Roche hợp tác với Shape Therapeutics về nền tảng chỉnh sửa RNA tiên tiến cho điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh và bệnh hiếm gặp

Shape Therapeutics đã ký kết một thỏa thuận hợp tác mang tính chuyển đổi với gã khổng lồ dược phẩm Roche, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong sự phát triển của công nghệ liệu pháp gene dựa trên RNA. Sự hợp tác tập trung vào nền tảng RNAfix™ sáng tạo của Shape Therapeutics và khả năng tích hợp công nghệ vận chuyển AAVid™ để tạo ra các phương pháp điều trị thế hệ mới nhắm vào các lĩnh vực điều trị quan trọng.

Phạm vi của Liên minh Chiến lược

Thỏa thuận hợp tác thiết lập một khuôn khổ nghiên cứu đa mục tiêu tập trung vào phát triển các liệu pháp gene cho các bệnh như Alzheimer, Parkinson và một số chỉ định bệnh hiếm gặp. Shape Therapeutics sẽ tận dụng các động cơ khám phá dựa trên AI để xác định các ứng viên phát triển tiềm năng, trong khi Roche đảm nhận trách nhiệm hoàn toàn trong việc thúc đẩy các khám phá này qua giai đoạn phát triển lâm sàng và thương mại hóa bất kỳ liệu pháp nào ra thị trường toàn cầu.

Các công nghệ nền tảng của nền tảng này đại diện cho một phương pháp tiếp cận điều trị khác biệt. RNAfix™ sử dụng cơ chế chỉnh sửa cơ sở lấy cảm hứng từ tự nhiên để thực hiện các chỉnh sửa chính xác trên RNA, trong khi AAVid™ vận chuyển các vectơ virus adeno-associated đặc hiệu mô—một thành phần quan trọng cho việc vận chuyển gene mục tiêu, hiệu quả đến các mô bị ảnh hưởng.

Cấu trúc tài chính và Tạo giá trị

Khung thương mại phản ánh sự tự tin của Roche vào tiềm năng của mối quan hệ hợp tác này. Shape Therapeutics có thể nhận được khoản thanh toán ban đầu cùng với một cấu trúc mốc toàn diện dựa trên thành tựu phát triển, phê duyệt pháp lý và hiệu suất thương mại. Tổng giá trị tiềm năng của các khoản thanh toán mốc này có thể vượt quá $3 tỷ đô la, bổ sung bởi các khoản phí bản quyền theo cấp độ trên các sản phẩm thành công đưa ra thị trường.

Mô hình tài chính này giúp Shape Therapeutics hưởng lợi từ từng giai đoạn của quy trình phát triển trong khi duy trì sự phù hợp với mục tiêu thương mại của Roche.

Lý do Chiến lược và Tác động Ngành

James Sabry, Trưởng bộ phận Đối tác Dược phẩm Roche, nhấn mạnh rằng phương pháp chỉnh sửa RNA của Shape Therapeutics thể hiện tiềm năng đột phá dựa trên các nguyên lý sinh học nền tảng. Thỏa thuận hợp tác tích hợp một cách liền mạch với các sáng kiến gene therapy rộng lớn hơn của Roche, cho phép nhà lãnh đạo dược phẩm tiếp cận các công nghệ RNA tiên tiến đồng thời mở rộng dòng chảy điều trị của mình trong các lĩnh vực bệnh có tác động cao.

Đối với Shape Therapeutics, sự hợp tác này xác nhận nền tảng công nghệ sở hữu của công ty và thúc đẩy quá trình chuyển đổi nghiên cứu dựa trên AI thành các ứng viên lâm sàng. Sứ mệnh của công ty trong việc thúc đẩy các công nghệ RNA đột phá trong gene therapy nhận được sự hỗ trợ rõ ràng thông qua hạ tầng phát triển và khả năng thương mại toàn cầu của Roche.

Tổng quan về Nền tảng Công nghệ

Nền tảng tích hợp của Shape Therapeutics bao gồm nhiều công nghệ payload—RNAskip™, RNAfix™ và RNAswap™—kết hợp với hệ thống vận chuyển AAVid™ thế hệ mới và SquareBio, một giải pháp sản xuất để mở rộng quy mô sản xuất gene therapy. Các yếu tố này được điều phối qua một động cơ AI sở hữu độc quyền tối ưu hóa quá trình ra quyết định trong toàn bộ chu trình nghiên cứu và phát triển, giúp công ty tiến xa trong việc phát triển các giải pháp điều trị suốt đời cho nhiều bệnh lý khác nhau.