Bước đột phá trong điều trị tự miễn: Liệu pháp CAR-T của Cabaletta Bio nhận được sự công nhận của FDA cho bệnh cơ hiếm gặp

Các bệnh viêm cơ thiếu hiệu quả điều trị đã lâu là thách thức lâm sàng lớn. Gần đây, ngành công nghiệp công nghệ sinh học đã chứng kiến một cột mốc quan trọng khi một công ty có trụ sở tại Philadelphia, chuyên về liệu pháp tế bào được thiết kế, đã nhận được sự công nhận quan trọng từ cơ quan quản lý cho phương pháp điều tra của mình.

FDA Cấp Quyền Đặc Biệt Thuốc Orphan cho CABA-201

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Quyền Thuốc Orphan (ODD) cho CABA-201, đánh dấu một bước ngoặt quan trọng trong điều trị các bệnh viêm cơ không rõ nguyên nhân—nhóm các bệnh tự miễn nghiêm trọng đặc trưng bởi yếu cơ và viêm. Cabaletta Bio đã thiết kế CABA-201 như một liệu pháp tế bào T chứa 4-1BB, hoàn toàn người, chứa kháng thể CD19, nhằm mục đích giải quyết các rối loạn tự miễn dựa trên B-cell.

Sự công nhận này đi kèm với các lợi ích rõ ràng. Quyền Thuốc Orphan giúp các ứng viên điều trị đủ điều kiện nhận các ưu đãi như tín dụng thuế một phần cho chi phí thử nghiệm lâm sàng, miễn phí phí sử dụng của FDA, và khả năng độc quyền tiếp thị trong bảy năm—những lợi thế quý giá cho các công ty phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh ảnh hưởng đến dưới 200.000 người Mỹ.

Cách Chiến Lược Đặt Lại Hệ Miễn Dịch Hoạt Động

Cơ chế hoạt động là phức tạp: CABA-201 được thiết kế để tiêu diệt sâu và tạm thời các tế bào B dương tính với CD19 thông qua một liều truyền duy nhất. Bằng cách giảm đáng kể các tế bào miễn dịch này, liệu pháp nhằm mục đích tạo điều kiện cho một quá trình gọi là “đặt lại hệ miễn dịch”—có thể giúp duy trì thuyên giảm lâu dài ngay cả sau khi điều trị kết thúc.

Theo Giám đốc Y khoa của Cabaletta Bio, bệnh viêm cơ là một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đặc biệt quan trọng. Các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại chỉ mang lại hiệu quả vừa phải, nhiều bệnh nhân vẫn phản ứng không đủ dù đang điều trị liên tục. Bệnh có thể ảnh hưởng đến nhiều hệ cơ quan ngoài mô cơ, bao gồm phổi, tim và da, đôi khi gây nguy hiểm đến tính mạng.

Tiến Trình Thử Nghiệm Lâm Sàng

Nghiên cứu RESET-Myositis, một thử nghiệm mở giai đoạn 1/2, đang đánh giá CABA-201 ở những người từ 18-65 tuổi có bệnh hoạt động. Thử nghiệm bao gồm ba dạng bệnh: viêm cơ dạng ban đỏ, hội chứng anti-synthetase, và viêm cơ hoại tử do miễn dịch—góp phần ảnh hưởng đến khoảng 66.000 bệnh nhân trên toàn nước Mỹ.

Các tình nguyện viên nhận một liều truyền duy nhất CABA-201 với liều 1 x 10⁶ tế bào/kg, trước đó được chuẩn bị bằng fludarabine và cyclophosphamide. Thiết kế thử nghiệm tương tự chiến lược CARTA (Chimeric Antigen Receptor T cells for Autoimmunity) của Cabaletta, với bốn thử nghiệm giai đoạn 1/2 đồng thời xem xét CABA-201 trong nhiều bệnh tự miễn bao gồm lupus ban đỏ hệ thống, xơ hóa hệ thống, và bệnh nhược cơ toàn thể.

Bối cảnh Bệnh

Viêm cơ chủ yếu ảnh hưởng đến người trung niên, trong đó phụ nữ chiếm tỷ lệ không cân xứng. Mặc dù các cơ chế chính xác gây bệnh vẫn chưa được hiểu rõ hoàn toàn, bằng chứng khoa học ngày càng cho thấy sự tham gia của tế bào B trong một số dạng bệnh. Các phương pháp điều trị hiện tại thường bao gồm thuốc ức chế miễn dịch và các liệu pháp mạnh như globulin miễn dịch truyền tĩnh mạch, nhưng nhiều bệnh nhân vẫn còn bệnh chưa kiểm soát tốt.

Phát Triển Nền Tảng Rộng Hơn

Nền tảng điều trị của Cabaletta Bio không chỉ dừng lại ở CABA-201. Công ty còn đang phát triển chiến lược CAART (Chimeric Autoantibody Receptor T cells), với các ứng viên nhắm vào các bệnh tự miễn cụ thể như pemphigus vulgaris niêm mạc và bệnh nhược cơ MuSK.

Sự công nhận của cơ quan quản lý đối với CABA-201 thể hiện sự xác nhận phương pháp tiếp cận của công ty trong việc giải quyết các rối loạn tự miễn thông qua liệu pháp tế bào được thiết kế—một bước chuyển đổi tiềm năng hướng tới điều trị chữa khỏi thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng.