Rege Nephro Đảm Bảo Tài Sản Phát Triển Tamibarotene Tiên Tiến từ Syros Pharmaceuticals để Mở Rộng Thị Trường Mỹ

Rege Nephro Co., Ltd., một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng có trụ sở tại Kyoto, đã hoàn thành thành công việc mua lại chiến lược các nguồn lực nghiên cứu và sản xuất liên quan đến tamibarotene từ Syros Pharmaceuticals, Inc. vào ngày 26 tháng 2 năm 2025. Giao dịch bao gồm dữ liệu phát triển toàn diện, tài liệu an toàn, các đối tác sản xuất và nguồn cung cấp dược phẩm cần thiết để đưa hợp chất vào giai đoạn phát triển lâm sàng tại Mỹ.

Lý do chiến lược đằng sau thương vụ

Việc mua lại các tài sản liên quan đến tamibarotene bởi Rege Nephro đại diện cho một bước quan trọng trong việc mở rộng phạm vi lâm sàng của ứng viên thuốc ra ngoài Nhật Bản. Trước đó, Syros Pharmaceuticals đã đầu tư vào các thử nghiệm Giai đoạn 3 cho các chỉ định thay thế bao gồm hội chứng rối loạn tạo máu và bệnh bạch cầu cấp dòng tủy, tạo ra lượng lớn dữ liệu an toàn và thông tin sản xuất. Bằng cách sở hữu các tài sản độc quyền này—bao gồm dữ liệu an toàn cho con người, các thỏa thuận tổ chức sản xuất hợp đồng, và nguồn cung cấp hoạt chất dược phẩm—Rege Nephro có thể tiếp cận nhanh chóng các quy trình pháp lý của Mỹ mà không cần lặp lại công việc phát triển trước đó.

Hiểu về tiềm năng điều trị của Tamibarotene

Được gọi là RN-014 trong chương trình phát triển của Rege Nephro, tamibarotene hoạt động như một chất chủ vận thụ thể acid retinoic, được thiết kế đặc biệt để điều trị bệnh thận đa nang tự phát autosomal dominant (ADPKD). Hợp chất này hoạt động bằng cách ức chế sự phát triển bất thường của các nang, đồng thời khôi phục chức năng thận ở bệnh nhân mắc ADPKD, một rối loạn di truyền tiến triển ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới.

Bằng chứng lâm sàng đã bắt đầu xuất hiện tích cực. Thử nghiệm Giai đoạn 2 tại Nhật Bản, bắt đầu từ tháng 12 năm 2023, đã hoàn tất tuyển đủ số lượng cho nhóm thứ hai. Cho đến nay, hồ sơ an toàn vẫn đáng tin cậy với không ghi nhận các tác dụng phụ nghiêm trọng, trong khi các tín hiệu hiệu quả sơ bộ đã xác nhận giả thuyết điều trị.

Con đường phía trước: Mở rộng từ Nhật Bản sang Hoa Kỳ

Chiến lược ngay lập tức của Rege Nephro là tập trung tổng hợp dữ liệu hiệu quả và an toàn từ thử nghiệm tại Nhật Bản trước khi chuyển sang hoạt động lâm sàng tại Mỹ. Các tài sản đã mua từ Syros Pharmaceuticals—bao gồm tài liệu an toàn cho con người sẵn sàng nộp đơn thuốc mới (NDA) và các thỏa thuận sản xuất đã được thiết lập—đặt nền móng cho công ty để rút ngắn thời gian nộp hồ sơ pháp lý và nâng cao hiệu quả hoạt động. Việc chuyển giao tài sản này loại bỏ các chi phí phát triển trùng lặp và cho phép bắt đầu tuyển bệnh nhân tại Mỹ nhanh hơn.

Về các công ty

Rege Nephro: Thành lập năm 2019, công ty xuất phát từ nghiên cứu của Giáo sư Kenji Osafune tại Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng tế bào iPS (CiRA) tại Đại học Kyoto. Tổ chức chuyên phát triển các liệu pháp dựa trên tế bào và phân tử nhỏ cho các bệnh về thận, gan và tụy, tận dụng các nền tảng y học tái tạo tiên tiến.

Syros Pharmaceuticals: Công ty dược sinh học có trụ sở tại Boston (NASDAQ:SYRS) đã từng phát triển tamibarotene qua các giai đoạn lâm sàng nâng cao trước khi chuyển hướng nguồn lực phát triển sang các ưu tiên khác trong pipeline.