AbbVie Chuyển hướng để đưa nền tảng CAR-T In Vivo đột phá của Capstan vào dòng chảy Miễn dịch của mình với thỏa thuận trị giá 2,1 tỷ đô la

Trong một bước đi quan trọng nhằm mở rộng danh mục sản phẩm miễn dịch học, AbbVie đã cam kết mua lại Capstan Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên về các công nghệ kỹ thuật tế bào sáng tạo. Giao dịch thanh toán toàn bộ bằng tiền mặt, trị giá 2,1 tỷ đô la, nhằm tích hợp nền tảng đột phá của Capstan vào hạ tầng nghiên cứu và phát triển của AbbVie.

Công nghệ đằng sau thương vụ

Tại trung tâm của thương vụ này là CPTX2309, một ứng viên điều trị thuộc loại đầu tiên hiện đang tiến triển qua các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1. Khác với các liệu pháp CAR-T truyền thống yêu cầu sản xuất ex vivo phức tạp và tiền xử lý giảm lympho bệnh nhân, CPTX2309 hoạt động qua một cơ chế hoàn toàn khác biệt. Thuốc sử dụng công nghệ lipid nanoparticle (tLNP) độc quyền của Capstan để vận chuyển mRNA mã hóa kháng thể receptor chimeric CD19 trực tiếp đến các tế bào T tiêu diệt có biểu hiện CD8 trong cơ thể.

Phương pháp trong cơ thể này đại diện cho một bước ngoặt trong cách các liệu pháp CAR-T có thể được triển khai. Thay vì lấy tế bào ra ngoài cơ thể và chỉnh sửa trong các cơ sở đặc biệt, phương pháp điều trị này chỉnh sửa tế bào trực tiếp trong bệnh nhân, mang lại lợi thế lớn về khả năng mở rộng và tiếp cận. Mục tiêu CD19 đã được xác thực lâm sàng qua các liệu pháp giảm số lượng tế bào B hiện có, mặc dù phương pháp vận chuyển của CPTX2309 hứa hẹn một con đường quản lý tiện lợi hơn.

Giải quyết bệnh tự miễn qua việc đặt lại hệ miễn dịch

Ứng viên này nhắm vào các bệnh tự miễn do tế bào B gây ra bằng cách cho phép biểu hiện tạm thời của CAR CD19 trên tế bào T. Điều này cho phép các tế bào đã chỉnh sửa loại bỏ chọn lọc các tế bào B tự phản ứng trong khi vẫn duy trì chức năng miễn dịch bình thường. Mục tiêu lý thuyết là đặt lại hệ miễn dịch—nơi mà sự giảm số lượng tế bào B nhớ gây bệnh được theo sau bởi sự tái tạo lại với các tế bào B chưa trưởng thành, có thể ngăn chặn tiến trình bệnh và duy trì trạng thái thuyên giảm lâu dài.

Roopal Thakkar, giám đốc khoa học trưởng của AbbVie, nhấn mạnh lý do chiến lược: “Cơ hội này vượt ra ngoài việc quản lý triệu chứng để giải quyết căn nguyên của bệnh một cách căn bản. Bằng cách kết hợp CPTX2309 với chuyên môn về miễn dịch học của AbbVie, chúng tôi hướng tới thiết lập tiêu chuẩn điều trị mới cho bệnh nhân tự miễn.”

Lý do chiến lược và giá trị nền tảng

Ngoài ứng viên chính, AbbVie còn mua toàn bộ hệ sinh thái nền tảng tLNP của Capstan, bao gồm công nghệ giảm tác động gan và hệ thống vận chuyển CellSeeker™. Việc mua lại công nghệ rộng này giúp AbbVie có khả năng phát triển nhiều liệu pháp trong cơ thể ở các loại tế bào và chỉ định bệnh khác nhau.

Laura Shawver, CEO của Capstan, nhận xét rằng mối quan hệ hợp tác này kết hợp “tiềm năng biến đổi của liệu pháp tế bào với sự tiện lợi của một sinh học sẵn có.” Sự hợp tác tận dụng khả năng đã được thiết lập của AbbVie trong nghiên cứu miễn dịch học, hạ tầng phát triển lâm sàng tiên tiến và mạng lưới thương mại toàn cầu—những nguồn lực mà một công ty công nghệ sinh học độc lập sẽ mất nhiều năm để xây dựng.

Chi tiết giao dịch và lộ trình

Thỏa thuận quy định khoản thanh toán tiền mặt ban đầu 2,1 tỷ đô la tại thời điểm ký kết, chịu các điều chỉnh thông thường. Phê duyệt của cơ quan quản lý theo Đạo luật Antitrust Hart-Scott-Rodino là điều kiện chính để hoàn tất giao dịch. Giao dịch này nhấn mạnh chiến lược của AbbVie trong việc ưu tiên miễn dịch học như một trụ cột tăng trưởng cốt lõi bên cạnh các lĩnh vực ung thư và thần kinh đã được thiết lập.

Việc mua lại này phản ánh xu hướng ngành rộng hơn: khi công nghệ CAR-T trưởng thành trong lĩnh vực ung thư, các công ty công nghệ sinh học và các tập đoàn dược phẩm lớn ngày càng khám phá các ứng dụng trong bệnh tự miễn, nơi nhu cầu y tế chưa được đáp ứng còn lớn và số lượng bệnh nhân nhiều hơn so với nhiều chỉ định ung thư khác.