với việc FDA chấp thuận Korlym®, trở thành thuốc đầu tiên được phép điều trị tăng cortisol nội sinh. Hiện tại, Corcept duy trì các thử nghiệm lâm sàng nâng cao trong tăng cortisol nội sinh, khối u ác tính, bệnh xơ cứng teo cơ amyotrophic (ALS), và bệnh gan. Tổ chức có trụ sở tại Redwood City, California, và tiếp tục mở rộng các chương trình phát triển lâm sàng.

“Việc nộp đơn này đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Corcept khi chúng tôi hiện có hai NDA đang được FDA xem xét — relacorilant cho ung thư buồng trứng kháng platinum kết hợp với nab-paclitaxel và relacorilant cho điều trị tăng cortisol nội sinh,” ông Joseph K. Belanoff, Giám đốc điều hành của Corcept Therapeutics, phát biểu. “Các lựa chọn điều trị nâng cao đang cấp bách cần thiết cho bệnh nhân đang chiến đấu với các tình trạng này. Các bộ phận ung thư và nội tiết của chúng tôi đang tích cực chuẩn bị cho khả năng relacorilant sẽ sẵn có ngay sau khi được phê duyệt quy định.”